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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di EDG-5506 in volontari sani e adulti con distrofia muscolare di Becker

27 giugno 2022 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose crescente singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di EDG-5506 in volontari sani adulti e adulti con distrofia muscolare di Becker

EDG-5506 è un prodotto sperimentale destinato a proteggere e migliorare la funzione delle fibre muscolari distrofiche. Questo studio di fase 1 di EDG-5506 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) e di EDG-5506 in volontari sani adulti e in adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti iscritti a questo studio riceveranno una singola dose orale o più dosi orali di EDG-5506 o un placebo. Saranno raccolti campioni di sangue e urina per misurare come EDG-5506 viene elaborato dal corpo e come il corpo risponde quando esposto a EDG-5506. I partecipanti alla parte dello studio a dose singola crescente rimarranno in clinica per 7 giorni con un periodo di follow-up di 42 giorni. I partecipanti alla parte dello studio a dose crescente multipla rimarranno in clinica per 16 giorni con un periodo di follow-up di 13 giorni. La sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di EDG-5506 saranno valutate in volontari sani prima di arruolare partecipanti con distrofia muscolare di Becker.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
127

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per tutti i potenziali partecipanti (volontari sani e BMD): maschi o per HV: femmine. Per tutti: adulti dai 18 ai 55 anni al momento del consenso.
  • Per gli HV: buona salute generale, senza storia medica significativa, senza anomalie clinicamente significative all'esame obiettivo
  • Per BMD: diagnosi di BMD basata sulla documentazione di mutazioni nel gene della distrofina e sul fenotipo BMD
  • Per BMD: capacità di deambulare
  • Per tutti: Peso maggiore o uguale a 50 kg e BMI inferiore a 33 kg/m2
  • Per HV: le femmine devono essere potenzialmente non fertili.
  • Per tutti: i maschi con partner femminili devono utilizzare un regime contraccettivo accettato dal punto di vista medico dalla prima dose fino a 90 giorni dopo l'ultima dose
  • Per tutti: non fumatori e non devono aver consumato prodotti del tabacco nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
  • Per tutti: in grado e disposti a partecipare alle visite necessarie presso il centro studi.

Criteri di esclusione:

  • Per tutti: Anamnesi o risultati dell'esame fisico che indicano anomalie o malattie endocrine, neurologiche, gastrointestinali, cardiovascolari, ematologiche, epatiche, immunologiche, renali, respiratorie o genitourinarie clinicamente significative che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, renderebbero il soggetto inadatto allo studio.
  • Per tutti: Impossibile astenersi da un intenso esercizio fisico per 3 giorni prima del check-in e durante lo studio.
  • Per tutti: Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) dalla somministrazione nel presente studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Volontariato sano: singola dose ascendente

Singola dose orale ascendente in volontari sani

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Sperimentale: Volontariato sano: dose crescente multipla

Dosi orali multiple ascendenti in volontari sani

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Sperimentale: Distrofia muscolare di Becker: dose crescente multipla

Dosi orali multiple ascendenti negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza, frequenza, gravità e dose-relazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio (chimica clinica, ematologia, analisi delle urine, coagulazione)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di elettrocardiogramma (ECG) clinicamente anormale emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di segni vitali anormali
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di risultati anormali dell'esame fisico
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima misurata del farmaco (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Tempo di massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Emivita plasmatica (T½)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Clearance renale (CLR)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Farmaco escreto immodificato nelle urine (Amt0-24)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Frazione escreta nelle urine (Fe)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Worldwide Clinical Trials

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 giugno 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EDG-5506-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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