Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep komórek macierzystych od dawców po wyczerpaniu komórek alfa beta u dzieci i młodych dorosłych

22 maja 2025 zaktualizowane przez: Alice Bertaina

Allogeniczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych od dawcy częściowo zgodnego lub niespokrewnionego z HLA po zmniejszeniu liczby limfocytów T αβ+/CD19+ B u dzieci i młodych dorosłych dotkniętych złośliwymi lub niezłośliwymi zaburzeniami hematologicznymi

Celem CliniMACS® TCRαβ-Biotin System i CliniMACS® CD19 jest poprawa bezpieczeństwa i skuteczności HSCT allogenicznych częściowo dopasowanych HLA spokrewnionych lub niespokrewnionych dawców, gdy nie są dostępni dopasowani dawcy, w leczeniu chorób złośliwych i niezłośliwych, dla których HSCT jest zalecana najlepsza dostępna terapia. Początkowo to urządzenie będzie używane w jednoośrodkowym, otwartym, jednoramiennym badaniu klinicznym fazy II w celu oceny skuteczności haploidentycznych przeszczepów PBSC pozbawionych komórek TCRα/β+ i CD19+ przy użyciu systemu CliniMACS® TCRαβ/CD19 w dzieci i dorosłych z nowotworami hematologicznymi i niehematologicznymi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
204

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek < 60 lat i > 1 miesiąc;
  2. Oczekiwana długość życia > 10 tygodni;
  3. Pacjenci uznani za kwalifikujących się do allogenicznego HSCT zgodnie z wytycznymi instytucji;
  4. Pacjenci z zagrażającymi życiu nowotworami hematologicznymi i chorobami niezłośliwymi, u których można zastosować HSCT;
  5. Wymagane jest minimalne dopasowanie genotypowe 5/10;
  6. Dawca i biorca muszą być identyczni, co określono za pomocą typowania w wysokiej rozdzielczości, w co najmniej jednym allelu każdego z następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw i HLA-DRB1;
  7. wynik Lansky'ego/Karnofsky'ego > 50;
  8. Podpisana świadoma zgoda na piśmie;
  9. Osoby płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych środków kontroli urodzeń w celu uniknięcia ciąży w trakcie procedury przeszczepu, podczas immunosupresji oraz w przypadku wystąpienia jakiejkolwiek przewlekłej GvHD.

Kryteria wyłączenia:

  1. Samice w ciąży lub karmiące;
  2. Większa niż ostra GvHD stopnia II lub ciężka, niekontrolowana przewlekła rozległa GvHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w momencie włączenia;
  3. Dysfunkcja wątroby (ALT/AST > 10-krotność górnej wartości normalnej lub bilirubina bezpośrednia > 3-krotnie górna wartość normalna) lub niemożliwe do opanowania zaburzenie czynności nerek;
  4. Ciężka choroba układu krążenia (arytmie wymagające przewlekłego leczenia, zastoinowa niewydolność serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 30%);
  5. Obecna aktywna choroba zakaźna (w tym pozytywny wynik serologii HIV lub wirusowego RNA);
  6. Poważne współistniejące niekontrolowane zaburzenia medyczne;
  7. Brak świadomej zgody pacjenta/rodziców/opiekuna;
  8. Jakakolwiek ciężka współistniejąca choroba, która w ocenie sponsora-badacza naraziłaby pacjenta na zwiększone ryzyko podczas udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych – złośliwy
Uczestnik cierpiący na nowotwór złośliwy zostanie poddany przeszczepowi komórek macierzystych przy użyciu komórek dawcy, którymi zmanipulowano za pomocą badanego urządzenia. Wyniki uczestników będą obserwowane przez dwa lata.
Biologiczny: Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie: Zestaw odczynników CliniMACS TCR α/β i CliniMACS CD19
System CliniMACS™ może być używany do selektywnego wzbogacania lub zmniejszania określonych populacji komórek w oparciu o technologię magnetycznej selekcji komórek (MACS) opracowaną przez Miltenyi Biotec. Mieszaniny komórek można rozdzielać w polu magnetycznym, stosując jedno lub więcej przeciwciał znakowanych immunomagnetycznie, swoistych dla typów komórek będących przedmiotem zainteresowania (np. limfocyty T αβ+ TCR i limfocyty B CD19+ z produktów HPC(A)).
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych – niezłośliwy
Uczestnik cierpiący na chorobę niezłośliwą zostanie poddany przeszczepowi komórek macierzystych przy użyciu komórek dawcy, którymi zmanipulowano za pomocą eksperymentalnego urządzenia. Wyniki uczestników będą obserwowane przez dwa lata.
Biologiczny: Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie: Zestaw odczynników CliniMACS TCR α/β i CliniMACS CD19
System CliniMACS™ może być używany do selektywnego wzbogacania lub zmniejszania określonych populacji komórek w oparciu o technologię magnetycznej selekcji komórek (MACS) opracowaną przez Miltenyi Biotec. Mieszaniny komórek można rozdzielać w polu magnetycznym, stosując jedno lub więcej przeciwciał znakowanych immunomagnetycznie, swoistych dla typów komórek będących przedmiotem zainteresowania (np. limfocyty T αβ+ TCR i limfocyty B CD19+ z produktów HPC(A)).
Inny: Przeszczep komórek macierzystych - współczujący
Pacjenci z zaburzeniami złośliwymi lub nielignującymi, którzy nie kwalifikują się do broni eksperymentalnej, ale którzy mogą nadal skorzystać z udziału w tym badaniu, mogą zostać włączeni do tego ramienia.
Biologiczny: Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych polega na przeniesieniu komórek macierzystych od zdrowej osoby (dawcy) do uczestnika poprzez infuzję.
Urządzenie: Zestaw odczynników CliniMACS TCR α/β i CliniMACS CD19
System CliniMACS™ może być używany do selektywnego wzbogacania lub zmniejszania określonych populacji komórek w oparciu o technologię magnetycznej selekcji komórek (MACS) opracowaną przez Miltenyi Biotec. Mieszaniny komórek można rozdzielać w polu magnetycznym, stosując jedno lub więcej przeciwciał znakowanych immunomagnetycznie, swoistych dla typów komórek będących przedmiotem zainteresowania (np. limfocyty T αβ+ TCR i limfocyty B CD19+ z produktów HPC(A)).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ostrym GVHD klasy II-IV po HSCT
Ramy czasowe: Do dnia 100 po HSCT
Do dnia 100 po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od białaczki po HSCT
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po HSCT
Przeżycie wolne od białaczki zdefiniowane jako czas zapisywania się do nawrotu choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
1 i 2 lata po HSCT
Liczba uczestników z awarią przeszczepu wtórnego po HSCT
Ramy czasowe: 1 i 2 rok po HSCT
1 i 2 rok po HSCT
Liczba uczestników z ostrym GVHD klasy III-IV po HSCT
Ramy czasowe: Do dnia 100 po HSCT
Do dnia 100 po HSCT
Częstość występowania pierwotnego niewydolności przeszczepu po HSCT
Ramy czasowe: Dzień 42 po HSCT
Dzień 42 po HSCT
Częstość występowania umiarkowanego i ciężkiego przewlekłego GVHD po HSCT
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alice Bertaina

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB-53822
  • BMT 361 - Alpha Beta IDE (Inny identyfikator: Stanford School of Medicine)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami