Utilizzo di Avatrombopag nella NSAA

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con diagnosi di anemia aplastica non grave
2. I pazienti hanno almeno uno dei seguenti: ① conta assoluta dei neutrofili < 1,5×109/L, ② conta piastrinica < 30×109/L, ③ livello di emoglobina < 100 g/L
3. I pazienti non hanno risposta o hanno avuto una ricaduta dopo almeno un ciclo di trattamento in un periodo di > 6 mesi di immunosoppressione contenente CsA o CsA+globulina antitimocitica (ATG);
4. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Pazienti in grado di comprendere e rispettare i requisiti e le istruzioni del protocollo e che hanno firmato e datato il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Anemia aplastica congenita;
2. Presenza di aberrazione cromosomica;
3. Evidenza di un disturbo del midollo osseo ematologico clonale (MDS, AML) sulla citogenetica;
4. Presenza con clone EPN ≥50%;
5. I pazienti hanno ricevuto HSCT prima;
6. Infezione incontrollata o sanguinamento con trattamento standard;
7. Allergico ad Avatrombopag o accessori;
8. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi epatica o ipertensione portale;
9. Paziente con QTcF (formula di correzione del QT di Fridericia) allo screening <450 msec, o <480 msec con blocco di branca, determinato mediante la media di un ECG triplicato e valutato in sede, angina pectoris instabile, ipertensione non controllata (>180/100 mmHg) ，ipertensione arteriosa polmonare;
10. Avere tumori maligni concomitanti entro 5 anni ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle;
11. Storia passata di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso corrente di anticoagulanti;
12. Donna incinta o che allatta (in allattamento);
13. Aver partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi;