Účinnost a bezpečnost eltrombopagu + takrolimu u čínských pacientů s refrakterní nebo relapsující aplastickou anémií

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient s předchozí diagnózou aplastické anémie a po nejméně jednom léčebném cyklu v období ≥ 6 měsíců imunosuprese obsahující CsA nebo CsA + anti-thymocytární globulin (ATG) neměl žádnou odpověď nebo relaboval;
2. Současná diagnostika aplastické anémie biopsií kostní dřeně;
3. nedostali HSCT ani nebyli kandidáty na HSCT;
4. Pacient má výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu < 450 ms, nebo < 480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno pomocí průměru trojitého EKG a hodnoceno na místě.
6. Subjekty jsou schopny porozumět požadavkům protokolu a pokynům a dodržovat je a mají podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Vrozená aplastická anémie;
2. Přítomnost chromozomální aberace;
3. Důkazy klonální hematologické poruchy kostní dřeně na cytogenetice;
4. máte jakékoli souběžné malignity a musíte se plně zotavit z léčby jakéhokoli jiného zhoubného nádoru a být bez onemocnění po dobu 5 let;
5. AST nebo ALT ≥3násobek horní hranice normálu;
6. Sérový kreatinin, celkový bilirubin nebo alkalická fosfatáza >1,5 x ULN;
7. Funkční klasifikace srdečních poruch (NYHA) Stupeň II/III/IV;
8. Minulá anamnéza tromboembolické příhody (včetně syndromu anti-fosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
9. Infekce adekvátně nereagující na vhodnou léčbu;
10. Jiná známá nebo suspektní základní primární imunodeficience;
11. předchozí léčba eltrombopagem, romiplostimem nebo jakýmkoli jiným agonistou TPO (trombopoetinového) receptoru;
12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;