Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie JR-171 u pacientů s mukopolysacharidózou I

13. března 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie fáze I/II na JR-171 ㏌ pacientů s mukopolysacharidózou typu I

Fáze I/II, otevřená, multicentrická, nadnárodní (Japonsko, Brazílie a USA), navržená pro hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a prozkoumání účinnosti při léčbě mukopolysacharidózy typu I (MPS I).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Ve studii JR-171-102 obdrží subjekty intravenózně 2,0 nebo 4,0 mg/kg/týden JR-171 při stejných dávkách přijatých ve 12. týdnu studie JR-171-101.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazílie
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Nankoku, Japonsko
        • Kochi Medical School Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient ve věku 18 let nebo starší v části 1 nebo jakýkoli věk v části 2 v době informovaného souhlasu
  • Pacient, od kterého lze získat písemný informovaný souhlas. Pokud je pacient mladší 18 let (20 let v případě Japonska) v době souhlasu nebo ochotu zúčastnit se studie nelze potvrdit z důvodu mentálního postižení souvisejícího s MPS I, informované povolení od pacientova právně přijatelného zástupce (např. jeho/její rodiče nebo opatrovníci) je třeba získat místo jeho souhlasu. I v tomto případě by měl být od pacienta získán písemný informovaný souhlas nebo souhlas, kdykoli je to možné
  • Pacient s diagnózou MPS I na základě některého z následujících kritérií:
  • Aktivita enzymu IDUA pod 10 % nižší referenční hladiny v leukocytech nebo kultivovaných kožních fibroblastech A zvýšené hladiny GAG v moči související s věkem (před enzymatickou substituční terapií)
  • Aktivita enzymu IDUA pod 10 % nižší referenční úrovně v leukocytech nebo kultivovaných kožních fibroblastech A přítomnost jedné patogenní mutace v každé z alel genu IDUA
  • Zvýšené hladiny GAG v moči související s věkem (před enzymatickou substituční terapií) A přítomnost jedné patogenní mutace v každé z alel genu IDUA
  • Pacient, u kterého hlavní zkoušející nebo subinvestigator diagnostikoval žádné nebo mírné mentální postižení související s MPS I (schopný hlásit své vlastní subjektivní příznaky) (pouze část 1)
  • Pacient, který dostával laronidázu nepřetržitě po dobu alespoň 12 týdnů a dostával laronidázu ve stabilní dávce po dobu 2 týdnů bezprostředně před počátečním podáním JR-171, s výjimkou pacienta dosud neléčeného laronidázou nebo pacienta, který byl dříve léčen pomocí HSCT)
  • Pacientka nebo pacient, jejichž partnerka je v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce, jako je spermatocidní gel s kondomem, nitroděložní tělísko nebo perorální antikoncepce, a to do jednoho měsíce po konečném podání.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který podstoupil léčbu genovou terapií
  • Pacient, který podle názoru hlavního zkoušejícího nebo subřešitele nemůže podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže zaujmout polohu pro lumbální punkci kvůli kontraktuře kloubu a těch, u kterých je pravděpodobné, že se během lumbální punkce rozvine dušnost
  • Pacientka, která je těhotná nebo kojící
  • Pacient, u kterého se rozvinula závažná léková alergie nebo přecitlivělost na jakékoli léky, je podle názoru hlavního zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího nevhodný pro účast ve studii
  • Pacient, který dostal jiný hodnocený produkt během 12 měsíců před zařazením do studie
  • Pacient, který podle názoru hlavního zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího není způsobilý k účasti ve studii z důvodu bezpečnosti účastníka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1 JR-171
Lék: JR-171 IV infuze, eskalace dávky
Lék: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV infuze
Experimentální: Část 2 JR-171
Lék: JR-171 IV infuze, eskalace dávky, nízká dávka, vysoká dávka
Lék: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími událostmi
Časové okno: Čas první dávky JR-171 do poslední návštěvy (5. týden pro část 1/ týden 13 pro část 2).
Čas první dávky JR-171 do poslední návštěvy (5. týden pro část 1/ týden 13 pro část 2).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika každé dávky v části 1 (AUC0-T)
Časové okno: 1. týden do 4. týdne
1. týden do 4. týdne
Farmakokinetika každé dávky v části 1 (CMAX)
Časové okno: 1. týden do 4. týdne
1. týden do 4. týdne
Farmakokinetika každé dávky v části 2 (AUC0-T)
Časové okno: 1. týden do 12. týdne
1. týden do 12. týdne
Farmakokinetika každé dávky v části 2 (CMAX)
Časové okno: 1. týden do 12. týdne
1. týden do 12. týdne
Koncentrace síranu heparan v mozkomíšním moku v části 1
Časové okno: Základy do 4. týdne
Základy do 4. týdne
Koncentrace síranu Dermatan v mozkomíšním moku v části 1
Časové okno: Základy do 4. týdne
Základy do 4. týdne
Koncentrace síranu heparan v mozkové tekutině v části 2
Časové okno: Základy do 12. týdne
Základy do 12. týdne
Koncentrace síranu Dermatan v mozkomíšním moku v části 2
Časové okno: Základy do 12. týdne
Základy do 12. týdne
Koncentrace síranu heparan v séru v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Koncentrace síranu dermatanu v séru v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Koncentrace síranu heparan v séru v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne
Koncentrace síranu dermatanu v séru v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne
Koncentrace síranu heparan v moči v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Koncentrace síranu dermatanu v moči v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Koncentrace síranu heparan v moči v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne
Koncentrace síranu dermatanu v moči v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne
Objemy jater (upravena tělesná hmotnost) v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Objemy sleziny (upravené tělesné hmotnosti) v části 1
Časové okno: Základy do 5. týdne
Základy do 5. týdne
Objemy jater (upravena tělesná hmotnost) v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne
Objemy sleziny (upravené tělesné hmotnosti) v části 2
Časové okno: Základy do 13. týdne
Základy do 13. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • JR-171-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení