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Störung der Blut-Hirn-Schranke mit Cerezyme bei Patienten mit Parkinson-Krankheit

18. März 2026 aktualisiert von: InSightec

Eine Pilotstudie zur Verabreichung von Cerezyme® an das Gehirn bei Patienten mit Parkinson-Krankheit unter Verwendung von MR-geführter fokussierter Ultraschall-induzierter Öffnung der Blut-Hirn-Schranke

Diese klinische Studie konzentriert sich auf die Verabreichung von Cerezyme® bei Patienten mit Parkinson-Krankheit (PD) unter Verwendung von MR-geführtem fokussiertem Ultraschall (MRgFUS), die durch eine Öffnung der Blut-Hirn-Schranke (BBB) ​​induzierte wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Unter Nutzung der präklinischen Beweise und der klinischen Erfahrung mit der Öffnung der BHS durch MRgFUS bei Menschen schlagen die Forscher eine offene Phase-I-Studie vor, um die Sicherheit und Durchführbarkeit einer dreiwöchentlichen Verabreichung von Cerezyme® (einem Analogon des menschlichen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase) zu bestimmen MRgFUS induzierte BBB-Öffnung zu einseitigem Putamen bei PD. Das Putamen enthält Endstücke von dopaminergen Neuronen aus der Substantia nigra und ist eine kritisch betroffene Gehirnregion bei PD. Das Hauptziel besteht darin, die Durchführbarkeit einer wiederholten MRgFUS BBB-Öffnung für die Cerezyme-Verabreichung bei einseitigem Putamen zu bestimmen. Das sekundäre Ziel ist die Beschreibung der Sicherheit und Verträglichkeit des Verfahrens. Ein weiteres Ziel ist die Messung von Veränderungen bei PD-relevanten klinischen Scores und Cerezyme-relevanten Biomarkern in der Studie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

35 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen zwischen 35 und 75 Jahren, einschließlich.
  2. In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu geben.
  3. Diagnose der Parkinson-Krankheit.
  4. Mindestens 2 Jahre ab Erstdiagnose
  5. Auf stabilem Regiment von PD-Medikamenten für mindestens 90 Tage vor der Studie
  6. Kann während des Exablate MRgFUS-Verfahrens kommunizieren.
  7. Kann an allen Studienbesuchen teilnehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Früherer neurochirurgischer Eingriff bei PD
  2. Cerezyme-Überempfindlichkeit
  3. Patienten, die kürzlich eine intrakranielle Blutung oder einen Schlaganfall hatten
  4. Von Narben bedeckter Schädel, Kopfhauterkrankungen (z. B. Ekzeme) oder Atrophie der Kopfhaut. Patienten mit Klammern oder anderen implantierten Metallgegenständen im Schädel oder Gehirn.
  5. Patienten, die innerhalb der Auswaschphase vor der Behandlung Blutverdünner einnehmen (d. h. Thrombozytenaggregationshemmer oder Vitamin-K-Inhibitoren innerhalb von 7 Tagen, Nicht-Vitamin-K-Inhibitoren innerhalb von 72 Stunden oder von Heparin abgeleitete Verbindungen innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung).
  6. Patienten mit einer Blutgerinnungsstörung, Blutgerinnung, Koagulopathie oder mit einer spontanen Tumorblutung in der Vorgeschichte.
  7. Patienten, die eine Therapie mit Bevacizumab (Avastin) erhalten.
  8. Derzeit Teilnahme an einer anderen klinischen therapeutischen Studie
  9. Dokumentierter Myokardinfarkt innerhalb von sechs Monaten nach Einschreibung.
  10. Instabile Angina auf Medikamente.
  11. Herzinsuffizienz.
  12. Instabile Herzrhythmusstörungen.
  13. Herzschrittmacher.
  14. Schwere Hypertonie (diastolischer Blutdruck > 100 unter Medikation).
  15. Dokumentierter Hirninfarkt innerhalb der letzten 12 Monate oder TIA im letzten 1 Monat.
  16. Insulinabhängiger Diabetes mellitus, der nicht gut kontrolliert ist oder der nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt.
  17. Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Gadolinium
  18. Bekannte Empfindlichkeit gegenüber DEFINITY-Ultraschallkontrastmittel oder Perflutren.
  19. Kontraindikationen für MRT wie nicht MRT-kompatible implantierte Geräte.
  20. Große Objekte passen nicht bequem in den MRT-Scanner.
  21. Schwierigkeiten, bis zu 4 Stunden in der MRT-Einheit in Rückenlage und ruhig zu liegen, oder Klaustrophobie.
  22. Unbehandelte, unkontrollierte Schlafapnoe.
  23. Positiver Schwangerschaftstest (für Frauen vor der Menopause).
  24. Bekannte lebensbedrohliche systemische Erkrankung.
  25. Schwer eingeschränkte Nierenfunktion und/oder Dialysepflichtig.
  26. Rechts-links- oder bidirektionaler Herz-Shunt.
  27. Probanden mit Anzeichen einer kranialen oder systemischen Infektion.
  28. Patienten mit unkontrollierten chronischen Lungenerkrankungen.
  29. Patienten mit schwerem Asthma, Heuschnupfen oder multiplen Allergien in der Vorgeschichte, die nicht gut kontrolliert werden (z. B. mit Anaphylaxie).
  30. Patienten mit familiärer oder persönlicher Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen.
  31. Schwere Leberschädigung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Machbarkeit des Geräts
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Offene, einarmige Studie
Verwendung des Exablate-Modells 4000 Typ-2 zur temporären Störung der Blut-Hirn-Schranke zur Abgabe von Cerezyme bei Patienten mit Parkinson-Krankheit.
Gerät: Exabliere BBBD mit Cerezyme

Unterbrechung der Blut-Hirn-Schranke über Exablate, um Cerezyme zu liefern.

Andere Namen:

Exabliere Neuro

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kontrastverstärkung in der MR-Bildgebung
Zeitfenster: Unmittelbar nach dem MRgFUS BBBD-Verfahren
Die MRgFUS BBB-Öffnung wird qualitativ durch Kontrastverstärkung im beschallten Putamen auf T1-gewichtet mit Gadolinium-MRT und quantitativ durch die Intensitätsänderung relativ zum kontralateralen unbeschallten Putamen unmittelbar nach dem MRgFUS BBBD-Verfahren bestimmt.
Unmittelbar nach dem MRgFUS BBBD-Verfahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit --Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 3 Monate
Die Sicherheit wird bewertet, indem alle unerwünschten Ereignisse und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit BBBD aufgezeichnet werden. Jedes unerwünschte Ereignis wird auf Muster des Auftretens dokumentiert.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 3 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Wirksamkeit der Cerezyme-Verabreichung über MRgFUS BBB Opening
Zeitfenster: 1 Tag nach dem letzten BBBD-Verfahren
Die explorative Wirksamkeit der Cerezyme-Verabreichung über MRgFUS BBB Opening wird anhand von Änderungen der Cerezyme- (GCase) und GCase-Substratspiegel (z. GL1 und Glucosylsphingosin oder Lyso-GL1) in Proben der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF).
1 Tag nach dem letzten BBBD-Verfahren
Explorative Wirksamkeit der Cerezyme-Behandlung über MRgFUS BBB Opening
Zeitfenster: 3 Monate nach dem letzten BBBD-Verfahren.
Die explorative Wirksamkeit der Cerezyme-Behandlung mittels MRgFUS BBB Opening wird anhand von Veränderungen der kognitiven Beeinträchtigung mittels Mini-Mental Status Exam (MMSE) gemessen.
3 Monate nach dem letzten BBBD-Verfahren.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
InSightec

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PD013

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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