Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Narušení hematoencefalické bariéry pomocí Cerezymu u pacientů s Parkinsonovou chorobou

18. března 2026 aktualizováno: InSightec

Pilotní studie pro podávání Cerezymu® do mozku u pacientů s Parkinsonovou chorobou pomocí MR naváděného zaostřeného ultrazvuku indukovaného otevření hematoencefalické bariéry

Tato klinická studie se zaměřuje na podávání Cerezymu® pacientům s Parkinsonovou nemocí (PD) pomocí MR-řízeného zaostřeného ultrazvuku (MRgFUS) indukovaného otevřením hematoencefalické bariéry (BBB).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

S využitím předklinických důkazů a klinických zkušeností s otevřením MRgFUS BBB u lidských subjektů navrhují výzkumníci otevřenou studii fáze I ke stanovení bezpečnosti a proveditelnosti podávání Cerezyme® (analogu lidského enzymu beta-glukocerebrosidázy) třikrát za dva týdny. MRgFUS indukoval otevření BBB do unilaterálního putamenu u PD. Putamen obsahuje zakončení dopaminergních neuronů ze substantia nigra a je kriticky postiženou oblastí mozku u PD. Primárním cílem je určit proveditelnost opakovaného otevření MRgFUS BBB pro aplikaci Cerezyme do unilaterálního putamenu. Sekundárním cílem je popsat bezpečnost a snášenlivost postupu. Dalším cílem je změřit změny v klinických skóre relevantních pro PD a biomarkery relevantních pro Cerezyme ve studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

35 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 35 až 75 let včetně.
  2. Schopný a ochotný dát informovaný souhlas.
  3. Diagnóza Parkinsonovy choroby.
  4. Nejméně 2 roky od první diagnózy
  5. Na stabilním režimu PD léků po dobu alespoň 90 dnů před studií
  6. Schopnost komunikovat během procedury Exablate MRgFUS.
  7. Možnost zúčastnit se všech studijních pobytů.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí neurochirurgický výkon u PD
  2. Hypersenzitivita Cerezymu
  3. Pacienti, kteří nedávno prodělali intrakraniální krvácení nebo mrtvici
  4. Lebka pokrytá jizvami, poruchami pokožky hlavy (např. ekzém) nebo atrofií pokožky hlavy. Pacienti, kteří mají klipy nebo jiné kovové implantované předměty v lebce nebo mozku.
  5. Pacienti, kteří užívají léky na ředění krve během vymývacího období před léčbou (tj. antiagregancia nebo antikoagulancia inhibitoru vitaminu K do 7 dnů, antikoagulancia bez inhibitoru vitaminu K do 72 hodin nebo sloučeniny odvozené od heparinu do 48 hodin po léčbě).
  6. Pacienti s anamnézou krvácivých poruch, krevní srážlivostí, koagulopatií nebo s anamnézou spontánního krvácení do nádoru.
  7. Pacienti léčení bevacizumabem (Avastinem).
  8. V současné době se účastní další klinické terapeutické studie
  9. Dokumentovaný infarkt myokardu do šesti měsíců od zařazení.
  10. Nestabilní angina pectoris na léky.
  11. Městnavé srdeční selhání.
  12. Nestabilní srdeční arytmie.
  13. Kardiostimulátor.
  14. Těžká hypertenze (diastolický TK > 100 na medikaci).
  15. Dokumentovaný mozkový infarkt za posledních 12 měsíců nebo TIA za poslední 1 měsíc.
  16. Inzulin-dependentní diabetes mellitus, který není dobře kontrolován nebo který podle názoru výzkumníka vylučuje účast ve studii.
  17. Známá citlivost na gadolinium
  18. Známá citlivost na ultrazvukovou kontrastní látku DEFINITY nebo perflutren.
  19. Kontraindikace MRI, jako jsou implantovaná zařízení, která nejsou kompatibilní s MRI.
  20. Velké objekty se nevejdou pohodlně do MRI skeneru.
  21. Obtížné ležení na zádech a nehybné až 4 hodiny na jednotce MRI nebo klaustrofobie.
  22. Neléčená, nekontrolovaná spánková apnoe.
  23. Pozitivní těhotenský test (pro ženy před menopauzou).
  24. Známé život ohrožující systémové onemocnění.
  25. Těžká porucha funkce ledvin a/nebo na dialýze.
  26. Zprava doleva nebo obousměrný srdeční zkrat.
  27. Subjekty se známkami kraniální nebo systémové infekce.
  28. Subjekty s nekontrolovanými chronickými plicními poruchami.
  29. Subjekty s anamnézou těžkého astmatu, senné rýmy nebo vícečetných alergií, které nejsou dobře kontrolovány (např. s anafylaxí).
  30. Subjekty s rodinnou nebo osobní anamnézou srdeční arytmie.
  31. Těžké poškození jater.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Proveditelnost zařízení
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Otevřená jednoarmádní studie
Použití systému Exablate Model 4000 Type-2 k dočasnému narušení hematoencefalické bariéry za účelem podání Cerezyme pacientům s Parkinsonovou chorobou.
Přístroj: Exablate BBBD s Cerezyme

Narušení hematoencefalické bariéry prostřednictvím Exablate pro dodání Cerezyme.

Ostatní jména:

Exablate Neuro

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení kontrastu na MR zobrazení
Časové okno: Ihned po proceduře MRgFUS BBBD
Otevření MRgFUS BBB bude určeno kvalitativně zvýšením kontrastu v sonikovaném putamenu na T1 váženém pomocí gadolinia MRI a kvantitativně změnou intenzity vzhledem ke kontralaterálnímu nesonicizovanému putamenu bezprostředně po proceduře MRgFUS BBBD.
Ihned po proceduře MRgFUS BBBD

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost --Nežádoucí události
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 3 měsíce
Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáváním všech nežádoucích příhod a/nebo závažných nežádoucích příhod, které souvisejí s BBBD. Každá nežádoucí příhoda bude zdokumentována z hlediska vzorců výskytu.
Po ukončení studia v průměru 3 měsíce

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumná účinnost podávání Cerezymu prostřednictvím otevření MRgFUS BBB
Časové okno: 1 den po závěrečné proceduře BBBD
Průzkumná účinnost podávání Cerezymu prostřednictvím otevření MRgFUS BBB bude měřena změnami hladin Cerezyme (GCase) a hladin substrátů GCase (např. GL1 a glukosylsfingosin nebo lyso-GL1) ve vzorcích mozkomíšního moku (CSF).
1 den po závěrečné proceduře BBBD
Průzkumná účinnost léčby Cerezyme prostřednictvím otevření MRgFUS BBB
Časové okno: 3 měsíce po závěrečné proceduře BBBD.
Průzkumná účinnost léčby Cerezyme prostřednictvím MRgFUS BBB Opening bude měřena změnami v kognitivních poruchách prostřednictvím Mini-Mental Status Exam (MMSE).
3 měsíce po závěrečné proceduře BBBD.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
InSightec

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PD013

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení