Efficacia e sicurezza di Eltrombopag + Tacrolimus nei pazienti con anemia aplastica cinese refrattaria o recidivante

Criterio di inclusione:

1. Paziente con una precedente diagnosi di anemia aplastica e non ha avuto risposta o ha avuto una ricaduta dopo almeno un ciclo di trattamento in un periodo di tempo ≥ 6 mesi di immunosoppressione contenente CsA o CsA+globulina antitimocitica (ATG);
2. Diagnosi attuale di anemia aplastica mediante biopsia del midollo osseo;
3. non hanno ricevuto il trapianto né erano candidati al trapianto;
4. Il paziente ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) 0-2;
5. Paziente con QTcF (formula di correzione del QT di Fridericia) allo screening <450 msec, o <480 msec con blocco di branca, determinato tramite la media di un triplo ECG e valutato in sede.
6. I soggetti sono in grado di comprendere e rispettare i requisiti e le istruzioni del protocollo e hanno firmato e datato il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Anemia aplastica congenita;
2. Presenza di aberrazione cromosomica;
3. Evidenza di un disturbo del midollo osseo ematologico clonale sulla citogenetica;
4. Avere eventuali tumori maligni concomitanti e deve essere completamente guarito dal trattamento per qualsiasi altro tumore maligno ed essere libero da malattia da 5 anni;
5. AST o ALT ≥3 volte il limite superiore della norma;
6. Creatinina sierica, bilirubina totale o fosfatasi alcalina >1,5 x ULN;
7. Classificazione funzionale del disturbo cardiaco (NYHA) Grado II/III/IV;
8. Storia passata di eventi tromboembolici (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti;
9. Infezione che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata;
10. Altra immunodeficienza primaria sottostante nota o sospetta;
11. Trattamento precedente con eltrombopag, romiplostim o qualsiasi altro agonista del recettore della TPO (trombopoietina);
12. Donna incinta o che allatta (in allattamento);