Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a odezva biomarkerů na (+)-epikatechin u Beckerovy svalové dystrofie

22. března 2022 aktualizováno: Epirium Bio Inc.

Otevřená studie fáze 1 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti perorálně podávaného (+)-epikatechinu u pacientů s Beckerovou nebo Beckerovou svalovou dystrofií s pokračující chůzí ve věku posledních 16 let

Toto je otevřená studie fáze 1 s eskalací dávky zaměřená na hodnocení bezpečnosti, časné účinnosti a potenciálních biomarkerů (+)-epikatechinu u pacientů s Beckerovou nebo Becker-like muskulární dystrofií (BMD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bezpečnost a snášenlivost tří eskalujících dávek (+)-epikatechinu bude hodnocena a časná účinnost měřena změnami plazmatických biomarkerů, tkáňových biomarkerů ze svalových biopsií, srdečního zobrazování a na hodnocení klinické funkce svalové síly účastníků. Všichni pacienti budou dostávat perorální (+)-epikatechin po celkovou dobu přibližně 52 týdnů. Tři dávky (+)-epikatechinu budou testovány v sekvenčních 2měsíčních obdobích s celkovými denními dávkami 75, 150 a 225 mg/den (+)-epikatechinu. Dávky se budou zvyšovat každé 2 měsíce, pokud jsou tolerovány, po dobu prvních 6 měsíců studie. Účastníci pak budou po dobu dalších 6 měsíců nadále dostávat nejvyšší dávky, které tolerovali.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
22

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 59 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Účastník musí být ve věku ≥16 až <60 let.
  2. Potvrzení genotypu ukazující mutaci genu pro dystrofin.
  3. Chůze – účastníci musí prokázat historii chůze starší než 16 let a poté pokračovat v chůzi.
  4. Pokud jsou účastníci léčení glukokortikoidy v posledních 12 měsících, musí mít při screeningu stabilní dávku. Účastníci nemohou během studie začít užívat steroidy.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Diagnóza jiných neurologických onemocnění nebo přítomnost relevantních somatických poruch, které nesouvisejí s Beckerovou svalovou dystrofií.
  2. Účastníci s anamnézou migrénových bolestí hlavy vyžadujících lékařskou péči a aktivní léčbu během posledních 6 měsíců.
  3. Účastníci s alergií na čokoládu nebo kakao.
  4. Chirurgické nebo ortopedické poranění, které by mohlo ovlivnit svalovou sílu nebo funkci během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaný chirurgický zákrok kdykoli během studie.
  5. Přítomnost doprovodného neurologického onemocnění (např. Parkinsonova choroba), které by mohlo negativně ovlivnit pohyblivost nebo rovnováhu.
  6. Symptomatické srdeční selhání (třída III nebo IV New York Heart Association) nebo známá ejekční frakce levé komory <40 % podle echokardiogramu.
  7. Přítomnost zdokumentovaného vnitřního onemocnění plic (např. chronická obstrukční plicní nemoc, plicní fibróza).
  8. Důkaz o současném onemocnění nebo poškození jater.
  9. Nedostatečná funkce ledvin.
  10. Počet krevních destiček, počet bílých krvinek a hemoglobin při screeningu <dolní hranice normálu (LLN).
  11. Chirurgický nebo ortopedický úraz, který by mohl ovlivnit svalovou sílu nebo funkci během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaný chirurgický zákrok kdykoli během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eskalace dávky (+)-epikatechinu
Subjekty budou dostávat eskalující dávky (+)-epikatechinu počínaje 75 mg/den a postupující na 150 mg/den a 225 mg/den s 2měsíčním trváním léčby pro každou dávku. Subjekty budou pokračovat v léčbě na maximální tolerované dávce jednotlivce po dobu dalších 6 měsíců.
Lék: (+)-Epicatechin
(+)-Epicatechin je syntetický flavanol
Ostatní jména:
  • EB 002
  • EPM-01

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
TEAE budou hodnoceny pomocí společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE, verze 5.0) Národního institutu pro rakovinu dospělých (NCI).
Ukončením studia až 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna srdeční funkce hodnocená zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna srdeční funkce hodnocená plazmatickými biomarkery [např. natriuretický peptid typu pro-B (pro-BNP), nitráty].
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalové funkce hodnocená 6minutovým testem chůze (6MWT)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalové funkce hodnocená testem doby běhu/chůze na 10 metrů (TTRW10)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalové funkce hodnocená testem Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalové funkce hodnocená testem doby běhu/chůze na 100 metrů (TTRW100)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalové struktury a funkce hodnocená analýzou Western blot bioptických vzorků (např. exprese dystrofinu)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna svalových biomarkerů regenerace v bioptických vzorcích (např. follistatin)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok
Změna plazmatických biomarkerů svalové regenerace (např. follistatin, myostatin)
Časové okno: Ukončením studia až 1 rok
Ukončením studia až 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Epirium Bio Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPM-01-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení