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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von EDG-5506 bei gesunden Freiwilligen und Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

27. Juni 2022 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Freiwilligen und Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

EDG-5506 ist ein Prüfpräparat zum Schutz und zur Verbesserung der Funktion dystrophischer Muskelfasern. Diese Phase-1-Studie zu EDG-5506 wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Probanden und bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie (BMD) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Teilnehmer an dieser Studie erhalten eine orale Einzeldosis oder mehrere orale Dosen von EDG-5506 oder ein Placebo. Blut- und Urinproben werden gesammelt, um zu messen, wie EDG-5506 vom Körper verarbeitet wird und wie der Körper reagiert, wenn er EDG-5506 ausgesetzt wird. Die Teilnehmer am Teil der Studie mit aufsteigender Einzeldosis bleiben 7 Tage in der Klinik mit einer Nachbeobachtungszeit von 42 Tagen. Die Teilnehmer am Teil der Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen bleiben 16 Tage lang in der Klinik mit einer 13-tägigen Nachbeobachtungszeit. Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von EDG-5506 werden bei gesunden Freiwilligen bewertet, bevor Teilnehmer mit Becker-Muskeldystrophie aufgenommen werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
127

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Für alle potenziellen Teilnehmer (Gesunde Freiwillige und BMD): Männlich oder für HV: weiblich. Für alle: Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Für HVs: Guter allgemeiner Gesundheitszustand, ohne signifikante Krankengeschichte, keine klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
  • Für BMD: Diagnose von BMD basierend auf Dokumentation von Mutation(en) im Dystrophin-Gen und BMD-Phänotyp
  • Für BMD: Fähigkeit zu gehen
  • Für alle: Gewicht größer oder gleich 50 kg und BMI kleiner als 33 kg/m2
  • Für HV: Frauen müssen nicht gebärfähig sein.
  • Für alle: Männer mit weiblichen Partnern müssen von der ersten Dosis bis 90 Tage nach der letzten Dosis ein medizinisch anerkanntes Verhütungsschema anwenden
  • Für alle: Nichtraucher und darf innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch keine Tabakprodukte konsumiert haben.
  • Für alle: die in der Lage und bereit sind, an den erforderlichen Besuchen im Studienzentrum teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Für alle: Anamnese oder körperliche Untersuchungsbefunde, die auf klinisch signifikante endokrine, neurologische, gastrointestinale, kardiovaskuläre, hämatologische, hepatologische, immunologische, renale, respiratorische oder urogenitale Anomalien oder Krankheiten hinweisen, die nach Ansicht des Ermittlers den Patienten zum Scheitern bringen würden ungeeignet für das Studium.
  • Für alle: Unfähig, 3 Tage vor dem Check-in und während des Studiums auf anstrengende körperliche Betätigung zu verzichten.
  • Für alle: Teilnahme an einer anderen Prüfmedikamentenstudie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) der Dosierung in der vorliegenden Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gesunder Freiwilliger: Einzelne aufsteigende Dosis

Einmalige orale aufsteigende Dosis bei gesunden Probanden

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Experimental: Gesunder Freiwilliger: Mehrere aufsteigende Dosis

Mehrere orale aufsteigende Dosen bei gesunden Probanden

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Experimental: Becker-Muskeldystrophie: Mehrere aufsteigende Dosis

Mehrere orale aufsteigende Dosen bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit, Häufigkeit, Schweregrad und Dosisverhältnis unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von auffälligen Labortestergebnissen (klinische Chemie, Hämatologie, Urinanalyse, Gerinnung)
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von behandlungsbedingten klinisch auffälligen Elektrokardiogrammen (EKG)
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von abnormen körperlichen Untersuchungsbefunden
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasma maximal gemessene Wirkstoffkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Plasmahalbwertszeit (T½)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Renale Clearance (CLR)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Arzneimittel unverändert im Urin ausgeschieden (Amt0-24)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Im Urin ausgeschiedener Anteil (Fe)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Edgewise Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Worldwide Clinical Trials

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EDG-5506-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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