Effekt og sikkerhed af Eltrombopag + Tacrolimus hos patienter med kinesisk refraktær eller recidiverende aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

1. Patient med en tidligere diagnose af aplastisk anæmi og havde intet respons eller tilbagefald efter mindst ét ​​behandlingsforløb i en periode på ≥ 6 måneders immunsuppression indeholdende CsA eller CsA+anti-thymocytglobulin (ATG);
2. Aktuel diagnose af aplastisk anæmi ved knoglemarvsbiopsi;
3. modtog ikke HSCT og var heller ikke HSCT-kandidater;
4. Patienten har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2;
5. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrektionsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med bundtgrenblok, som bestemt via middelværdien af ​​et tredobbelt EKG og vurderet på stedet.
6. Forsøgspersoner er i stand til at forstå og overholde protokolkrav og instruktioner og har underskrevet og dateret informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Medfødt aplastisk anæmi;
2. Tilstedeværelse af kromosomafvigelse;
3. Bevis på en klonal hæmatologisk knoglemarvsforstyrrelse på cytogenetik;
4. Har nogen samtidige maligniteter og skal være fuldt ud restitueret fra behandling for enhver anden malignitet og have været sygdomsfri i 5 år;
5. AST eller ALAT ≥3 gange den øvre normalgrænse;
6. Serumkreatinin, total bilirubin eller alkalisk fosfatase >1,5 x ULN;
7. Hjertelidelse (NYHA) funktionel klassifikation Grad II/III/IV;
8. Tidligere tromboembolisk hændelse (herunder anti-phospholipid antistof syndrom) og nuværende brug af antikoagulantia;
9. Infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende terapi;
10. Anden kendt eller mistænkt underliggende primær immundefekt;
11. Tidligere behandling med eltrombopag, romiplostim eller enhver anden TPO (thrombopoietin) receptoragonist;
12. Gravid eller ammende (ammende) kvinde;