Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Blod-hjerne-barriereforstyrrelse med Cerezyme hos patienter med Parkinsons sygdom

18. marts 2026 opdateret af: InSightec

En pilotundersøgelse for hjernelevering af Cerezyme® hos patienter med Parkinsons sygdom ved brug af MR-guidet fokuseret ultralydsinduceret åbning af blod-hjerne-barrieren

Dette kliniske forsøg fokuserer på levering af Cerezyme® til patienter med Parkinsons sygdom (PD) ved hjælp af MR-guidet fokuseret ultralyd (MRgFUS) induceret åbning af blod-hjerne-barrieren (BBB).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ved at udnytte den prækliniske evidens og den kliniske erfaring med MRgFUS BBB-åbning hos mennesker, foreslår efterforskerne et fase I åbent studie for at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​tre 2-ugentlig levering af Cerezyme® (en analog af det humane enzym beta-glucocerebrosidase) via MRgFUS inducerede BBB-åbning til unilateral putamen i PD. Putamen indeholder terminaler af dopaminerge neuroner fra substantia nigra og er en kritisk påvirket hjerneregion i PD. Det primære formål er at bestemme gennemførligheden af ​​gentagen MRgFUS BBB-åbning for Cerezyme-levering i unilateral putamen. Det sekundære mål er at beskrive procedurens sikkerhed og tolerabilitet. Et andet formål er at måle ændringer i PD-relevante kliniske scores og Cerezyme-relevante biomarkører i studiet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

35 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder mellem 35 og 75 år inklusive.
  2. Kan og er villig til at give informeret samtykke.
  3. Diagnose af Parkinsons sygdom.
  4. Mindst 2 år fra den første diagnose
  5. På stabilt regiment af PD-medicin i mindst 90 dage før undersøgelsen
  6. I stand til at kommunikere under Exablate MRgFUS-proceduren.
  7. Kan deltage i alle studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere neurokirurgisk procedure for PD
  2. Cerezyme overfølsomhed
  3. Patienter, der for nylig havde haft intrakraniel blødning eller slagtilfælde
  4. Kranie dækket af ar, hovedbundsforstyrrelser (f.eks. eksem) eller atrofi af hovedbunden. Patienter, der har clips eller andre metalliske implanterede genstande i kraniet eller hjernen.
  5. Patienter, der er på blodfortyndende medicin inden for udvaskningsperioden før behandling (dvs. blodpladehæmmende eller vitamin K-hæmmere antikoagulanter inden for 7 dage, ikke-vitamin K-hæmmere inden for 72 timer eller heparin-afledte forbindelser inden for 48 timer efter behandling).
  6. Patienter med en historie med blødningsforstyrrelser, blodpropper, koagulopati eller med en historie med spontan tumorblødning.
  7. Patienter, der får behandling med bevacizumab (Avastin).
  8. Deltager i øjeblikket i et andet klinisk terapeutisk forsøg
  9. Dokumenteret myokardieinfarkt inden for seks måneder efter indskrivning.
  10. Ustabil angina på medicin.
  11. Kongestiv hjertesvigt.
  12. Ustabil hjertearytmi.
  13. Pacemaker.
  14. Svær hypertension (diastolisk BP > 100 på medicin).
  15. Dokumenteret hjerneinfarkt inden for de seneste 12 måneder eller TIA inden for de seneste 1 måned.
  16. Insulinafhængig diabetes mellitus, der ikke er velkontrolleret, eller som efter investigators mening udelukker deltagelse i undersøgelsen.
  17. Kendt følsomhed over for gadolinium
  18. Kendt følsomhed over for DEFINITY ultralydskontrastmiddel eller perflutren.
  19. Kontraindikationer til MR, såsom ikke-MRI-kompatible implanterede enheder.
  20. Store motiver passer ikke komfortabelt ind i MR-scanneren.
  21. Besvær med at ligge på ryggen og stille i op til 4 timer i MR-enheden eller klaustrofobi.
  22. Ubehandlet, ukontrolleret søvnapnø.
  23. Positiv graviditetstest (for præmenopausale kvinder).
  24. Kendt livstruende systemisk sygdom.
  25. Svært nedsat nyrefunktion og/eller i dialyse.
  26. Højre til venstre eller tovejs hjerteshunt.
  27. Personer med tegn på kraniel eller systemisk infektion.
  28. Personer med ukontrollerede kroniske lungelidelser.
  29. Personer med en historie med svær astma, høfeber eller flere allergier, der ikke er velkontrolleret (f.eks. med anafylaksi).
  30. Personer med en familie eller personlig historie med hjertearytmi.
  31. Alvorlig leverskade.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Enhedens gennemførlighed
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Åben mærkning enkelt arm
Brug af Exablate Model 4000 Type-2 til midlertidigt at forstyrre blod-hjerne-barrieren for at aflevere Cerezyme til patienter med Parkinsons sygdom.
Enhed: Forøg BBBD med Cerezyme

Blodhjernebarriereforstyrrelse via Exablate for at levere Cerezyme.

Andre navne:

Eksablere Neuro

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kontrastforbedring på MR-billeddannelse
Tidsramme: Umiddelbart efter MRgFUS BBBD procedure
MRgFUS BBB-åbning vil blive bestemt kvalitativt ved kontrastforøgelse i den sonikerede putamen på T1-vægtet med gadolinium MRI og kvantitativt ved ændringen i intensitet i forhold til kontralateral usonikeret putamen umiddelbart efter MRgFUS BBBD-proceduren.
Umiddelbart efter MRgFUS BBBD procedure

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - Uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 måneder
Sikkerheden vil blive vurderet ved at registrere alle uønskede hændelser og/eller alvorlige hændelser, der er BBBD-relaterede. Hver uønsket hændelse vil blive dokumenteret for hændelsesmønstre.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende effektivitet af Cerezyme-levering via MRgFUS BBB-åbning
Tidsramme: 1 dag efter den sidste BBBD-procedure
Udforskende effektivitet af Cerezyme-levering via MRgFUS BBB Åbning vil blive målt ved ændringer i niveauer af Cerezyme (GCase) og GCase-substratniveauer (f.eks. GL1 og glucosylsphingosin eller lyso-GL1) i cerebralspinalvæske (CSF) prøver.
1 dag efter den sidste BBBD-procedure
Udforskende effektivitet af Cerezyme-behandling via MRgFUS BBB-åbning
Tidsramme: 3 måneder efter den endelige BBBD-procedure.
Udforskende effektivitet af Cerezyme-behandling via MRgFUS BBB Åbning vil blive målt ved ændringer i kognitiv svækkelse via Mini-Mental Status Exam (MMSE).
3 måneder efter den endelige BBBD-procedure.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
InSightec

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PD013

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger