Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av HST5040 hos personer med propionsyre eller metylmalonsyre (HERO)

3. januar 2024 oppdatert av: HemoShear Therapeutics

En fase 2 åpen, doseeskaleringsstudie av HST5040 hos personer med propionsyre eller metylmalonsyre, etterfulgt av en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-perioders crossover-studie og en åpen langsiktig utvidelsesstudie

Dette er en intervensjonsstudie for å vurdere sikkerheten, PK og effekten av HST5040 hos 12 personer - 6 med metylmalonsyre (MMA) og 6 med propionsyre (PA). Studiet består av 3 deler:

  • Del A: Åpen, innen-individ, doseeskaleringsstudie i PA- og MMA-personer ≥ 2 år gamle for å identifisere en sikker og farmakologisk aktiv (optimal) dose av HST5040 for bruk i del B. Forsøkspersonene vil fortsette i en del A-åpen -etikettforlengelse til alle forsøkspersoner fullfører del A og den optimale dosen av HST5040 er identifisert for bruk i del B.
  • Del B: 6-måneders, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-perioders crossover i de samme forsøkspersonene fra del A for å evaluere sikkerhet og effekt av den optimale dosen av HST5040 i tillegg til standardbehandling (SoC).
  • Del C: åpen langtidsforlengelsesstudie i PA- og MMA-personer ≥ 2 år (N = ca. 12, 6 hver) for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av den optimale dosen av HST5040.

Denne studien vil avgjøre om HST5040 kan forbedre nivåene av sykdomsassosierte toksiner som akkumuleres hos pasienter med PA og MMA.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
26

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av symptomatisk PA eller MMA (Mutase)
  • Alder ≥ 2 år gammel.
  • Anamnese med utilstrekkelig metabolsk kontroll mens du mottok standardbehandling (SoC).
  • Plasma MCA-konsentrasjon > 3x øvre normalgrense for referanseområdet ved screening.
  • Stabil tilskuddsdose av karnitin i minst 1 uke før inntreden i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Moderat til alvorlig svekket hjertefunksjon med LVEF < 45 % ved EKHO.
  • Klinisk signifikant arytmi av Holter monitor.
  • QTcF > 450 msek
  • Moderat til alvorlig kronisk nyresykdom med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Eksponering for undersøkelsesbehandling, bortsett fra en COVID-19-vaksine, i løpet av de siste 6 månedene før studiestart.
  • Eksponering for genterapi for PA eller MMA når som helst før studiestart.
  • Historie med organtransplantasjon (kun del A og B)
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på noen av komponentene i HST5040.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Aktivt medikament
Del B er den 6-måneders, randomiserte, dobbeltblinde (emne/etterforsker/sponsor), placebokontrollerte, 2-perioders crossover-studien bestående av 2 intervensjonsperioder på 12 uker hver for å evaluere sikkerheten og effekten av den optimale dosen av HST5040 hos PA- og MMA-personer ≥ 2 år (N = minimum 12) i tillegg til SoC fastsatt i del A (doseeskalering innen-individ).
Legemiddel: HST5040
Flytende løsning
Eksperimentell: Placebo
Placebo i tillegg til standardbehandling.
Legemiddel: Placebo
Flytende løsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i plasmanivåer av 2-metylsitronsyre (MCA).
Tidsramme: 6 måneder
nmol/ml
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i plasmapropionyl-karnitin (3)
Tidsramme: 6 måneder
µmol/L
6 måneder
Endring i forholdet mellom C3 og acetyl-karnitin (C3:C2)
Tidsramme: 6 måneder
µmol/L
6 måneder
Endring i 3-OH propionat
Tidsramme: 6 måneder
g/mol
6 måneder
Endring i metylmalonsyre (i MMA-fag)
Tidsramme: 6 måneder
nmol/L
6 måneder
Endring i NH3
Tidsramme: 6 måneder
nmol/L
6 måneder
Anion Gap
Tidsramme: 6 måneder
mEq/L
6 måneder
Farmakokinetiske parametere - Cmax
Tidsramme: 6 måneder
Maksimal konsentrasjon (Cmax) etter administrering av HST5040
6 måneder
Farmakokinetiske parametere - Tmax
Tidsramme: 6 måneder
Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax)
6 måneder
Farmakokinetiske parametere - AUC
Tidsramme: 6 måneder
Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC)
6 måneder
Oralt inntak
Tidsramme: 6 måneder
Matdagbok - endre fra baseline til slutten av hvert dosenivåintervall i oralt inntak
6 måneder
Akutte metabolske dekompensasjoner
Tidsramme: 6 måneder
Endring i det totale antallet metabolske dekompensasjonshendelser som krever akuttbesøk (ER) ved sykehusinnleggelse
6 måneder
MetabQoL 1.0 – helserelatert livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: 6 måneder
Poeng 0-100 Skala. Høyere poengsum indikerer bedre HRQOL
6 måneder
PedsQL 1.0 familiepåvirkningspoeng – helserelatert livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: 6 måneder
Poeng 0-100 Skala. Høyere poengsum indikerer bedre HRQOL
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
HemoShear Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
20. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. januar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HST20-CL01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger