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Studie von HST5040 bei Probanden mit Propionsäure- oder Methylmalonazidämie (HERO)

3. Januar 2024 aktualisiert von: HemoShear Therapeutics

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 2 von HST5040 bei Probanden mit Propionsäure- oder Methylmalonazidämie, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Crossover-Studie über 2 Perioden und einer offenen Langzeit-Verlängerungsstudie

Dies ist eine Interventionsstudie zur Bewertung der Sicherheit, PK und Wirksamkeit von HST5040 bei 12 Probanden – 6 mit Methylmalonazidämie (MMA) und 6 mit Propionazidämie (PA). Die Studie besteht aus 3 Teilen:

  • Teil A: Offene Studie zur Dosiseskalation innerhalb der Probanden bei PA- und MMA-Probanden ≥ 2 Jahre, um eine sichere und pharmakologisch aktive (optimale) Dosis von HST5040 zur Verwendung in Teil B zu identifizieren. Die Probanden werden in einem offenen Teil A fortgesetzt -Etikettenverlängerung, bis alle Probanden Teil A abgeschlossen haben und die optimale Dosis von HST5040 für die Verwendung in Teil B ermittelt wurde.
  • Teil B: 6-monatiges, randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes Crossover über 2 Perioden bei denselben Probanden aus Teil A zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der optimalen Dosis von HST5040 zusätzlich zur Standardbehandlung (SoC).
  • Teil C: Open-Label-Langzeit-Verlängerungsstudie bei PA- und MMA-Probanden ≥ 2 Jahre (N = jeweils etwa 12, 6) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der optimalen Dosis von HST5040.

Diese Studie wird bestimmen, ob HST5040 die Werte von krankheitsassoziierten Toxinen verbessern kann, die sich bei Patienten mit PA und MMA ansammeln.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer symptomatischen PA oder MMA (Mutase)
  • Alter ≥ 2 Jahre alt.
  • Geschichte der unzureichenden Stoffwechselkontrolle während der Standardbehandlung (SoC).
  • Plasma-MCA-Konzentration > 3x Obergrenze des Referenzbereichs beim Screening.
  • Stabile Ergänzungsdosis von Carnitin für mindestens 1 Woche vor dem Eintritt in die Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Mittelschwer bis schwer eingeschränkte Herzfunktion mit LVEF < 45 % nach ECHO.
  • Klinisch signifikante Arrhythmie durch Holter-Monitor.
  • QTcF > 450 ms
  • Mittelschwere bis schwere chronische Nierenerkrankung mit geschätzter glomerulärer Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Exposition gegenüber einer Prüftherapie, abgesehen von einem COVID-19-Impfstoff, innerhalb der letzten 6 Monate vor Studieneintritt.
  • Exposition gegenüber einer Gentherapie für PA oder MMA zu einem beliebigen Zeitpunkt vor Studieneintritt.
  • Geschichte der Organtransplantation (nur Teil A und B)
  • Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf einen der Bestandteile von HST5040.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Aktives Medikament
Teil B ist die 6-monatige, randomisierte, doppelblinde (Proband/Prüfarzt/Sponsor), Placebo-kontrollierte, 2-Phasen-Crossover-Studie, bestehend aus 2 Interventionsperioden von jeweils 12 Wochen, um die Sicherheit und Wirksamkeit der optimalen Dosis von zu bewerten HST5040 bei PA- und MMA-Probanden ≥ 2 Jahre (N = mindestens 12) zusätzlich zu SoC, bestimmt in Teil A (intraindividuelle Dosiseskalation).
Arzneimittel: HST5040
Flüssige Lösung
Experimental: Placebo
Placebo zusätzlich zum Behandlungsstandard.
Arzneimittel: Placebo
Flüssige Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Plasmaspiegel von 2-Methylzitronensäure (MCA).
Zeitfenster: 6 Monate
nmol/ml
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Propionyl-Carnitins im Plasma (3)
Zeitfenster: 6 Monate
µmol/L
6 Monate
Änderung des Verhältnisses von C3 zu Acetyl-Carnitin (C3:C2)
Zeitfenster: 6 Monate
µmol/L
6 Monate
Änderung in 3-OH-Propionat
Zeitfenster: 6 Monate
g/Mol
6 Monate
Veränderung der Methylmalonsäure (bei MMA-Patienten)
Zeitfenster: 6 Monate
nmol/L
6 Monate
NH3-Änderung
Zeitfenster: 6 Monate
nmol/L
6 Monate
Anionenlücke
Zeitfenster: 6 Monate
mÄq/L
6 Monate
Parameter der Pharmakokinetik - Cmax
Zeitfenster: 6 Monate
Maximale Konzentration (Cmax) nach Verabreichung von HST5040
6 Monate
Parameter der Pharmakokinetik - Tmax
Zeitfenster: 6 Monate
Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax)
6 Monate
Parameter der Pharmakokinetik - AUC
Zeitfenster: 6 Monate
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
6 Monate
Oralaufnahme
Zeitfenster: 6 Monate
Ernährungstagebuch – Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende jedes Dosierungsintervalls bei der oralen Einnahme
6 Monate
Akute Stoffwechseldekompensationen
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Gesamtzahl der metabolischen Dekompensationsereignisse, die einen Besuch in der Notaufnahme (ER) oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern
6 Monate
MetabQoL 1.0 - Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL)
Zeitfenster: 6 Monate
Score 0-100 Skala. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere HRQOL hin
6 Monate
PedsQL 1.0 Family Impact Score – Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL)
Zeitfenster: 6 Monate
Score 0-100 Skala. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere HRQOL hin
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
HemoShear Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HST20-CL01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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