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Sicurezza e risposta dei biomarcatori a (+) - epicatechina nella distrofia muscolare di Becker

22 marzo 2022 aggiornato da: Epirium Bio Inc.

Uno studio di fase 1, in aperto, sull'aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare dell'epicatechina somministrata per via orale (+) in pazienti con distrofia muscolare di Becker o simile a Becker con deambulazione continua oltre i 16 anni di età

Si tratta di uno studio di fase 1, in aperto, con aumento della dose, volto a valutare la sicurezza, l'efficacia precoce e i potenziali biomarcatori di (+)-epicatechina in pazienti con distrofia muscolare di Becker o di tipo Becker (BMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Verranno valutate la sicurezza e la tollerabilità di tre dosi crescenti di (+)-epicatechina e l'efficacia precoce misurata dai cambiamenti nei biomarcatori plasmatici, nei biomarcatori tissutali da biopsie muscolari, nell'imaging cardiaco e nelle valutazioni della funzione clinica della forza muscolare dei partecipanti. Tutti i pazienti riceveranno (+)-epicatechina per via orale per una durata totale di circa 52 settimane. Saranno testate tre dosi di (+)-epicatechina in periodi sequenziali di 2 mesi con dosi giornaliere totali di 75, 150 e 225 mg/die (+)-epicatechina. Le dosi verranno aumentate ogni 2 mesi, se tollerate, per i primi 6 mesi dello studio. I partecipanti continueranno quindi a ricevere il massimo che hanno tollerato per altri 6 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 59 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  1. Il partecipante deve avere un'età compresa tra ≥16 e <60 anni.
  2. Conferma del genotipo che mostra una mutazione del gene della distrofina.
  3. Deambulazione: i partecipanti devono mostrare una storia di deambulazione oltre l'età di 16 anni, con deambulazione continuata successivamente.
  4. Se in trattamento con glucocorticoidi negli ultimi 12 mesi, i partecipanti devono assumere una dose stabile allo screening. I partecipanti non possono iniziare gli steroidi durante lo studio.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Una diagnosi di altre malattie neurologiche o la presenza di disturbi somatici rilevanti che non sono correlati alla distrofia muscolare di Becker.
  2. - Partecipanti con una storia di emicrania che richiedono cure mediche e trattamento attivo negli ultimi 6 mesi.
  3. Partecipanti con allergie al cioccolato o al cacao.
  4. Chirurgia o lesione ortopedica che potrebbe influire sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico pianificato in qualsiasi momento durante lo studio.
  5. Presenza di una malattia neurologica concomitante (ad es. Morbo di Parkinson) che potrebbe avere un impatto negativo sulla mobilità o sull'equilibrio.
  6. Insufficienza cardiaca sintomatica (New York Heart Association Classe III o IV) o frazione di eiezione ventricolare sinistra nota <40% all'ecocardiogramma.
  7. Presenza di malattia polmonare intrinseca documentata (ad esempio, malattia polmonare ostruttiva cronica, fibrosi polmonare).
  8. Evidenza di malattia o compromissione epatica in atto.
  9. Funzionalità renale inadeguata.
  10. Conta piastrinica, conta leucocitaria ed emoglobina allo screening <limite inferiore della norma (LLN).
  11. Chirurgia o lesione ortopedica che potrebbe influire sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico pianificato in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Aumento della dose di (+)-epicatechina
I soggetti riceveranno dosi crescenti di (+)-epicatechina a partire da 75 mg/die e progredendo a 150 mg/die e 225 mg/die con una durata del trattamento di 2 mesi per ciascuna dose. I soggetti continueranno il trattamento alla dose massima tollerata dall'individuo per altri 6 mesi.
Droga: (+)-epicatechina
(+)-epicatechina è un flavanolo sintetico
Altri nomi:
  • EB002
  • EPM-01

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
I TEAE saranno classificati utilizzando i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE, versione 5.0) del National Cancer Institute (NCI) per adulti.
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della funzione cardiaca valutata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione cardiaca valutata dai biomarcatori plasmatici [ad es. peptide natriuretico di tipo pro-B (pro-BNP), nitrati].
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test dei 10 metri sul tempo di corsa/camminata (TTRW10)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test dei 100 metri sul tempo di corsa/camminata (TTRW100)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica della struttura e della funzione muscolare valutata mediante analisi Western blot di campioni bioptici (ad es. espressione di distrofina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica dei biomarcatori muscolari di rigenerazione nei campioni bioptici (ad es. follistatina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica dei biomarcatori plasmatici della rigenerazione muscolare (ad es. follistatina, miostatina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Epirium Bio Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 marzo 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EPM-01-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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