Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapiforsøg til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

12. marts 2026 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

Fase 3 randomiseret, kontrolleret undersøgelse af AAV5-RPGR til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

Et klinisk forsøg med AAV5-RPGR vektor til patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Udskudt behandling

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
105

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Danmark
      • Glostrup Municipality, Danmark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holland, 6525EX
        • Radboudumc
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • 3 år eller ældre
  • har XLRP bekræftet af en retinal specialist og har en forudsagt sygdomsfremkaldende sekvensvariant i RPGR bekræftet af et akkrediteret laboratorium.

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Udskudt behandling
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)
Eksperimentel: Eksperimentel - Øjeblikkelig behandling
Mellemdosis.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)
Eksperimentel: Eksperimentel øjeblikkelig behandling
Lav dosis.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i Vision-guided Mobility Assessment (VMA) målt ved deltagerens evne til at navigere gennem en VMA labyrint
Tidsramme: Fra baseline til 52 uger
Skift fra baseline til uge 52 i VMA som målt ved deltagerens evne til at navigere gennem en VMA-labyrint.
Fra baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader eksklusiv Scotoma (gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader ekskl. Scotoma i statisk perimetri [MRS10]) i statisk perimetri i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader ekskluderende scotoma (MRS10) i statisk perimetri ved uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed af dårligere seende øje i de centrale 10 grader ekskl. Scotoma i statisk perimetri (MRS10) i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed af dårligere seende øje inden for de centrale 10 grader ekskluderet scotoma i statisk perimetri (MRS10) i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i fuldt synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i fuldt synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i dårligere seende øje i fuldt synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i dårligere seende øje i fuldt synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i dårligere seende øje i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i dårligere seende øje i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i nethindefunktion som vurderet ved middel nethindefølsomhed inden for det fulde synsfelt (MRS90) i statisk perimetri i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i retinal funktion vurderet ved middel retinal følsomhed inden for det fulde synsfelt (MRS90) i statisk perimetri ved uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i funktionelt syn ved at bruge Vision-guided Mobility Assessment (VMA) respons i "Worse-seeing Eye" i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring i funktionelt syn ved at bruge VMA-vurdering i "Worse-seeing Eye" i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i det modificerede lavluminansspørgeskema (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Skift fra baseline i det modificerede lavluminansspørgeskema (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær lav luminans synsskarphed ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS diagrambogstavscore i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved hjælp af ETDRS Chart Letter Score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær BCVA ved hjælp af ETDRS-kortscore i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS-diagrammet bogstavscore i dårligst seende øje i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS diagrambogstavscore i dårligst seende øje i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Antal deltagere med okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 - uge 52
Antallet af deltagere med okulære og ikke-okulære bivirkninger vil blive vurderet.
Dag 1 - uge 52
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 - 52 uger
Antallet af deltagere med abnormiteter i laboratorievurderinger vil blive vurderet.
Dag 1 - 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Janssen Research & Development, LLC

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger