Wirksamkeit und Sicherheit von Eltrombopag + Tacrolimus bei chinesischen Patienten mit refraktärer oder rezidivierender aplastischer Anämie

Einschlusskriterien:

1. Patient mit einer früheren Diagnose einer aplastischen Anämie und ohne Ansprechen oder Rückfall nach mindestens einem Behandlungszyklus in einem Zeitraum von ≥ 6 Monaten mit Immunsuppression, die CsA oder CsA+Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) enthielt;
2. Aktuelle Diagnose einer aplastischen Anämie durch Knochenmarkbiopsie;
3. weder HSCT erhalten noch HSCT-Kandidaten gewesen sein;
4. Der Patient hat einen Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2;
5. Patient mit QTcF (QT-Korrekturformel von Fridericia) beim Screening < 450 ms oder < 480 ms mit Schenkelblock, wie anhand des Mittelwerts eines dreifachen EKG bestimmt und vor Ort beurteilt.
6. Die Probanden sind in der Lage, die Protokollanforderungen und Anweisungen zu verstehen und einzuhalten und haben eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. angeborene aplastische Anämie;
2. Vorhandensein von Chromosomenaberration;
3. Nachweis einer klonalen hämatologischen Knochenmarkstörung in der Zytogenetik;
4. Begleitende bösartige Erkrankungen haben und sich vollständig von der Behandlung einer anderen bösartigen Erkrankung erholt haben und seit 5 Jahren krankheitsfrei sein müssen;
5. AST oder ALT ≥3-mal die Obergrenze des Normalwerts;
6. Serumkreatinin, Gesamtbilirubin oder alkalische Phosphatase > 1,5 x ULN;
7. Funktionsklassifizierung der Herzerkrankung (NYHA) Grad II/III/IV;
8. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen (einschließlich Anti-Phospholipid-Antikörper-Syndrom) und aktuelle Anwendung von Antikoagulanzien;
9. Infektion, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie anspricht;
10. Anderer bekannter oder vermuteter zugrunde liegender primärer Immundefekt;
11. Vorherige Behandlung mit Eltrombopag, Romiplostim oder einem anderen TPO (Thrombopoietin)-Rezeptoragonisten;
12. Schwangere oder stillende (stillende) Frau;