Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie HST5040 u subjektů s propionovou nebo methylmalonovou acidémií (HERO)

3. ledna 2024 aktualizováno: HemoShear Therapeutics

Otevřená studie fáze 2 s eskalací dávky HST5040 u subjektů s propionovou nebo methylmalonovou acidémií, po níž následuje randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudobá zkřížená studie a otevřená, dlouhodobá prodloužená studie

Toto je intervenční studie k posouzení bezpečnosti, PK a účinnosti HST5040 u 12 subjektů – 6 s methylmalonovou acidemií (MMA) a 6 s propionovou acidemií (PA). Studie se skládá ze 3 částí:

  • Část A: Otevřená studie s eskalací dávky v rámci subjektu u pacientů s PA a MMA ve věku ≥ 2 roky k identifikaci bezpečné a farmakologicky aktivní (optimální) dávky HST5040 pro použití v části B. Subjekty budou pokračovat v otevřené části A - prodloužení označení, dokud všichni jedinci nedokončí část A a nebude identifikována optimální dávka HST5040 pro použití v části B.
  • Část B: 6měsíční, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 2-dobá překřížení u stejných subjektů z části A k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti optimální dávky HST5040 navíc ke standardní péči (SoC).
  • Část C: otevřená dlouhodobá prodloužená studie u pacientů s PA a MMA ve věku ≥ 2 roky (N = přibližně 12, 6 každého) k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti optimální dávky HST5040.

Tato studie určí, zda HST5040 může zlepšit hladiny toxinů spojených s onemocněním, které se hromadí u pacientů s PA a MMA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza symptomatické PA nebo MMA (mutáza)
  • Věk ≥ 2 roky.
  • Anamnéza nedostatečné metabolické kontroly během standardní péče (SoC).
  • Plazmatická koncentrace MCA > 3x horní hranice normálu referenčního rozmezí při screeningu.
  • Stabilní suplementační dávka karnitinu po dobu alespoň 1 týdne před vstupem do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Středně těžká až těžká porucha srdeční funkce s LVEF < 45 % podle ECHO.
  • Klinicky významná arytmie podle Holterova monitoru.
  • QTcF > 450 ms
  • Středně těžké až těžké chronické onemocnění ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Expozice jakékoli zkoumané terapii, kromě vakcíny COVID-19, během posledních 6 měsíců před vstupem do studie.
  • Expozice genové terapii PA nebo MMA kdykoli před vstupem do studie.
  • Historie transplantace orgánů (pouze část A a B)
  • Anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí na kteroukoli složku HST5040.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní droga
Část B je 6měsíční, randomizovaná, dvojitě zaslepená (subjekt/zkoušející/sponzor), placebem kontrolovaná, 2dobá zkřížená studie sestávající ze 2 intervenčních období po 12 týdnech, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost optimální dávky HST5040 u subjektů PA a MMA ve věku ≥ 2 roky (N = minimum 12) navíc k SoC stanovenému v části A (eskalace dávky v rámci subjektu).
Lék: HST5040
Kapalný roztok
Experimentální: Placebo
Placebo navíc ke standardní péči.
Lék: Placebo
Kapalný roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna plazmatických hladin kyseliny 2-methylcitrónové (MCA).
Časové okno: 6 měsíců
nmol/ml
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna plazmatického propionyl-karnitinu (3)
Časové okno: 6 měsíců
umol/l
6 měsíců
Změna poměru C3 k acetyl-karnitinu (C3:C2)
Časové okno: 6 měsíců
umol/l
6 měsíců
Změna na 3-OH propionát
Časové okno: 6 měsíců
g/mol
6 měsíců
Změna kyseliny methylmalonové (u subjektů MMA)
Časové okno: 6 měsíců
nmol/l
6 měsíců
Změna NH3
Časové okno: 6 měsíců
nmol/l
6 měsíců
Anion Gap
Časové okno: 6 měsíců
mEq/L
6 měsíců
Farmakokinetické parametry - Cmax
Časové okno: 6 měsíců
Maximální koncentrace (Cmax) po podání HST5040
6 měsíců
Farmakokinetické parametry - Tmax
Časové okno: 6 měsíců
Doba maximální koncentrace (Tmax)
6 měsíců
Farmakokinetické parametry - AUC
Časové okno: 6 měsíců
Plocha pod křivkou koncentrace a času (AUC)
6 měsíců
Orální příjem
Časové okno: 6 měsíců
Potravinový deník – změna od výchozího stavu ke konci každého intervalu úrovně dávky při perorálním příjmu
6 měsíců
Akutní metabolické dekompenzace
Časové okno: 6 měsíců
Změna celkového počtu příhod metabolické dekompenzace vyžadujících návštěvu pohotovosti (ER) nebo hospitalizaci
6 měsíců
MetabQoL 1.0 – Kvalita života související se zdravím (HRQOL)
Časové okno: 6 měsíců
Stupnice skóre 0-100. Vyšší skóre znamená lepší HRQOL
6 měsíců
PedsQL 1.0 Family Impact Score – Health Related Quality of Life (HRQOL)
Časové okno: 6 měsíců
Stupnice skóre 0-100. Vyšší skóre znamená lepší HRQOL
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
HemoShear Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. ledna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HST20-CL01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení