Interruzione della barriera emato-encefalica con Cerezyme in pazienti con malattia di Parkinson
Uno studio pilota per la somministrazione cerebrale di Cerezyme® in pazienti con malattia di Parkinson utilizzando l'apertura indotta da ultrasuoni focalizzati guidati dalla RM della barriera emato-encefalica
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne di età compresa tra 35 e 75 anni inclusi.
- In grado e disposto a dare il consenso informato.
- Diagnosi del morbo di Parkinson.
- Almeno 2 anni dalla diagnosi iniziale
- Sotto reggimento stabile di farmaci PD per almeno 90 giorni prima dello studio
- In grado di comunicare durante la procedura Exablate MRgFUS.
- In grado di partecipare a tutte le visite di studio.
Criteri di esclusione:
- Precedente procedura neurochirurgica per PD
- Ipersensibilità al Cerezyme
- Pazienti che hanno avuto recente emorragia intracranica o ictus
- Cranio coperto da cicatrici, disturbi del cuoio capelluto (ad esempio eczema) o atrofia del cuoio capelluto. Pazienti che hanno clip o altri oggetti metallici impiantati nel cranio o nel cervello.
- Pazienti che assumono anticoagulanti anticoagulanti antipiastrinici o inibitori della vitamina K entro 7 giorni, anticoagulanti non inibitori della vitamina K entro 72 ore o composti derivati dall'eparina entro 48 ore dal trattamento).
- Pazienti con una storia di disturbi della coagulazione, coagulazione del sangue, coagulopatia o con una storia di emorragia tumorale spontanea.
- Pazienti in terapia con bevacizumab (Avastin).
- Attualmente partecipa a un altro studio terapeutico clinico
- Infarto miocardico documentato entro sei mesi dall'arruolamento.
- Angina instabile con farmaci.
- Insufficienza cardiaca congestizia.
- Aritmia cardiaca instabile.
- Pacemaker cardiaco.
- Ipertensione grave (PA diastolica > 100 con farmaci).
- Infarto cerebrale documentato negli ultimi 12 mesi o TIA nell'ultimo mese.
- Diabete mellito insulino-dipendente che non è ben controllato o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio.
- Sensibilità nota al gadolinio
- Sensibilità nota all'agente di contrasto per ultrasuoni DEFINITY o al perflutreno.
- Controindicazioni alla risonanza magnetica come dispositivi impiantati non compatibili con la risonanza magnetica.
- Soggetti di grandi dimensioni che non si adattano comodamente allo scanner MRI.
- Difficoltà a rimanere supini e fermi fino a 4 ore nell'unità di risonanza magnetica o claustrofobia.
- Apnea notturna non trattata e incontrollata.
- Test di gravidanza positivo (per donne in pre-menopausa).
- Malattia sistemica pericolosa per la vita nota.
- Funzionalità renale gravemente compromessa e/o in dialisi.
- Shunt cardiaco da destra a sinistra o bidirezionale.
- Soggetti con evidenza di infezione cranica o sistemica.
- Soggetti con disturbi polmonari cronici non controllati.
- Soggetti con una storia di asma grave, raffreddore da fieno o allergie multiple non ben controllate (ad es. con anafilassi).
- Soggetti con una storia familiare o personale di aritmia cardiaca.
- Grave danno epatico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Fattibilità del dispositivo
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Open label single arm
Utilizzo di Exablate Model 4000 Type-2 per interrompere temporaneamente la barriera emato-encefalica per somministrare Cerezyme in pazienti con malattia di Parkinson.
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Interruzione della barriera ematoencefalica tramite Exablate per la somministrazione di Cerezyme. Altri nomi: Exablate Neuro |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Miglioramento del contrasto nell'imaging RM
Lasso di tempo: Immediatamente dopo la procedura MRgFUS BBBD
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L'apertura di MRgFUS BBB sarà determinata qualitativamente dall'aumento del contrasto nel putamen sonicato su T1 pesato con gadolinio MRI, e quantitativamente dal cambiamento di intensità relativo al putamen non sonicato controlaterale immediatamente dopo la procedura MRgFUS BBBD.
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Immediatamente dopo la procedura MRgFUS BBBD
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza --Eventi avversi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 3 mesi
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La sicurezza sarà valutata registrando tutti gli eventi avversi e/o gli eventi avversi gravi correlati a BBBD.
Ogni evento avverso sarà documentato per i modelli di occorrenza.
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 3 mesi
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Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia esplorativa della consegna di Cerezyme tramite MRgFUS BBB Opening
Lasso di tempo: 1 giorno dopo la procedura BBBD finale
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L'efficacia esplorativa della somministrazione di Cerezyme tramite MRgFUS BBB Opening sarà misurata dai cambiamenti nei livelli di Cerezyme (GCase) e nei livelli dei substrati GCase (ad es.
GL1 e glucosilsfingosina o liso-GL1) in campioni di liquido cerebrospinale (CSF).
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1 giorno dopo la procedura BBBD finale
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Efficacia esplorativa del trattamento con Cerezyme tramite MRgFUS BBB Opening
Lasso di tempo: 3 mesi dopo la procedura BBBD finale.
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L'efficacia esplorativa del trattamento con Cerezyme tramite MRgFUS BBB Opening sarà misurata dai cambiamenti nel deterioramento cognitivo tramite il Mini-Mental Status Exam (MMSE).
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3 mesi dopo la procedura BBBD finale.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- PD013
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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