Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost eltrombopagu + takrolimu u čínských pacientů s refrakterní nebo relapsující aplastickou anémií

17. ledna 2023 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Toto je randomizovaná, otevřená studie fáze II, která porovnává účinnost eltrombopagu kombinovaného s takrolimem se samotným eltrombopagem u čínských subjektů s refrakterní nebo recidivující aplastickou anémií. Hodnotila by se i bezpečnost. Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali samotný eltrombopag nebo eltrombopag v kombinaci s takrolimem. Léčba eltrombopagem bude zahájena dávkou 25 mg/den a bude se zvyšovat o 25 mg/den každé 2 týdny podle počtu krevních destiček až na 150 mg/den, nebo bude dosaženo nejlepší odpovědi. Takrolimus bude podáván v dávce 1 mg dvakrát denně s cílovou minimální koncentrací 4-10 ng/ml v průběhu studie. Míra hematologické odpovědi a bezpečnost budou zaznamenány a porovnány 3, 6 měsíců a 1 rok po zahájení studijní léčby (13., 26. a 52. týden).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
114

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 85 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient s předchozí diagnózou aplastické anémie a po nejméně jednom léčebném cyklu v období ≥ 6 měsíců imunosuprese obsahující CsA nebo CsA + anti-thymocytární globulin (ATG) neměl žádnou odpověď nebo relaboval;
  2. Současná diagnostika aplastické anémie biopsií kostní dřeně;
  3. nedostali HSCT ani nebyli kandidáty na HSCT;
  4. Pacient má výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
  5. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu < 450 ms, nebo < 480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno pomocí průměru trojitého EKG a hodnoceno na místě.
  6. Subjekty jsou schopny porozumět požadavkům protokolu a pokynům a dodržovat je a mají podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Vrozená aplastická anémie;
  2. Přítomnost chromozomální aberace;
  3. Důkazy klonální hematologické poruchy kostní dřeně na cytogenetice;
  4. máte jakékoli souběžné malignity a musíte se plně zotavit z léčby jakéhokoli jiného zhoubného nádoru a být bez onemocnění po dobu 5 let;
  5. AST nebo ALT ≥3násobek horní hranice normálu;
  6. Sérový kreatinin, celkový bilirubin nebo alkalická fosfatáza >1,5 x ULN;
  7. Funkční klasifikace srdečních poruch (NYHA) Stupeň II/III/IV;
  8. Minulá anamnéza tromboembolické příhody (včetně syndromu anti-fosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
  9. Infekce adekvátně nereagující na vhodnou léčbu;
  10. Jiná známá nebo suspektní základní primární imunodeficience;
  11. předchozí léčba eltrombopagem, romiplostimem nebo jakýmkoli jiným agonistou TPO (trombopoetinového) receptoru;
  12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Eltrombopag
Byl by aplikován Eltrombopag a placebo. Eltrombopag bude zahájen na 25 mg/den a bude se zvyšovat o 25 mg/den každé 2 týdny podle počtu krevních destiček až na 150 mg/den, nebo bude dosaženo nejlepší odpovědi.
Lék: Placebo (pro takrolimus)
placebo bude podáváno v dávce 1 mg dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • řízení
Experimentální: Eltrombopag + takrolimus
Byl by aplikován eltrombopag a takrolimus. Eltrombopag bude zahájen na 25 mg/den a bude se zvyšovat o 25 mg/den každé 2 týdny podle počtu krevních destiček až na 150 mg/den, nebo bude dosaženo nejlepší odpovědi. Takrolimus bude podáván v dávce 1 mg dvakrát denně s cílovou minimální koncentrací 4-10 ng/ml v průběhu studie.
Lék: Takrolimus
Takrolimus bude podáván v dávce 1 mg dvakrát denně s cílovou minimální koncentrací 4-10 ng/ml.
Ostatní jména:
  • experimentální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR v 6 měsících
Časové okno: 26. týden
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) v týdnu 26
26. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR ve 3 měsících
Časové okno: 14. týden
ORR se vypočte po 3 měsících léčby měřením nezávislosti krevních destiček, retikulocytů, neutrofilů a transfuze.
14. týden
Změny hemoglobinu při absenci transfuze červených krvinek
Časové okno: 26. týden
Byla hodnocena změna hematologických hodnot (hemoglobin).
26. týden
Změny krevních destiček při absenci transfuze krevních destiček
Časové okno: 26. týden
Byla hodnocena změna hematologických hodnot (trombocytů).
26. týden
Trvání hematologické odpovědi
Časové okno: o 6 měsíců (všichni pacienti), po 24 měsících (pouze respondenti)
Doba od data začátku první reakce do data prvního relapsu definovaná jako opětovné splnění kritérií pro aplastickou anémii
o 6 měsíců (všichni pacienti), po 24 měsících (pouze respondenti)
Procento pacientů s klonální evolucí do myelodysplazie, PNH, akutní leukémie
Časové okno: 12 měsíců
Klonální evoluce k myelodysplazii je definována jako nová cytogenní abnormalita dřeně s nebo bez charakteristických dysplastických nálezů na dřeni. Vývoj k leukémii je definován jako více než 20 % blastů periferní krve a/nebo kostní dřeně. Evoluce k paroxysmální noční hemoglobinurii (PNH) je definována jako klon na začátku < 10 %, který ve studii vzrostl na více než 50 %.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ELT-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

údaje jednotlivých účastníků budou na požádání akceptovány

Časový rámec sdílení IPD

10 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

emailová žádost

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení