Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og PK af EDG-5506 hos raske frivillige og Becker muskeldystrofi voksne

27. juni 2022 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.

Et fase 1, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, enkelt- og multiple stigende dosisstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og PK af EDG-5506 hos voksne raske frivillige og voksne med Becker muskeldystrofi

EDG-5506 er et forsøgsprodukt beregnet til at beskytte og forbedre funktionen af ​​dystrofiske muskelfibre. Dette fase 1-studie af EDG-5506 vil vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) og EDG-5506 hos voksne raske frivillige og hos voksne med Becker muskeldystrofi (BMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Tilmeldte deltagere i denne undersøgelse vil modtage en enkelt oral dosis eller flere orale doser af EDG-5506 eller en placebo. Blod- og urinprøver vil blive indsamlet for at måle, hvordan EDG-5506 behandles af kroppen, og hvordan kroppen reagerer, når den udsættes for EDG-5506. Deltagere i den enkelt stigende dosis del af undersøgelsen vil forblive i klinikken i 7 dage med en 42-dages opfølgningsperiode. Deltagere i den del af undersøgelsen med flere stigende doser vil forblive i klinikken i 16 dage med en 13-dages opfølgningsperiode. Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af EDG-5506 vil blive vurderet hos raske frivillige før tilmelding af deltagere med Becker muskeldystrofi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
127

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For alle potentielle deltagere (Raske frivillige og BMD): Mand eller for HV: kvinde. For alle: voksne i alderen 18 til 55 år på tidspunktet for samtykke.
  • For HV'er: Godt generelt helbred, uden væsentlig sygehistorie, ingen klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøgelse
  • For BMD: Diagnose af BMD baseret på dokumentation af mutation(er) i dystrofingenet og BMD-fænotype
  • For BMD: Evne til at bevæge sig
  • For alle: Vægt større end eller lig med 50 kg og BMI mindre end 33 kg/m2
  • For HV: Hunnerne skal være i ikke-fertil alder.
  • For alle: Mænd med kvindelige partnere skal bruge et medicinsk accepteret præventionsregime fra første dosis til 90 dage efter den sidste dosis
  • For alle: Ikke-ryger og må ikke have brugt tobaksvarer inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • For alle: Kan og har lyst til at deltage i de nødvendige besøg på studiecentret.

Ekskluderingskriterier:

  • For alle: Anamnese med eller fysiske undersøgelsesfund, der indikerer klinisk signifikante endokrine, neurologiske, gastrointestinale, kardiovaskulære, hæmatologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sygdomme, som efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen til at blive uegnet til studiet.
  • For alle: Ude af stand til at afholde sig fra anstrengende træning i 3 dage før check-in og under undersøgelse.
  • For alle: Deltagelse i en hvilken som helst anden lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter dosering i nærværende undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sund frivillig: Enkelt stigende dosis

Enkelt oral stigende dosis hos raske frivillige

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Eksperimentel: Sund frivillig: Multipel stigende dosis

Flere orale stigende doser hos raske frivillige

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Eksperimentel: Becker muskeldystrofi: Multipel stigende dosis

Flere orale stigende doser hos voksne med Becker muskeldystrofi

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, hyppighed, sværhedsgrad og dosisforhold af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale laboratorietestresultater (klinisk kemi, hæmatologi, urinanalyse, koagulation)
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af behandlingsudløst klinisk abnormt elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Plasma maksimal målt lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Tid for maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Plasmahalveringstid (T½)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Renal clearance (CLR)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Lægemidlet udskilles uændret i urinen (Amt0-24)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Fraktion udskilt i urin (Fe)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Edgewise Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Worldwide Clinical Trials

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EDG-5506-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger