Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i odpowiedź biomarkerów na (+)-epikatechinę w dystrofii mięśniowej Beckera

22 marca 2022 zaktualizowane przez: Epirium Bio Inc.

Otwarte badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności podawanej doustnie (+)-epikatechiny pacjentom z dystrofią mięśniową Beckera lub dystrofią mięśniową podobną do Beckera z ciągłym poruszaniem się po 16. roku życia

Jest to otwarte badanie I fazy z eskalacją dawki, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, wczesnej skuteczności i potencjalnych biomarkerów (+)-epikatechiny u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera lub podobną do Beckera (BMD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Bezpieczeństwo i tolerancja trzech zwiększających się dawek (+)-epikatechiny zostanie oceniona, a wczesna skuteczność zmierzona na podstawie zmian biomarkerów w osoczu, biomarkerów tkankowych z biopsji mięśni, obrazowania serca oraz oceny funkcji klinicznych siły mięśniowej uczestników. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać doustnie (+)-epikatechinę przez całkowity okres około 52 tygodni. Trzy dawki (+)-epikatechiny będą testowane w kolejnych 2-miesięcznych okresach z całkowitymi dawkami dziennymi 75, 150 i 225 mg/dzień (+)-epikatechiny. Dawki będą zwiększane co 2 miesiące, jeśli będą tolerowane, przez pierwsze 6 miesięcy badania. Następnie uczestnicy będą nadal otrzymywać najwyższą dawkę, jaką tolerowali przez dodatkowe 6 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 59 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Uczestnik musi mieć od ≥16 do <60 lat.
  2. Potwierdzenie genotypu wykazujące mutację genu dystrofiny.
  3. Poruszanie się – uczestnicy muszą wykazać się historią poruszania się w wieku powyżej 16 lat, a następnie kontynuacją poruszania się.
  4. W przypadku leczenia glikokortykosteroidami w ciągu ostatnich 12 miesięcy uczestnicy muszą przyjmować stabilną dawkę podczas badania przesiewowego. Uczestnicy nie mogą rozpoczynać przyjmowania sterydów w trakcie badania.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Rozpoznanie innych chorób neurologicznych lub obecność istotnych zaburzeń somatycznych niezwiązanych z dystrofią mięśniową Beckera.
  2. Uczestnicy z historią migrenowych bólów głowy wymagających pomocy medycznej i aktywnego leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  3. Uczestnicy z alergią na czekoladę lub kakao.
  4. Operacja lub uraz ortopedyczny, który może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowaną operacją w dowolnym momencie podczas badania.
  5. Obecność współistniejącej choroby neurologicznej (np. choroby Parkinsona), która może negatywnie wpływać na mobilność lub równowagę.
  6. Objawowa niewydolność serca (klasa III lub IV według New York Heart Association) lub frakcja wyrzutowa lewej komory stwierdzona na podstawie badania echokardiograficznego <40%.
  7. Obecność udokumentowanej wewnętrznej choroby płuc (np. przewlekłej obturacyjnej choroby płuc, zwłóknienia płuc).
  8. Dowody na obecną chorobę lub upośledzenie czynności wątroby.
  9. Niewłaściwa czynność nerek.
  10. Liczba płytek krwi, liczba białych krwinek i hemoglobina podczas badania przesiewowego <dolna granica normy (LLN).
  11. Operacja lub uraz ortopedyczny, który może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowaną operacją w dowolnym momencie podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eskalacja dawki (+)-epikatechiny
Pacjenci będą otrzymywać wzrastające dawki (+)-epikatechiny, zaczynając od 75 mg/dzień i przechodząc do 150 mg/dzień i 225 mg/dzień z 2-miesięcznym okresem leczenia dla każdej dawki. Pacjenci będą kontynuować leczenie maksymalną tolerowaną przez pacjenta dawką przez kolejne 6 miesięcy.
Lek: (+)-Epikatechina
(+)-Epicatechin to syntetyczny flawanol
Inne nazwy:
  • EB 002
  • EPM-01

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
TEAE będą oceniane na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (CTCAE, wersja 5.0) Narodowego Instytutu Raka dla dorosłych (NCI).
Przez ukończenie studiów, do 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana czynności serca oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana czynności serca oceniana za pomocą biomarkerów osocza [np. peptyd natriuretyczny typu pro-B (pro-BNP), azotany].
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana w teście 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to Run/Walk 10-meter Test (TTRW10)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to Run/Walk 100-meter Test (TTRW100)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana struktury i funkcji mięśni oceniana za pomocą analizy Western blot próbek pobranych z biopsji (np. ekspresja dystrofiny)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana biomarkerów regeneracji mięśni w próbkach biopsyjnych (np. folistatyna)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana biomarkerów osocza regeneracji mięśni (np. folistatyna, miostatyna)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Epirium Bio Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EPM-01-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami