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Sicherheit und Biomarker-Reaktion auf (+)-Epicatechin bei Becker-Muskeldystrophie

22. März 2022 aktualisiert von: Epirium Bio Inc.

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von oral verabreichtem (+)-Epicatechin bei Patienten mit Becker- oder Becker-ähnlicher Muskeldystrophie mit fortgesetzter Gehfähigkeit nach dem 16. Lebensjahr

Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1, die darauf abzielt, die Sicherheit, frühe Wirksamkeit und potenzielle Biomarker von (+)-Epicatechin bei Patienten mit Becker- oder Becker-ähnlicher Muskeldystrophie (BMD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Sicherheit und Verträglichkeit von drei ansteigenden Dosen von (+)-Epicatechin wird bewertet und die frühe Wirksamkeit anhand von Veränderungen bei Plasma-Biomarkern, Gewebe-Biomarkern aus Muskelbiopsien, Herzbildgebung und klinischen Funktionsbewertungen der Muskelkraft der Teilnehmer gemessen. Alle Patienten erhalten orales (+)-Epicatechin für eine Gesamtdauer von etwa 52 Wochen. Drei Dosen von (+)-Epicatechin werden in aufeinanderfolgenden 2-Monats-Perioden mit täglichen Gesamtdosen von 75, 150 und 225 mg/Tag (+)-Epicatechin getestet. In den ersten 6 Monaten der Studie werden die Dosen bei Verträglichkeit alle 2 Monate erhöht. Die Teilnehmer erhalten dann für weitere 6 Monate weiterhin die höchste Dosis, die sie toleriert haben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
22

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 59 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Der Teilnehmer muss ≥16 bis <60 Jahre alt sein.
  2. Genotypbestätigung, die eine Mutation des Dystrophin-Gens zeigt.
  3. Gehen – die Teilnehmer müssen eine Geschichte des Gehens über das Alter von 16 Jahren hinaus nachweisen, mit fortgesetztem Gehen danach.
  4. Wenn die Teilnehmer in den letzten 12 Monaten eine Glukokortikoidbehandlung erhalten haben, müssen die Teilnehmer beim Screening eine stabile Dosis erhalten. Die Teilnehmer können während der Studie keine Steroide einnehmen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Eine Diagnose anderer neurologischer Erkrankungen oder das Vorhandensein relevanter somatischer Störungen, die nicht mit der Becker-Muskeldystrophie zusammenhängen.
  2. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Migränekopfschmerzen, die innerhalb der letzten 6 Monate ärztliche Hilfe und aktive Behandlung erforderten.
  3. Teilnehmer mit Allergien gegen Schokolade oder Kakao.
  4. Operation oder orthopädische Verletzung, die die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt oder geplanter Operation zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie beeinträchtigen könnte.
  5. Vorhandensein einer begleitenden neurologischen Erkrankung (z. B. Parkinson-Krankheit), die sich negativ auf die Mobilität oder das Gleichgewicht auswirken könnte.
  6. Symptomatische Herzinsuffizienz (New York Heart Association Klasse III oder IV) oder bekannte linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 % laut Echokardiogramm.
  7. Vorhandensein einer dokumentierten intrinsischen Lungenerkrankung (z. B. chronisch obstruktive Lungenerkrankung, Lungenfibrose).
  8. Hinweise auf eine aktuelle Lebererkrankung oder -beeinträchtigung.
  9. Unzureichende Nierenfunktion.
  10. Thrombozytenzahl, Leukozytenzahl und Hämoglobin beim Screening <Untere Grenze des Normalwerts (LLN).
  11. Operation oder orthopädische Verletzung, die die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt oder geplanter Operation zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Dosissteigerung von (+)-Epicatechin
Die Probanden erhalten eskalierende Dosen von (+)-Epicatechin, beginnend bei 75 mg/Tag und fortschreitend auf 150 mg/Tag und 225 mg/Tag mit einer Behandlungsdauer von 2 Monaten für jede Dosis. Die Probanden werden die Behandlung mit der individuell maximal tolerierten Dosis für weitere 6 Monate fortsetzen.
Arzneimittel: (+)-Epicatechin
(+)-Epicatechin ist ein synthetisches Flavanol
Andere Namen:
  • EB002
  • EPM-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Die TEAEs werden anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 5.0) des National Cancer Institute (NCI) für Erwachsene eingestuft.
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Herzfunktion, beurteilt durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Herzfunktion, beurteilt durch Plasma-Biomarker [z. pro-B-Typ natriuretisches Peptid (pro-BNP), Nitrate].
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen durch 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen anhand des 10-Meter-Tests Zeit zum Laufen/Gehen (TTRW10)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, bestimmt durch den Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelfunktion, gemessen anhand des 100-Meter-Lauf-/Gehtests (TTRW100)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelstruktur und -funktion gemäß Western-Blot-Analyse von Biopsieproben (z. B. Dystrophin-Expression)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung der Muskelbiomarker der Regeneration in Biopsieproben (z. B. Follistatin)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Veränderung von Plasma-Biomarkern der Muskelregeneration (z. B. Follistatin, Myostatin)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr
Durch Studienabschluss bis zu 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Epirium Bio Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. März 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EPM-01-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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