Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie JR-171 u pacjentów z mukopolisacharydozą I

13 marca 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie fazy I/II JR-171 ㏌ Pacjenci z mukopolisacharydozą typu I

Faza I/II, otwarta, wieloośrodkowa, międzynarodowa (Japonia, Brazylia i USA), zaprojektowana w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i zbadania skuteczności leczenia mukopolisacharydozy typu I (MPS I).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W badaniu JR-171-102 osoby otrzymają 2,0 lub 4,0 mg/kg/tydzień JR-171 dożylnie przy tych samych dawkach otrzymanych w 12. tygodniu badania JR-171-101.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazylia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Nankoku, Japonia
        • Kochi Medical School Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku 18 lat lub starszy w Części 1 lub w dowolnym wieku w Części 2 w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjent, od którego można uzyskać pisemną świadomą zgodę. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat (20 lat w przypadku Japonii) w momencie wyrażenia zgody lub chęci udziału w badaniu nie można potwierdzić ze względu na niepełnosprawność intelektualną związaną z MPS I, świadoma zgoda przedstawiciela prawnego pacjenta (np. jego/jej rodziców lub opiekunów) należy uzyskać zamiast jego/jej zgody. Nawet w takim przypadku, jeśli to możliwe, należy uzyskać od pacjenta pisemną świadomą zgodę lub zgodę
  • Pacjent, u którego zdiagnozowano MPS I na podstawie któregokolwiek z poniższych kryteriów:
  • Aktywność enzymu IDUA poniżej 10% dolnego poziomu referencyjnego w leukocytach lub hodowanych fibroblastach skóry ORAZ związane z wiekiem zwiększone stężenie GAG ​​w moczu (przed enzymatyczną terapią zastępczą)
  • Aktywność enzymu IDUA poniżej 10% dolnego poziomu referencyjnego w leukocytach lub hodowanych fibroblastach skóry ORAZ obecność jednej mutacji patogennej w każdym z alleli genu IDUA
  • Zwiększony związany z wiekiem poziom GAG w moczu (przed enzymatyczną terapią zastępczą) ORAZ obecność jednej patogennej mutacji w każdym z alleli genu IDUA
  • Pacjent zdiagnozowany jako niepełnosprawny intelektualnie związany z MPS I lub łagodny (zdolny do zgłaszania własnych subiektywnych objawów) przez głównego badacza lub badacza pomocniczego (tylko część 1)
  • Pacjent, który otrzymywał laronidazę w sposób ciągły przez co najmniej 12 tygodni i otrzymywał laronidazę w stałej dawce przez 2 tygodnie bezpośrednio przed pierwszym podaniem JR-171, z wyjątkiem pacjentów nieleczonych wcześniej laronidazą lub pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni za pomocą HSCT)
  • Pacjentka lub pacjent, którego partner może zajść w ciążę, zgadza się na stosowanie medycznie akceptowanej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji, takiej jak żel spermatobójczy z prezerwatywą, wkładka wewnątrzmaciczna lub doustne środki antykoncepcyjne przez okres jednego miesiąca od ostatniego podania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który otrzymał terapię genową
  • Pacjent, który w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego nie może zostać poddany nakłuciu lędźwiowemu, w tym mający trudności z przyjęciem pozycji do nakłucia lędźwiowego z powodu przykurczów stawowych oraz u których istnieje prawdopodobieństwo wystąpienia duszności podczas nakłucia lędźwiowego
  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent, u którego rozwinęła się ciężka alergia na lek lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek, w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego, nie nadaje się do udziału w badaniu
  • Pacjent, który otrzymał inny badany produkt w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Pacjent, który w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego nie kwalifikuje się do udziału w badaniu ze względu na bezpieczeństwo uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1 JR-171
Lek: wlew dożylny JR-171, zwiększanie dawki
Lek: JR-171 (lepunafusp alfa)
Infuzja dożylna
Eksperymentalny: Część 2 JR-171
Lek: wlew dożylny JR-171, zwiększanie dawki, mała dawka, duża dawka
Lek: JR-171 (lepunafusp alfa)
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Czas pierwszej dawki JR-171 do ostatniej wizyty (tydzień 5 dla części 1/ tydzień 13 dla części 2).
Czas pierwszej dawki JR-171 do ostatniej wizyty (tydzień 5 dla części 1/ tydzień 13 dla części 2).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka każdej dawki w części 1 (AUC0-T)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 4
Tydzień 1 do tygodnia 4
Farmakokinetyka każdej dawki w części 1 (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 4
Tydzień 1 do tygodnia 4
Farmakokinetyka każdej dawki w części 2 (AUC0-T)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 12
Tydzień 1 do tygodnia 12
Farmakokinetyka każdej dawki w części 2 (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 12
Tydzień 1 do tygodnia 12
Stężenie siarczanu heparanu w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 1
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 4 tygodnia
Linia odniesienia do 4 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 1
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 4 tygodnia
Linia odniesienia do 4 tygodnia
Stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 2
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 2
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w surowicy w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenia siarczanu dermatanowego w surowicy w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenia siarczanu heparanu w surowicy w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenia siarczanu dermatanowego w surowicy w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w moczu w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w moczu w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w moczu w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w moczu w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Objętości wątroby (regulacja masy ciała) w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Objętości śledziony (regulacja masy ciała) w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Objętości wątroby (regulacja masy ciała) w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Objętości śledziony (regulacja masy ciała) w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • JR-171-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami