Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og biomarkørrespons på (+)-Epicatechin i Beckers muskeldystrofi

22. marts 2022 opdateret af: Epirium Bio Inc.

Et fase 1, åbent, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af oralt administreret (+)-epicatechin hos patienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi med fortsat ambulation efter 16 års alderen

Dette er et fase 1, åbent, dosiseskaleringsstudie, der har til formål at evaluere sikkerheden, tidlige effektivitet og potentielle biomarkører af (+)-epicatechin hos patienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi (BMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tre eskalerende doser af (+)-epicatechin vil blive vurderet og tidlig effektivitet målt ved ændringer i plasmabiomarkører, vævsbiomarkører fra muskelbiopsier, hjertebilleddannelse og på kliniske funktionsvurderinger af deltagernes muskelstyrke. Alle patienter vil modtage oral (+)-epicatechin i en samlet varighed på cirka 52 uger. Tre doser af (+)-epicatechin vil blive testet i sekventielle 2 måneders perioder med samlede daglige doser på 75, 150 og 225 mg/dag (+)-epicatechin. Doserne vil blive eskaleret hver anden måned, hvis de tolereres, i de første 6 måneder af undersøgelsen. Deltagerne vil derefter fortsætte med at modtage det højeste beløb, de tolererede i yderligere 6 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
22

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 59 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Deltageren skal være ≥16 til <60 år.
  2. Genotypebekræftelse, der viser en mutation af dystrofingenet.
  3. Ambulation - deltagere skal vise en historie med ambulation over 16 år, med fortsat ambulation derefter.
  4. Hvis deltagerne er i behandling med glukokortikoid inden for de sidste 12 måneder, skal deltagerne have en stabil dosis ved screening. Deltagerne kan ikke starte med steroider under undersøgelsen.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. En diagnose af andre neurologiske sygdomme eller tilstedeværelse af relevante somatiske lidelser, der ikke er relateret til Beckers muskeldystrofi.
  2. Deltagere med en historie med migrænehovedpine, der kræver lægehjælp og aktiv behandling inden for de seneste 6 måneder.
  3. Deltagere med allergi over for chokolade eller kakao.
  4. Kirurgi eller ortopædisk skade, der kan påvirke muskelstyrke eller funktion inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt operation på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  5. Tilstedeværelse af en samtidig neurologisk sygdom (f.eks. Parkinsons sygdom), som kan have en negativ indflydelse på mobilitet eller balance.
  6. Symptomatisk hjertesvigt (New York Heart Association klasse III eller IV) eller kendt venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 % ved ekkokardiogram.
  7. Tilstedeværelse af dokumenteret iboende lungesygdom (f.eks. kronisk obstruktiv lungesygdom, lungefibrose).
  8. Bevis på nuværende leversygdom eller svækkelse.
  9. Utilstrækkelig nyrefunktion.
  10. Blodpladeantal, WBC-tal og hæmoglobin ved screening <Lower Limit of Normal (LLN).
  11. Kirurgi eller ortopædisk skade, der kan påvirke muskelstyrke eller funktion inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt operation på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosiseskalering af (+)-epicatechin
Forsøgspersonerne vil modtage eskalerende doser af (+)-epicatechin startende ved 75 mg/dag og udvikler sig til 150 mg/dag og 225 mg/dag med 2 måneders behandlingsvarighed for hver dosis. Forsøgspersonerne vil fortsætte behandlingen med individets maksimalt tolererede dosis i yderligere 6 måneder.
Medicin: (+)-Epicatechin
(+)-Epicatechin er en syntetisk flavanol
Andre navne:
  • EB 002
  • EPM-01

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
TEAE'erne vil blive klassificeret ved hjælp af det voksne National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 5.0).
Gennem studieafslutning, op til 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i hjertefunktion vurderet ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i hjertefunktion vurderet af plasmabiomarkører [f.eks. pro-B-type natriuretisk peptid (pro-BNP), nitrater].
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion som vurderet af Time to Run/Walk 10-meter test (TTRW10)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet af Time to 4-stairs Climb Test (TT4SC)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet af Time to Run/Walk 100-meter test (TTRW100)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelstruktur og funktion som vurderet ved Western blot-analyse af biopsiprøver (f.eks. dystrofinekspression)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelbiomarkører for regenerering i biopsiprøver (f.eks. follistatin)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i plasmabiomarkører for muskelregenerering (fx follistatin, myostatin)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Epirium Bio Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EPM-01-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger