Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer effektivitet og sikkerhed af "Kamada-AAT til inhalation" hos patienter med AATD (InnovAATe)

10. august 2026 opdateret af: Kamada, Ltd.

Et prospektivt fase III multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​"Kamada-AAT til inhalation" 80 mg pr. dag hos voksne patienter med medfødt alfa-1 antitrypsin mangel med moderat og svær luftstrømsbegrænsning % ≤ FEV1 ≤ 80 % af forudsagt; FEV1/SVC ≤ 70 %).

Den nuværende undersøgelsespopulation vil bestå af voksne patienter med medfødt alfa-1 antitrypsin (AAT) mangel, som har moderat eller svær luftstrømsbegrænsning (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund 40 % ≤ [FEV1] ≤ 80 % af forventet) og FEV1/langsom vital kapacitet [SVC] ≤ 70 % og som ikke har oplevet to eller flere moderate eller en eller flere alvorlige forværringer af KOL i løbet af det seneste år. I alt 220 patienter vil blive rekrutteret, og efter 4 ugers praksis med at inhalere saltvand med forstøveren, vil de blive randomiseret 1:1 til at inhalere enten 80 mg/dag "Kamada-AAT for Inhalation" eller en placebo med identisk udseende. Patienterne vil blive behandlet i 104 uger og derefter fulgt op i yderligere 26 uger. I løbet af denne tid vil der være 13 besøg på det kliniske sted, og derudover skal patienterne udfylde en daglig e-dagbog.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Personer med en genetisk mangel på alfa-1-antitrypsin (AATD) har en signifikant øget risiko (80-100%) for at udvikle emfysem. Denne undersøgelse er designet til at administrere en opløsning af AAT ved hjælp af forstøver, så patienter kan inhalere lægemidlet i stedet for at kræve infusioner som i den nuværende behandling. En væsentlig fordel ved inhalation er, at AAT overføres direkte til lungerne, som er det sted, der har størst behov for proteinet. Tidligere resultater viser, at ud over den ekstra bekvemmelighed kan der opnås tre gange højere koncentrationer af AAT i lungerne ved inhalation end ved intravenøse infusioner. Til dato har mere end 220 patienter gennemført inhalationsundersøgelser for flere indikationer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
98

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospital (UZ) Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Tays Central Hospital
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6532SZ
        • Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
    • ZA
      • Leiden, ZA, Holland, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
  • Irland
      • Dublin, Irland, D09 YD60
        • Beaumont Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, SE-20502
        • Skane University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Diagnose af svær AAT-mangel, dvs. patienter med enten Pi(ZZ), Pi(Z/Null) eller Pi(Null/Null) genotyper bekræftet ved genotypeblodprøve dokumenteret før screening.
  2. Serum AAT-niveauer ≤ 11 µM ved screening.
  3. Lungesygdom med klinisk tegn på luftstrømsbegrænsning (efter bronkodilatator FEV1/SVC ≤ 70%) ved screening.
  4. 40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % af forudsagt post-bronkodilatator ved screening.
  5. Patienter, som enten er naive eller udvasket fra enhver AAT-behandling i mindst 8 uger før randomisering.
  6. Alder mellem 18 og 65 år inklusive ved screening.
  7. Kan læse og underskrive informeret samtykke og er villig til at deltage i undersøgelsen.
  8. Mænd eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinder, hvis screeningsgraviditetstest er negativ, som bruger svangerskabsforebyggende metoder, der anses for pålidelige af investigator, som er postmenopausale eller er kirurgisk steriliserede.
  9. Høj overensstemmelse under indkøring defineret som brug af undersøgelsesmedicin og overensstemmelse med e-dagbog i mindst 20 ud af de 28 dages indkøring.

Eksklusionskriterier

  1. Immunoglobulin A (IgA) absolut mangel defineret som serum IgA niveauer < 0,05 g/l ved screening.
  2. Anamnese med livstruende transfusionsreaktion(er), allergi, anafylaktisk reaktion eller systemisk reaktion på humane plasma-afledte produkter.
  3. To eller flere moderate eller enhver alvorlig forværring(er) inden for året før baseline-besøget.
  4. En moderat eksacerbation inden for 6 uger før baseline.
  5. Brug af orale eller parenterale glukokortikoider i doser over 10 mg prednison dagligt eller tilsvarende generiske lægemidler (stof og dosis).
  6. Klinisk signifikante interaktuelle sygdomme (undtagen luftvejs- eller leversygdomme sekundært til AAT-mangel), herunder: hjerte-, lever-, nyre-, endokrine, neurologiske, hæmatologiske, neoplastiske, immunologiske, skeletmæssige eller andet. Patienter kan inkluderes efter konsultation med den behandlende læge og sponsoren, hvis deres tilstand efter investigator ikke vil forstyrre sikkerheden, compliance eller andre aspekter af denne undersøgelse.
  7. Indlæggelse af enhver årsag 6 uger før screening.
  8. Anamnese med lunge- eller levertransplantation.
  9. På enhver venteliste for thorax- eller leverkirurgi.
  10. Enhver lungeoperation inden for de seneste to år (inklusive bronkoskopisk lungevolumenreduktion).
  11. Enhver rygning inden for året før screening.
  12. Bevis for alkoholmisbrug eller historie med alkoholmisbrug, eller brug af ulovlige stoffer og/eller misbrug af lovligt ordinerede stoffer inden for de sidste 5 år forud for screeningen.
  13. Akut eller kronisk hepatitis (hepatitis A, hepatitis B, hepatitis C) eller positiv human immundefektvirus (HIV) serologi.
  14. Tegn på signifikante abnormiteter i serumhæmatologi, serumkemi, seruminflammatoriske/immunogene markører og urinanalyse pr. investigators vurdering, under hensyntagen til de potentielle virkninger af AAT-manglen.
  15. Tegn på signifikante abnormiteter i EKG pr. investigators vurdering ved screening.
  16. Tilstedeværelse af psykiatrisk/psykisk lidelse eller enhver anden medicinsk lidelse, der kan svække patientens evne til at give informeret samtykke eller til at overholde kravene i undersøgelsesprotokollen. Hvis tilstanden efter investigator ikke vil forstyrre compliance eller andre aspekter af denne undersøgelse, kan patienten inkluderes efter konsultation med den behandlende læge og sponsor.
  17. Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der involverer forsøgsmedicin eller interventionel behandling inden for 30 dage og/eller sidste dosis 5 halveringstider før screeningsbesøg.
  18. Manglende evne til at deltage i planlagte klinikbesøg og/eller overholde undersøgelsesprotokol.
  19. Enhver anden faktor, der efter investigators mening ville forhindre patienten i at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Inhaleret AAT
Daglig inhalation af 80 mg/dag "Kamada-AAT for Inhalation" i 104 uger
Medicin: Alpha 1-Antitrypsin
Kamadas alfa 1-antitrypsin produkt givet ved inhalation ved hjælp af den elektroniske eFlow® forstøver fremstillet af PARI Pharma GmbH
Andre navne:
  • Kamada alpha 1-antitrypsin til inhalation
Placebo komparator: Placebo
Daglig inhalation af en opløsning af NaCl i fosfatbufferopløsning med 0,01 % TWEEN-80
Medicin: Placebo
Fremstilling af NaCl i fosfatbufferopløsning med 0,01 % TWEEN-80

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 post bronkodilatator
Tidsramme: 104 uger
Ændring fra baseline i post bronkodilatator FEV1 ved 104 uger
104 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CT densitometri hellunge 15. percentil lungetæthed (PD15) ved total lungekapacitet (TLC).
Tidsramme: 104 uger
Ændring fra baseline over 104 ugers behandling i CT-densitometri hel-lunge 15. percentil lungetæthed (PD15) ved total lungekapacitet (TLC).
104 uger
FEV1 % af forventet
Tidsramme: 104 uger
Ændring fra baseline over 104 ugers behandling i FEV1 % af forventet
104 uger
FEV1/FVC %
Tidsramme: 104 uger
Ændring fra baseline over 104 ugers behandling i FEV1/FVC %
104 uger
Eksacerbationer
Tidsramme: 104 uger
Årlig frekvens af eksacerbationer efter sværhedsgrad og varighed
104 uger
6 minutters gangtest
Tidsramme: 104 uger
Skift fra Baseline i det fjerne gik på seks minutter
104 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TEAE'er
Tidsramme: 130 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser under behandlings-emergent adverse events (TEAE'er), adverse events of special interest (AESI'er) og alvorlige adverse events (SAE'er) under behandlings- og opfølgningsperioden [Sikkerhedsresultat]
130 uger
ADA/nADA
Tidsramme: 130 uger
Rate og titere af bindende og neutraliserende AAT-antistoffer (ADA/nADA) i plasma [Sikkerhedsresultat]
130 uger
PiM
Tidsramme: 130 uger
Plasma M-type AAT-specifikke (PiM) niveauer vurderet som funktion af eksponeringstid, antistofrespons (positiv vs. negativ) og antistoftitre. [Sikkerhedsresultat]
130 uger
EKG
Tidsramme: 130 uger
Elektrokardiogram [Sikkerhedsresultat] vil blive klassificeret som normalt eller unormalt.
130 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kamada, Ltd.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syneos Health

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jan Stolk, Prof, LUMC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Kamada-AAT (inhaled) 008

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger