Použití avatrombopagu v NSAA

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s diagnózou nezávažné aplastické anémie
2. Pacienti mají alespoň jeden z následujících stavů: ①absolutní počet neutrofilů < 1,5×109/l, ②počet krevních destiček < 30×109/l, ③ hladina hemoglobinu < 100 g/l
3. Pacienti nemají žádnou odezvu nebo relabují po alespoň jednom léčebném cyklu v období > 6 měsíců imunosuprese obsahující CsA nebo CsA + anti-thymocytární globulin (ATG);
4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Pacienti schopni porozumět požadavkům protokolu a pokynům a dodržovat je a mají podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Vrozená aplastická anémie;
2. Přítomnost chromozomální aberace;
3. Důkazy klonální hematologické poruchy kostní dřeně (MDS, AML) na cytogenetice;
4. Přítomnost s PNH klonem >50 %;
5. Pacienti dříve dostávali HSCT;
6. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení při standardní léčbě;
7. Alergie na Avatrombopag nebo příslušenství;
8. HIV, HCV nebo HBV aktivní infekce nebo jaterní cirhóza nebo portální hypertenze;
9. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu <450 ms, nebo <480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno průměrem trojitého EKG a hodnoceno na místě, nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná hypertenze (>180/100 mmHg) plicní arteriální hypertenze;
10. Očekávejte jakékoli souběžné malignity během 5 let pro lokální bazaliom kůže;
11. Tromboembolická příhoda, srdeční infarkt nebo mozková mrtvice v anamnéze (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;
13. Absolvoval další klinické studie do 3 měsíců;