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Sperimentazione di terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

12 marzo 2026 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Studio di fase 3 randomizzato e controllato di AAV5-RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti nel gene RPGR

Uno studio clinico del vettore AAV5-RPGR per pazienti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Trattamento differito

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
105

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Danimarca
      • Glostrup Municipality, Danimarca, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italia, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Olanda, 6525EX
        • Radboudumc
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Svizzera, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • 3 anni o più
  • ha XLRP confermato da uno specialista della retina e ha una variante di sequenza predetta che causa la malattia in RPGR confermata da un laboratorio accreditato.

Criteri di esclusione:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Trattamento differito
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)
Sperimentale: Sperimentale - Trattamento immediato
Dose intermedia.
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)
Sperimentale: Trattamento immediato sperimentale
Dose bassa.
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale alla settimana 52 nella valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA) misurata in base alla capacità del partecipante di spostarsi attraverso un labirinto VMA
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane
Variazione dal basale alla settimana 52 nel VMA misurato dalla capacità del partecipante di navigare attraverso un labirinto VMA.
Dal basale a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma nella perimetria statica [MRS10]) nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio con visione peggiore entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma nella perimetria statica (MRS10) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio con visione peggiore entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma, nella perimetria statica (MRS10) alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo completo alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale in tutto il campo visivo alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento della funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio in pieno campo visivo alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio con vista peggiore in pieno campo visivo alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione retinica valutata dalla sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della funzione retinica valutata mediante la sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella visione funzionale utilizzando la risposta alla valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA) nell'"occhio che vede peggio" alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella visione funzionale utilizzando la valutazione VMA nell'"occhio che vede peggio" alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di illuminazione estrema del questionario modificato sulla bassa luminanza (mLLQ) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio Extreme Lighting Domain del Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante l'acuità visiva monoculare a bassa luminanza utilizzando il punteggio Chart Letter dello studio Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante l'acuità visiva monoculare a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante la migliore acuità visiva corretta (BCVA) monoculare utilizzando il punteggio delle lettere della tabella ETDRS alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante BCVA monoculare utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata dall'acuità visiva a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere della tabella ETDRS nell'occhio con visione peggiore alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata in base all'acuità visiva a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS nell'occhio con vista peggiore alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Giorno 1 - Settimana 52
Verrà valutato il numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari.
Giorno 1 - Settimana 52
Numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Giorno 1 - 52 settimane
Verrà valutato il numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio.
Giorno 1 - 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Janssen Research & Development, LLC

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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