Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití avatrombopagu v NSAA

27. ledna 2021 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Účinnost a bezpečnost Avatrombopagu u nezávažné aplastické anémie – multicentrická prospektivní studie jedné paže

Toto je multicentrická, otevřená, prospektivní jednoramenná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu u nezávažné aplastické anémie. Budou přijati pacienti splňující kritéria pro zařazení a vyloučení. Léčba Avatrombopagem by měla být zahájena dávkou 20 mg/den. Dávka se zvýší o 20 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstane nižší než 20×10e9/l, a sníží se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l. Dávkování se může pohybovat od 20 mg/týden do 60 mg/den. Všichni pacienti by dostávali léčbu po dobu alespoň 6 měsíců s výjimkou krevních destiček <20×10e9/l v dávce 60 mg/den po dobu 4 týdnů nebo destiček ≥200×10e9/l při dávce 20 mg/týden po dobu 2 týdnů. Míra hematologické odpovědi a bezpečnost budou zaznamenány a porovnány každý měsíc po zahájení studijní léčby. Pacienti by byli sledováni po dobu nejméně 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou nezávažné aplastické anémie
  2. Pacienti mají alespoň jeden z následujících stavů: ①absolutní počet neutrofilů < 1,5×109/l, ②počet krevních destiček < 30×109/l, ③ hladina hemoglobinu < 100 g/l
  3. Pacienti nemají žádnou odezvu nebo relabují po alespoň jednom léčebném cyklu v období > 6 měsíců imunosuprese obsahující CsA nebo CsA + anti-thymocytární globulin (ATG);
  4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
  5. Pacienti schopni porozumět požadavkům protokolu a pokynům a dodržovat je a mají podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Vrozená aplastická anémie;
  2. Přítomnost chromozomální aberace;
  3. Důkazy klonální hematologické poruchy kostní dřeně (MDS, AML) na cytogenetice;
  4. Přítomnost s PNH klonem >50 %;
  5. Pacienti dříve dostávali HSCT;
  6. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení při standardní léčbě;
  7. Alergie na Avatrombopag nebo příslušenství;
  8. HIV, HCV nebo HBV aktivní infekce nebo jaterní cirhóza nebo portální hypertenze;
  9. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu <450 ms, nebo <480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno průměrem trojitého EKG a hodnoceno na místě, nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná hypertenze (>180/100 mmHg) plicní arteriální hypertenze;
  10. Očekávejte jakékoli souběžné malignity během 5 let pro lokální bazaliom kůže;
  11. Tromboembolická příhoda, srdeční infarkt nebo mozková mrtvice v anamnéze (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
  12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;
  13. Absolvoval další klinické studie do 3 měsíců;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčebná skupina avatrombopagem
Avatrombopag by měl být zahájen dávkou 20 mg/den. Dávka se zvýší o 20 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstane nižší než 20×10e9/l, a sníží se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l. Dávkování se může pohybovat od 20 mg/týden do 60 mg/den.
Lék: Avatrombopag 20 MG
Avatrombopag 20 mg/týden až 60 mg/den, počínaje dávkou 20 mg/den a zvyšován o 20 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstává nižší než 20×10e9/l a snížen, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l .

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) za 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR ve 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
ORR se vypočte po 3 měsících léčby měřením nezávislosti krevních destiček, retikulocytů, neutrofilů a transfuze.
3 měsíce
Procento pacientů s klonální evolucí po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Procento pacientů s klonální evolucí by bylo hodnoceno biopsií kostní dřeně po 6 měsících sledování.
6 měsíců
procento nežádoucích účinků po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
procento vedlejších účinků by bylo zaznamenáno během studie a vypočítáno podle CTCAE 5.0 po 6 měsících
6 měsíců
Celkový objem transfuzí krevních destiček
Časové okno: 1 měsíc
Celkový objem transfuzí krevních destiček
1 měsíc
Celkový objem transfuzí červených krvinek
Časové okno: 1 měsíc
Celkový objem transfuzí červených krvinek
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2022

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Avatrombopag-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

údaje jednotlivých účastníků budou na požádání akceptovány

Časový rámec sdílení IPD

10 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

emailová žádost

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení