Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę EDG-5506 u zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera

27 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.

Faza 1, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, pojedyncze i wielokrotne badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki EDG-5506 u dorosłych zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera

EDG-5506 to eksperymentalny produkt przeznaczony do ochrony i poprawy funkcji dystroficznych włókien mięśniowych. To badanie fazy 1 EDG-5506 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) i EDG-5506 u dorosłych zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera (BMD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zarejestrowani uczestnicy tego badania otrzymają pojedynczą dawkę doustną lub wielokrotne dawki doustne EDG-5506 lub placebo. Zostaną pobrane próbki krwi i moczu, aby zmierzyć, w jaki sposób EDG-5506 jest przetwarzany przez organizm i jak organizm reaguje na ekspozycję na EDG-5506. Uczestnicy części badania z pojedynczą rosnącą dawką pozostaną w klinice przez 7 dni z 42-dniowym okresem obserwacji. Uczestnicy części badania, w której zastosowano wielokrotne dawki rosnące, pozostaną w klinice przez 16 dni z 13-dniowym okresem obserwacji. Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka EDG-5506 zostaną ocenione u zdrowych ochotników przed włączeniem uczestników z dystrofią mięśniową Beckera.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
127

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dla wszystkich potencjalnych uczestników (zdrowi ochotnicy i BMD): mężczyźni lub dla HV: kobiety. Dla wszystkich: osoby dorosłe w wieku od 18 do 55 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • W przypadku HV: dobry ogólny stan zdrowia, bez istotnej historii medycznej, brak istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniu przedmiotowym
  • Dla BMD: Rozpoznanie BMD na podstawie dokumentacji mutacji (mutacji) w genie dystrofiny i fenotypie BMD
  • W przypadku BMD: zdolność do poruszania się
  • Dla wszystkich: Waga większa lub równa 50 kg i BMI poniżej 33 kg/m2
  • W przypadku HV: kobiety muszą być w wieku rozrodczym.
  • Dla wszystkich: Mężczyźni mający partnerki muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji od pierwszej dawki do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Dla wszystkich: Osoby niepalące i nie mogące używać żadnych wyrobów tytoniowych w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Dla wszystkich: Zdolność i chęć uczestniczenia w niezbędnych wizytach w ośrodku badawczym.

Kryteria wyłączenia:

  • Dla wszystkich: historia lub wyniki badania przedmiotowego wskazujące na istotne klinicznie nieprawidłowości lub choroby endokrynologiczne, neurologiczne, żołądkowo-jelitowe, sercowo-naczyniowe, hematologiczne, wątrobowe, immunologiczne, nerkowe, oddechowe lub moczowo-płciowe, które w opinii badacza spowodowałyby, że pacjent nieprzydatny do nauki.
  • Dla wszystkich: Brak możliwości powstrzymania się od forsownych ćwiczeń przez 3 dni przed zameldowaniem i podczas nauki.
  • Dla wszystkich: Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) dawkowania w obecnym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Zdrowy ochotnik: pojedyncza rosnąca dawka

Pojedyncza doustna dawka rosnąca zdrowym ochotnikom

Interwencje:

Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: EDG-5506
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę
Eksperymentalny: Zdrowy ochotnik: Wielokrotna rosnąca dawka

Wielokrotne doustne dawki rosnące u zdrowych ochotników

Interwencje:

Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: EDG-5506
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę
Eksperymentalny: Dystrofia mięśniowa Beckera: wielokrotna dawka rosnąca

Wielokrotne doustne dawki rosnące u dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera

Interwencje:

Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: EDG-5506
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania, częstość występowania, nasilenie i zależność od dawki zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
Do 42 dni monitorowania
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych (chemia kliniczna, hematologia, analiza moczu, krzepliwość)
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
Do 42 dni monitorowania
Częstość występowania nieprawidłowego klinicznie elektrokardiogramu (EKG) związanego z leczeniem
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
Do 42 dni monitorowania
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
Do 42 dni monitorowania
Występowanie nieprawidłowych wyników badania fizykalnego
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
Do 42 dni monitorowania

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zmierzone stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Czas maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Okres półtrwania w osoczu (T½)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Klirens nerkowy (CLR)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Lek wydalany w postaci niezmienionej z moczem (Amt0-24)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania
Frakcja wydalana z moczem (Fe)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
Do 42 dni testowania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Edgewise Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Worldwide Clinical Trials

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
27 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EDG-5506-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami