Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška genové terapie pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

12. března 2026 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Fáze 3 Randomizovaná, kontrolovaná studie AAV5-RPGR pro léčbu X-vázané retinitis Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

Klinická studie vektoru AAV5-RPGR pro pacienty s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Odložená léčba

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
105

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
  • Dánsko
      • Glostrup Municipality, Dánsko, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holandsko, 6525EX
        • Radboudumc
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Itálie, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Švýcarsko, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • 3 roky nebo starší
  • má XLRP potvrzenou specialistou na sítnici a má předpovězenou sekvenční variantu onemocnění v RPGR potvrzenou akreditovanou laboratoří.

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Odložená léčba
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)
Experimentální: Experimentální - Okamžitá léčba
Mezidávka.
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)
Experimentální: Experimentální okamžité ošetření
Nízká dávka.
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního k 52. týdnu v hodnocení mobility řízené zrakem (VMA) měřené schopností účastníka procházet bludištěm VMA
Časové okno: Od základní linie do 52 týdnů
Změna od výchozího stavu do týdne 52 ve VMA měřená schopností účastníka procházet bludištěm VMA.
Od základní linie do 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (průměrná retinální citlivost v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu ve statické perimetrii [MRS10]) ve statické perimetrii v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna střední retinální citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů s výjimkou skotomu ve statické perimetrii (MRS10) v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna průměrné sítnicové citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů s výjimkou skotomu ve statické perimetrii (MRS10) v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice podle hodnocení bodové odezvy v plném zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bodová odezva v plném zorném poli v 52. týdnu bude hodnocena.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v plném zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v plném zorném poli v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bodová odezva v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu bude hodnocena.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v centrálním 30° zorném poli v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice od výchozí hodnoty, jak je hodnocena střední citlivostí sítnice v rámci plného zorného pole (MRS90) ve statické perimetrii v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve funkci sítnice, jak byla hodnocena střední sítnicovou citlivostí v rámci celého zorného pole (MRS90) ve statické perimetrii v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkčního vidění pomocí odezvy VMA (Vision-guided Mobility Assessment) v „Hůře vidícím oku“ v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna funkčního vidění pomocí hodnocení VMA v „Hůře vidícím oku“ v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) skóre domény extrémního osvětlení v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna skóre domény extrémního osvětlení od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí monokulární zrakové ostrosti s nízkou svítivostí pomocí studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Dopis skóre v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární zrakovou ostrostí s nízkou svítivostí za použití skóre písmen v tabulce ETDRS v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí (BCVA) pomocí ETDRS Chart Letter Score v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární BCVA pomocí skóre písmene ETDRS v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozího stavu, jak byla hodnocena podle zrakové ostrosti s nízkou svítivostí pomocí grafu ETDRS, skóre písmene u hůře vidícího oka v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí nízké jasové zrakové ostrosti pomocí skóre písmene ETDRS v hůře vidícím oku v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Počet účastníků s očními a neočními nežádoucími účinky
Časové okno: Den 1 – týden 52
Bude hodnocen počet účastníků s očními a neočními nežádoucími účinky.
Den 1 – týden 52
Počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Den 1 - 52 týdnů
Bude posouzen počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních.
Den 1 - 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Janssen Research & Development, LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení