Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk od dárců po vyčerpání alfa beta buněk u dětí a mladých dospělých

22. května 2025 aktualizováno: Alice Bertaina

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk od HLA částečně shodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce po depleci TCR αβ+T buněk/CD19+ B buněk u dětí a mladých dospělých postižených maligními nebo nemaligními hematologickými poruchami

Účelem systému CliniMACS® TCRαβ-Biotin System a CliniMACS® CD19 je zlepšit bezpečnost a účinnost alogenních HLA-částečně odpovídajících příbuzných nebo nepříbuzných dárců HSCT, když nejsou k dispozici žádní odpovídající dárci, k léčbě maligních a nemaligních poruch, pro které je HSCT doporučená nejlepší dostupná terapie. Zpočátku bude toto zařízení používáno v jednocentrické, otevřené, jednoramenné klinické studii fáze II k vyhodnocení účinnosti haploidentických štěpů PBSC zbavených buněk TCRα/β+ a CD19+ pomocí systému CliniMACS® TCRαβ/CD19 v dětí a dospělých s hematologickými a nehematologickými malignitami.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
204

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk < 60 let a > 1 měsíc;
  2. Očekávaná délka života > 10 týdnů;
  3. Pacienti považovaní za způsobilé pro alogenní HSCT podle institucionálních směrnic;
  4. Pacienti s život ohrožujícími hematologickými malignitami a nemaligními poruchami, které by mohly mít prospěch z HSCT;
  5. Je vyžadována minimální genotypová shoda 5/10;
  6. Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň v jedné alele každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw a HLA-DRB1;
  7. Lansky/Karnofsky skóre > 50;
  8. Podepsaný písemný informovaný souhlas;
  9. Subjekty mužského a ženského pohlaví ve fertilním věku musí souhlasit s použitím účinných prostředků antikoncepce, aby se vyhnuly otěhotnění v průběhu transplantačního postupu, během imunosuprese a pokud subjekt trpí jakoukoli chronickou GvHD.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící ženy;
  2. Akutní GvHD vyšší než II. stupně nebo závažná, nezvládnutá chronická rozsáhlá GvHD v důsledku předchozího aloštěpu v době zařazení;
  3. Dysfunkce jater (ALT/AST > 10násobek horní normální hodnoty nebo přímý bilirubin > 3násobek horní normální hodnoty) nebo nezvladatelná dysfunkce funkce ledvin;
  4. Závažné kardiovaskulární onemocnění (arytmie vyžadující chronickou léčbu, městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce levé komory < 30 %);
  5. Současné aktivní infekční onemocnění (včetně pozitivní sérologie HIV nebo virové RNA);
  6. Závažné souběžné nekontrolované zdravotní poruchy;
  7. Nedostatek informovaného souhlasu pacienta/rodiče/opatrovníka;
  8. Jakékoli závažné souběžné onemocnění, které by podle úsudku zadavatele-zkoušejícího vystavilo pacienta zvýšenému riziku během účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Transplantace kmenových buněk - Maligní
Účastník s maligním onemocněním podstoupí transplantaci kmenových buněk za použití dárcovských buněk, které byly zmanipulovány prostřednictvím vyšetřovacího zařízení. Výsledky budou účastníci sledováni po dobu dvou let.
Biologický: Alogenní transplantace kmenových buněk
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Přístroj: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit a CliniMACS CD19
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec. Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).
Experimentální: Transplantace kmenových buněk – nezhoubné
Účastník s nezhoubným onemocněním podstoupí transplantaci kmenových buněk za použití dárcovských buněk, které byly zmanipulovány prostřednictvím vyšetřovacího zařízení. Výsledky budou účastníci sledováni po dobu dvou let.
Biologický: Alogenní transplantace kmenových buněk
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Přístroj: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit a CliniMACS CD19
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec. Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).
Jiný: Transplantace kmenových buněk - soucitný
Pacienti s maligními nebo nemaligními poruchami, kteří nemají nárok na experimentální zbraně, ale kteří mohou stále těžit z účasti na této studii, mohou být zapsáni do této ramene.
Biologický: Alogenní transplantace kmenových buněk
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Přístroj: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit a CliniMACS CD19
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec. Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s akutním GVHD stupně II-IV po HSCT
Časové okno: Přes den 100 po HSCT
Přes den 100 po HSCT

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez leukémie po HSCT
Časové okno: 1 a 2 roky po HSCT
Přežití bez leukémie definováno jako doba zápisu do relapsu nebo smrti nemoci z jakékoli příčiny.
1 a 2 roky po HSCT
Počet účastníků se sekundárním selháním štěpu po HSCT
Časové okno: 1 a 2 rok po HSCT
1 a 2 rok po HSCT
Počet účastníků s akutním GVHD stupně III-IV po HSCT
Časové okno: Přes den 100 po HSCT
Přes den 100 po HSCT
Míra incidence selhání primárního štěpu po HSCT
Časové okno: Den 42 po HSCT
Den 42 po HSCT
Výskyt mírného a těžkého chronického GVHD po HSCT
Časové okno: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alice Bertaina

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB-53822
  • BMT 361 - Alpha Beta IDE (Jiný identifikátor: Stanford School of Medicine)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení