Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-171:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

torstai 13. maaliskuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vaiheen I/II tutkimus JR-171:stä ㏌ Potilaat, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi

Vaihe I/II, avoin, monikeskus, monikansallinen (Japani, Brasilia ja Yhdysvallat), suunniteltu arvioimaan turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tutkimaan tehoa tyypin I mukopolysakkaridoosin (MPS I) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

JR-171-102 -tutkimuksessa koehenkilöt saavat joko 2,0 tai 4,0 mg/kg/viikko JR-171-laskimonsisäisesti samoilla annoksilla, jotka on saatu JR-171-101-tutkimuksen viikolla 12.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Nankoku, Japani
        • Kochi Medical School Hospital
      • Osaka, Japani
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, joka on vähintään 18-vuotias osassa 1 tai minkä tahansa ikäinen osassa 2 tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Potilas, jolta voidaan saada kirjallinen tietoinen suostumus. Jos potilas on suostumushetkellä alle 18-vuotias (Japanin tapauksessa 20-vuotias) tai halukkuutta osallistua tutkimukseen ei voida vahvistaa MPS I:hen liittyvän kehitysvammaisuuden vuoksi, potilaan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta (esim. hänen vanhempansa tai huoltajansa) on hankittava hänen suostumuksensa sijaan. Tässäkin tapauksessa potilaalta tulee saada kirjallinen tietoinen suostumus, mikäli mahdollista
  • Potilas, jolla on diagnosoitu MPS I jonkin seuraavista kriteereistä:
  • IDUA-entsyymin aktiivisuus alle 10 % alemmasta vertailutasosta leukosyyteissä tai viljellyissä ihofibroblasteissa JA kohonneet ikään liittyvät GAG-pitoisuudet virtsassa (ennen entsyymikorvaushoitoa)
  • IDUA-entsyymin aktiivisuus alle 10 % alemmasta vertailutasosta leukosyyteissä tai viljellyissä ihofibroblasteissa JA yhden patogeenisen mutaation esiintyminen jokaisessa IDUA-geenin alleelissa
  • Kohonneet ikään liittyvät GAG-arvot virtsassa (ennen entsyymikorvaushoitoa) JA yhden patogeenisen mutaation esiintyminen jokaisessa IDUA-geenin alleelissa
  • Potilas, jolle päätutkija tai osatutkija on todennut, ettei hänellä ole MPS I:een liittyvää kehitysvammaa tai hänellä on lievä kehitysvamma (voi raportoida omista subjektiivisista oireistaan) (vain osa 1)
  • Potilas, joka on saanut laronidaasia jatkuvasti vähintään 12 viikon ajan ja joka on saanut laronidaasia stabiilina annoksena 2 viikon ajan välittömästi ennen JR-171:n ensimmäistä antoa, paitsi potilas, joka ei ole aiemmin saanut laronidaasia tai potilas, jota on aiemmin hoidettu HSCT:llä)
  • Naispotilas tai miespotilas, jonka puoliso on hedelmällisessä iässä, suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten spermatosidigeeliä ja kondomia, kohdunsisäistä laitetta tai oraalisia ehkäisyvalmisteita kuukauden ajan viimeisen annon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka sai geeniterapiahoitoa
  • Potilas, jolle päätutkijan tai osatutkijan näkemyksen mukaan ei voida tehdä lannepunktiota, mukaan lukien potilaat, joilla on vaikeuksia ottaa lannepunktioasentoa nivelkontrakturan vuoksi, ja potilaat, joilla on todennäköisesti hengenahdistus lannepunktion aikana
  • Potilas, joka on raskaana tai imettää
  • Potilas, jolle on kehittynyt vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle, on päätutkijan tai osatutkijan mielestä sopimaton osallistumaan tutkimukseen.
  • Potilas, joka on saanut toista tutkimusvalmistetta 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Potilas, joka päätutkijan tai osatutkijan näkemyksen mukaan ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen osallistujan turvallisuuden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa 1 JR-171
Lääke: JR-171 IV-infuusio, annoksen nostaminen
Lääke: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV-infuusio
Kokeellinen: Osa 2 JR-171
Lääke: JR-171 IV-infuusio, annoksen nostaminen, pieni annos, suuri annos
Lääke: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia koskevien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisen JR-171-annoksen aika viimeiseen vierailuun asti (viikko 5 osalle 1 viikko 13 osalle 2).
Ensimmäisen JR-171-annoksen aika viimeiseen vierailuun asti (viikko 5 osalle 1 viikko 13 osalle 2).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 1 (AUC0-T)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 4
Viikko 1 viikkoon 4
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 1 (CMAX)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 4
Viikko 1 viikkoon 4
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 2 (AUC0-T)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12
Viikko 1 viikkoon 12
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 2 (CMAX)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12
Viikko 1 viikkoon 12
Heparaanisulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
Perustaso viikkoon 4
Dermatan -sulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
Perustaso viikkoon 4
Heparaanisulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
Perustaso viikkoon 12
Dermatan -sulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
Perustaso viikkoon 12
Heparaanisulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Dermatan -sulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Heparaanisulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Dermatan -sulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Heparaanisulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Dermatan -sulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Heparaanisulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Dermatan -sulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Maksamäärät (ruumiinpaino säädetty) osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Pernan tilavuudet (ruumiinpaino säädetty) osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Maksamäärät (ruumiinpaino säädetty) osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Pernan tilavuudet (ruumiinpaino säädetty) osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 2. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 2. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 27. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 10. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 13. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 13. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • JR-171-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia