Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zakłócenie bariery krew-mózg za pomocą preparatu Cerezyme u pacjentów z chorobą Parkinsona

18 marca 2026 zaktualizowane przez: InSightec

Badanie pilotażowe dotyczące dostarczania do mózgu preparatu Cerezyme® u pacjentów z chorobą Parkinsona przy użyciu indukowanego przez rezonans magnetyczny zogniskowanego ultradźwięku otwarcia bariery krew-mózg

To badanie kliniczne koncentruje się na podawaniu preparatu Cerezyme® pacjentom z chorobą Parkinsona (PD) za pomocą zogniskowanych ultradźwięków pod kontrolą rezonansu magnetycznego (MRgFUS) indukowanego otwarciem bariery krew-mózg (BBB).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wykorzystując dowody przedkliniczne i doświadczenie kliniczne z otwieraniem MRgFUS BBB u ludzi, badacze proponują otwarte badanie fazy I w celu określenia bezpieczeństwa i wykonalności trzykrotnego podawania Cerezyme® (analogu ludzkiego enzymu beta-glukocerebrozydazy) co dwa tygodnie przez MRgFUS indukował otwarcie BBB do jednostronnej skorupy w PD. Skorupa zawiera zakończenia neuronów dopaminergicznych z istoty czarnej i jest obszarem mózgu krytycznie dotkniętym chorobą Parkinsona. Głównym celem jest określenie wykonalności wielokrotnego otwierania MRgFUS BBB w celu dostarczenia Cerezyme do jednostronnej skorupy. Celem drugorzędnym jest opisanie bezpieczeństwa i tolerancji procedury. Kolejnym celem jest zmierzenie zmian w wynikach klinicznych istotnych dla PD i istotnych biomarkerów Cerezyme w badaniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 35 do 75 lat włącznie.
  2. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody.
  3. Diagnoza choroby Parkinsona.
  4. Co najmniej 2 lata od wstępnej diagnozy
  5. Na stałym schemacie leków na PD przez co najmniej 90 dni przed badaniem
  6. Potrafi komunikować się podczas zabiegu Exablate MRgFUS.
  7. Możliwość uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poprzednia procedura neurochirurgiczna w PD
  2. Nadwrażliwość na Cerezyme
  3. Pacjenci, którzy niedawno przebyli krwotok śródczaszkowy lub udar mózgu
  4. Czaszka pokryta bliznami, zaburzenia skóry głowy (np. egzema) lub atrofia skóry głowy. Pacjenci z klipsami lub innymi metalowymi przedmiotami wszczepionymi do czaszki lub mózgu.
  5. Pacjenci, którzy przyjmują leki rozrzedzające krew w okresie wypłukiwania krwi przed leczeniem (tj. leki przeciwzakrzepowe przeciwpłytkowe lub inhibitory witaminy K w ciągu 7 dni, leki przeciwzakrzepowe niebędące inhibitorami witaminy K w ciągu 72 godzin lub pochodne heparyny w ciągu 48 godzin od leczenia).
  6. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi, krzepliwością krwi, koagulopatią w wywiadzie lub spontanicznym krwotokiem z guza w wywiadzie.
  7. Pacjenci otrzymujący terapię bewacyzumabem (Avastin).
  8. Obecnie uczestniczy w innym klinicznym badaniu terapeutycznym
  9. Udokumentowany zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy od rejestracji.
  10. Niestabilna dławica piersiowa po lekach.
  11. Zastoinowa niewydolność serca.
  12. Niestabilna arytmia serca.
  13. Rozrusznik serca.
  14. Ciężkie nadciśnienie (ciśnienie rozkurczowe > 100 na lekach).
  15. Udokumentowany zawał mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub TIA w ciągu ostatniego miesiąca.
  16. Cukrzyca insulinozależna, która nie jest dobrze kontrolowana lub w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  17. Znana wrażliwość na gadolin
  18. Znana wrażliwość na ultrasonograficzny środek kontrastowy DEFINITY lub perflutren.
  19. Przeciwwskazania do MRI, takie jak wszczepione urządzenia niekompatybilne z MRI.
  20. Duże przedmioty nie mieszczące się wygodnie w skanerze MRI.
  21. Trudności w leżeniu na wznak i nieruchomo do 4 godzin na oddziale rezonansu magnetycznego lub klaustrofobia.
  22. Nieleczony, niekontrolowany bezdech senny.
  23. Pozytywny test ciążowy (dla kobiet przed menopauzą).
  24. Znana zagrażająca życiu choroba ogólnoustrojowa.
  25. Ciężkie zaburzenia czynności nerek i (lub) dializy.
  26. Zastawka serca z prawej na lewą lub dwukierunkowa.
  27. Pacjenci z objawami zakażenia czaszkowego lub ogólnoustrojowego.
  28. Pacjenci z niekontrolowanymi przewlekłymi chorobami płuc.
  29. Osoby z ciężką astmą, katarem siennym lub wieloma alergiami w wywiadzie, które nie są dobrze kontrolowane (np. z anafilaksją).
  30. Osoby z rodzinną lub osobistą historią zaburzeń rytmu serca.
  31. Ciężkie uszkodzenie wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Wykonalność urządzenia
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Otwarte, jednoramienne
Wykorzystanie urządzenia Exablate Model 4000 Type-2 do czasowego zaburzenia bariery krew-mózg w celu dostarczenia Cerezyme pacjentom z chorobą Parkinsona.
Urządzenie: Exablate BBBD za pomocą Cerezyme

Zakłócenie bariery krew-mózg przez Exablate w celu dostarczenia Cerezyme.

Inne nazwy:

Exabable Neuro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzmocnienie kontrastu w obrazowaniu MR
Ramy czasowe: Bezpośrednio po zabiegu MRgFUS BBBD
Otwarcie MRgFUS BBB zostanie określone jakościowo przez wzmocnienie kontrastu w skorupie poddanej sonikacji w obrazie T1-zależnym za pomocą gadolinowego rezonansu magnetycznego oraz ilościowo przez zmianę intensywności w stosunku do kontralateralnej skorupy nie poddanej sonikacji bezpośrednio po procedurze MRgFUS BBBD.
Bezpośrednio po zabiegu MRgFUS BBBD

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez zarejestrowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych i/lub poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z BBBD. Każde zdarzenie niepożądane zostanie udokumentowane pod kątem wzorców występowania.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 miesiące

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjna skuteczność dostarczania Cerezymu przez otwarcie MRgFUS BBB
Ramy czasowe: 1 dzień po ostatnim zabiegu BBBD
Eksploracyjna skuteczność dostarczania Cerezymu przez MRgFUS BBB Opening będzie mierzona poprzez zmiany poziomów Cerezymu (GCazy) i substratów GCazy (np. GL1 i glukozylosfingozyna lub lyso-GL1) w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
1 dzień po ostatnim zabiegu BBBD
Eksploracyjna skuteczność leczenia preparatem Cerezyme poprzez otwarcie MRgFUS BBB
Ramy czasowe: 3 miesiące po ostatnim zabiegu BBBD.
Eksploracyjna skuteczność leczenia Cerezyme za pomocą MRgFUS BBB Opening będzie mierzona zmianami w zaburzeniach funkcji poznawczych za pomocą Mini-Mental Status Exam (MMSE).
3 miesiące po ostatnim zabiegu BBBD.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
InSightec

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PD013

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami