Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation fra donorer efter alfabeta-celleudtømning hos børn og unge voksne

22. maj 2025 opdateret af: Alice Bertaina

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en HLA-partielt matchet beslægtet eller ikke-beslægtet donor efter TCR αβ+T-celler/CD19+ B-celleudtømning hos børn og unge voksne ramt af ondartede eller ikke-maligne hæmatologiske lidelser

Formålet med CliniMACS® TCRαβ-Biotin System og CliniMACS® CD19 er at forbedre sikkerheden og effektiviteten af ​​allogene HLA-partielt matchede relaterede eller ikke-beslægtede donorer HSCT, når ingen matchede donorer er tilgængelige, for at behandle maligne og ikke-maligne lidelser, for hvilke HSCT er anbefalede bedste tilgængelige terapi. Indledningsvis vil denne enhed blive brugt i et enkelt-center, åbent, enkelt-arm, fase II klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten af ​​haploidentiske PBSC-transplantater, der er udtømt for TCRα/β+- og CD19+-celler ved hjælp af CliniMACS® TCRαβ/CD19-systemet i børn og voksne med hæmatologiske og ikke-hæmatologiske maligniteter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
204

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder < 60 år og > 1 måned;
  2. Forventet levetid > 10 uger;
  3. Patienter, der anses for at være berettiget til allogen HSCT i henhold til institutionelle retningslinjer;
  4. Patienter med livstruende hæmatologiske maligniteter og ikke-maligne lidelser, der kunne drage fordel af HSCT;
  5. Der kræves et minimum genotypisk identisk match på 5/10;
  6. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, i mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw og HLA-DRB1;
  7. Lansky/Karnofsky score > 50;
  8. Underskrevet skriftligt informeret samtykke;
  9. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge et effektivt præventionsmiddel for at undgå graviditet under hele transplantationsproceduren, mens de er i immunsuppression, og hvis forsøgspersonen oplever kronisk GvHD.

Ekskluderingskriterier:

  1. Drægtige eller ammende hunner;
  2. Større end grad II akut GvHD eller svær, uhåndteret kronisk ekstensiv GvHD på grund af en tidligere allograft på inklusionstidspunktet;
  3. Leverdysfunktion (ALAT/AST > 10 gange øvre normalværdi eller direkte bilirubin > 3 gange øvre normalværdi) eller uoverskuelig dysfunktion af nyrefunktionen;
  4. Alvorlig kardiovaskulær sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjerteinsufficiens eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 30 %);
  5. Aktuel aktiv infektionssygdom (herunder positiv HIV-serologi eller viralt RNA);
  6. Alvorlige samtidige ukontrollerede medicinske lidelser;
  7. Mangel på patientens/forældres/værges informerede samtykke;
  8. Enhver alvorlig samtidig sygdom, som efter sponsor-undersøgerens vurdering ville sætte patienten i øget risiko under deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Stamcelletransplantation - ondartet
Deltageren med en malignitet vil gennemgå en stamcelletransplantation ved hjælp af donorceller, der er blevet manipuleret gennem en undersøgelsesanordning. Deltagerne vil blive fulgt for resultater i to år.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantation
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
Enhed: CliniMACS TCR α/β reagenskit og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
Eksperimentel: Stamcelletransplantation - ikke-malign
Deltageren med en ikke-malign sygdom vil gennemgå en stamcelletransplantation ved hjælp af donorceller, der er blevet manipuleret gennem en undersøgelsesanordning. Deltagerne vil blive fulgt for resultater i to år.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantation
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
Enhed: CliniMACS TCR α/β reagenskit og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
Andet: Stamcelletransplantation - Medfølende
Patienter med ondartede eller ikke-maligne lidelser, der ikke kvalificerer sig til eksperimentelle våben, men som stadig kan drage fordel af deltagelse i denne undersøgelse, kan være indskrevet i denne arm.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantation
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
Enhed: CliniMACS TCR α/β reagenskit og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klasse II-IV akut GVHD efter HSCT
Tidsramme: Gennem dag 100 efter HSCT
Gennem dag 100 efter HSCT

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Leukæmi-fri overlevelse efter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år efter HSCT
Leukæmi-fri overlevelse defineret som tidspunktet for tilmelding til sygdomsmæssig tilbagefald eller død af enhver årsag.
1 og 2 år efter HSCT
Antal deltagere med sekundær transplantatfejl på efter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år efter HSCT
1 og 2 år efter HSCT
Antal deltagere med klasse III-IV akut GVHD efter HSCT
Tidsramme: Gennem dag 100 efter HSCT
Gennem dag 100 efter HSCT
Forekomst af primær transplantatfejl efter HSCT
Tidsramme: Dag 42 efter HSCT
Dag 42 efter HSCT
Forekomst af moderat og svær kronisk GVHD efter HSCT
Tidsramme: 1 år efter HSCT
1 år efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alice Bertaina

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB-53822
  • BMT 361 - Alpha Beta IDE (Anden identifikator: Stanford School of Medicine)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger