Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avatrombopag-brug i NSAA

27. januar 2021 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Effekt og sikkerhed af Avatrombopag ved ikke-svær aplastisk anæmi - en multicenter prospektiv enkeltarmsundersøgelse

Dette er et multicenter, åbent, prospektivt enarmsstudie for at udforske effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag ved ikke-svær aplastisk anæmi. Patienter, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil blive rekrutteret. Behandling af Avatrombopag ville blive startet med 20 mg/dag. Dosis vil blive øget med 20 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L. Dosis kan variere fra 20 mg/uge til 60 mg/dag. Alle patienter vil modtage behandling i mindst 6 måneder, bortset fra at blodpladen <20×10e9/L i en dosis på 60 mg/dag i 4 uger eller blodpladen ≥200×10e9/L i en dosis på 20 mg/uge i 2 uger. Den hæmatologiske responsrate og sikkerhed vil blive registreret og sammenlignet hver måned efter start af undersøgelsesbehandlingen. Patienterne ville blive fulgt op i mindst 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter diagnosticeret med ikke-alvorlig aplastisk anæmi
  2. Patienter har mindst én af følgende: ①absolut neutrofiltal < 1,5×109/L, ②trombocyttal < 30×109/L, ③ hæmoglobinniveau < 100g/L
  3. Patienter har intet respons eller har fået tilbagefald efter mindst ét ​​behandlingsforløb i en periode på > 6 måneder med immunsuppression indeholdende CsA eller CsA+anti-thymocytglobulin (ATG);
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2;
  5. Patienter i stand til at forstå og overholde protokolkrav og instruktioner og har underskrevet og dateret informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt aplastisk anæmi;
  2. Tilstedeværelse af kromosomafvigelse;
  3. Bevis på en klonal hæmatologisk knoglemarvsforstyrrelse (MDS, AML) på cytogenetik;
  4. Tilstedeværelse med PNH-klon ≥50%;
  5. Patienter modtog HSCT før;
  6. Ukontrolleret infektion eller blødning med standardbehandling;
  7. Allergisk over for Avatrombopag eller tilbehør;
  8. HIV, HCV eller HBV aktiv infektion eller levercirrhose eller portal hypertension;
  9. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrektionsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med bundtgrenblok, som bestemt via middelværdien af ​​et tredobbelt EKG og vurderet på stedet, ustabil angina pectoris, ukontrolleret hypertension (>180/100 mmHg) , pulmonal arterie hypertension;
  10. Har nogen samtidige maligniteter inden for 5 år forventet for lokalt basalcellekarcinom i huden;
  11. Tidligere tromboembolisk hændelse, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive anti-phospholipid antistof syndrom) og nuværende brug af antikoagulantia;
  12. Gravid eller ammende (ammende) kvinde;
  13. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Avatrombopag behandlingsgruppe
Avatrombopag ville blive startet med 20 mg/dag. Dosis vil blive øget med 20 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L. Dosis kan variere fra 20 mg/uge til 60 mg/dag.
Medicin: Avatrombopag 20 MG
Avatrombopag 20 mg/uge til 60 mg/dag, startende ved 20 mg/dag og øget med 20 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L .

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten fuldstændig respons (CR) eller delvis respons (PR) efter 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
ORR vil blive beregnet efter 3 måneders behandling ved at måle blodplade-, retikulocyt-, neutrofil- og transfusionsuafhængighed.
3 måneder
Procentdel af patienter med klonal udvikling efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Procentdelen af ​​patienter med klonal udvikling vil blive evalueret ved knoglemarvsbiopsi efter 6 måneders opfølgning.
6 måneder
procentdel af bivirkninger efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
procentdelen af ​​bivirkninger vil blive registreret i løbet af undersøgelsen og blive beregnet i henhold til CTCAE 5.0 efter 6 måneder
6 måneder
Samlet volumen af ​​blodpladetransfusioner
Tidsramme: 1 måned
Samlet volumen af ​​blodpladetransfusioner
1 måned
Samlet volumen af ​​røde blodlegemer transfusioner
Tidsramme: 1 måned
Samlet volumen af ​​røde blodlegemer transfusioner
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2021

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Avatrombopag-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

10 år

IPD-delingsadgangskriterier

e-mail anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger