Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a PK EDG-5506 u zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

27. června 2022 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.

Fáze 1, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie s jednou a více vzestupnými dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky EDG-5506 u dospělých zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

EDG-5506 je testovaný produkt určený k ochraně a zlepšení funkce dystrofických svalových vláken. Tato studie fáze 1 EDG-5506 posoudí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) a EDG-5506 u dospělých zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií (BMD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci této studie dostanou jednu orální dávku nebo více orálních dávek EDG-5506 nebo placebo. Budou odebírány vzorky krve a moči, aby bylo možné měřit, jak je EDG-5506 zpracováván tělem a jak tělo reaguje na vystavení EDG-5506. Účastníci v části studie s jednou vzestupnou dávkou zůstanou na klinice 7 dní s 42denním obdobím sledování. Účastníci v části studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou zůstanou na klinice po dobu 16 dnů s 13denním obdobím sledování. Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika EDG-5506 bude hodnocena u zdravých dobrovolníků před zařazením účastníků s Beckerovou svalovou dystrofií.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
127

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro všechny potenciální účastníky (zdravé dobrovolníky a BMD): Muž nebo pro HV: žena. Pro všechny: dospělé ve věku 18 až 55 let v době souhlasu.
  • Pro HV: Dobrý celkový zdravotní stav, bez významné anamnézy, bez klinicky významných abnormalit při fyzickém vyšetření
  • Pro BMD: Diagnóza BMD založená na dokumentaci mutace (mutací) v genu pro dystrofin a fenotyp BMD
  • Pro BMD: Schopnost chůze
  • Pro všechny: Hmotnost větší nebo rovna 50 kg a BMI menší než 33 kg/m2
  • Pro HV: Ženy musí mít neplodnost.
  • Pro všechny: Muži s partnerkami musí používat lékařsky uznávaný antikoncepční režim od první dávky do 90 dnů po poslední dávce
  • Pro všechny: Nekuřák a nesmí požít žádné tabákové výrobky během 3 měsíců před návštěvou Screeningu.
  • Pro všechny: Schopnost a ochotu zúčastnit se nezbytných návštěv ve studijním centru.

Kritéria vyloučení:

  • Pro všechny: Anamnéza nebo nálezy fyzikálního vyšetření ukazující na klinicky významné endokrinní, neurologické, gastrointestinální, kardiovaskulární, hematologické, jaterní, imunologické, renální, respirační nebo genitourinární abnormality nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že subjekt je nevhodné pro studium.
  • Pro všechny: Nemohu se zdržet namáhavého cvičení po dobu 3 dnů před nástupem a během studie.
  • Pro všechny: Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) dávkování v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zdravý dobrovolník: Jedna vzestupná dávka

Jednorázová vzestupná perorální dávka u zdravých dobrovolníků

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně
Experimentální: Zdravý dobrovolník: Vícenásobná vzestupná dávka

Vícenásobné perorální vzestupné dávky u zdravých dobrovolníků

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně
Experimentální: Beckerova svalová dystrofie: Vícenásobná vzestupná dávka

Vícenásobné perorální vzestupné dávky u dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Incidence, frekvence, závažnost a závislost na dávce nežádoucích účinků
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů (klinická chemie, hematologie, analýza moči, koagulace)
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt klinicky abnormálního elektrokardiogramu (EKG) souvisejícího s léčbou
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních nálezů fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální naměřená koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Doba maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Plazmatický poločas (T½)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Renální clearance (CLR)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Lék se vylučuje v nezměněné podobě močí (Amt0-24)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Frakce vyloučená močí (Fe)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Edgewise Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Worldwide Clinical Trials

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EDG-5506-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení