Transplantace kmenových buněk od dárců po vyčerpání alfa beta buněk u dětí a mladých dospělých
22. května 2025 aktualizováno: Alice Bertaina
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk od HLA částečně shodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce po depleci TCR αβ+T buněk/CD19+ B buněk u dětí a mladých dospělých postižených maligními nebo nemaligními hematologickými poruchami
Účelem systému CliniMACS® TCRαβ-Biotin System a CliniMACS® CD19 je zlepšit bezpečnost a účinnost alogenních HLA-částečně odpovídajících příbuzných nebo nepříbuzných dárců HSCT, když nejsou k dispozici žádní odpovídající dárci, k léčbě maligních a nemaligních poruch, pro které je HSCT doporučená nejlepší dostupná terapie.
Zpočátku bude toto zařízení používáno v jednocentrické, otevřené, jednoramenné klinické studii fáze II k vyhodnocení účinnosti haploidentických štěpů PBSC zbavených buněk TCRα/β+ a CD19+ pomocí systému CliniMACS® TCRαβ/CD19 v dětí a dospělých s hematologickými a nehematologickými malignitami.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
204
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94306
- Nábor
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Kontakt:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonní číslo: (650) 497-2447
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Tami John, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk < 60 let a > 1 měsíc;
- Očekávaná délka života > 10 týdnů;
- Pacienti považovaní za způsobilé pro alogenní HSCT podle institucionálních směrnic;
- Pacienti s život ohrožujícími hematologickými malignitami a nemaligními poruchami, které by mohly mít prospěch z HSCT;
- Je vyžadována minimální genotypová shoda 5/10;
- Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň v jedné alele každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw a HLA-DRB1;
- Lansky/Karnofsky skóre > 50;
- Podepsaný písemný informovaný souhlas;
- Subjekty mužského a ženského pohlaví ve fertilním věku musí souhlasit s použitím účinných prostředků antikoncepce, aby se vyhnuly otěhotnění v průběhu transplantačního postupu, během imunosuprese a pokud subjekt trpí jakoukoli chronickou GvHD.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy;
- Akutní GvHD vyšší než II. stupně nebo závažná, nezvládnutá chronická rozsáhlá GvHD v důsledku předchozího aloštěpu v době zařazení;
- Dysfunkce jater (ALT/AST > 10násobek horní normální hodnoty nebo přímý bilirubin > 3násobek horní normální hodnoty) nebo nezvladatelná dysfunkce funkce ledvin;
- Závažné kardiovaskulární onemocnění (arytmie vyžadující chronickou léčbu, městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce levé komory < 30 %);
- Současné aktivní infekční onemocnění (včetně pozitivní sérologie HIV nebo virové RNA);
- Závažné souběžné nekontrolované zdravotní poruchy;
- Nedostatek informovaného souhlasu pacienta/rodiče/opatrovníka;
- Jakékoli závažné souběžné onemocnění, které by podle úsudku zadavatele-zkoušejícího vystavilo pacienta zvýšenému riziku během účasti ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace kmenových buněk - Maligní
Účastník s maligním onemocněním podstoupí transplantaci kmenových buněk za použití dárcovských buněk, které byly zmanipulovány prostřednictvím vyšetřovacího zařízení.
Výsledky budou účastníci sledováni po dobu dvou let.
|
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec.
Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).
|
|
Experimentální: Transplantace kmenových buněk – nezhoubné
Účastník s nezhoubným onemocněním podstoupí transplantaci kmenových buněk za použití dárcovských buněk, které byly zmanipulovány prostřednictvím vyšetřovacího zařízení.
Výsledky budou účastníci sledováni po dobu dvou let.
|
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec.
Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).
|
|
Jiný: Transplantace kmenových buněk - soucitný
Pacienti s maligními nebo nemaligními poruchami, kteří nemají nárok na experimentální zbraně, ale kteří mohou stále těžit z účasti na této studii, mohou být zapsáni do této ramene.
|
Alogenní transplantace kmenových buněk zahrnuje přenos kmenových buněk od zdravé osoby (dárce) k účastníkovi prostřednictvím infuze.
Systém CliniMACS™ lze použít k selektivnímu obohacení nebo redukci specifických buněčných populací na základě technologie magnetické selekce buněk (MACS) vyvinuté společností Miltenyi Biotec.
Buněčné směsi lze separovat v magnetickém poli pomocí jedné nebo více imunomagneticky značených protilátek specifických pro typy buněk, o které je zájem (např. TCR αβ+ T buňky a CD19+ B buňky z produktů HPC(A)).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s akutním GVHD stupně II-IV po HSCT
Časové okno: Přes den 100 po HSCT
|
Přes den 100 po HSCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez leukémie po HSCT
Časové okno: 1 a 2 roky po HSCT
|
Přežití bez leukémie definováno jako doba zápisu do relapsu nebo smrti nemoci z jakékoli příčiny.
|
1 a 2 roky po HSCT
|
|
Počet účastníků se sekundárním selháním štěpu po HSCT
Časové okno: 1 a 2 rok po HSCT
|
1 a 2 rok po HSCT
|
|
|
Počet účastníků s akutním GVHD stupně III-IV po HSCT
Časové okno: Přes den 100 po HSCT
|
Přes den 100 po HSCT
|
|
|
Míra incidence selhání primárního štěpu po HSCT
Časové okno: Den 42 po HSCT
|
Den 42 po HSCT
|
|
|
Výskyt mírného a těžkého chronického GVHD po HSCT
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. ledna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
31. ledna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Jiný identifikátor: Stanford School of Medicine)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .