Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HST5040:n tutkimus potilailla, joilla on propioni- tai metyylimalonihapposidemia (HERO)

keskiviikko 3. tammikuuta 2024 päivittänyt: HemoShear Therapeutics

Vaiheen 2 avoin, annoksen eskalaatiotutkimus HST5040:stä potilailla, joilla on propioni- tai metyylimalonihapposidemia, jota seurasi satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen crossover-tutkimus ja avoin, pitkäaikainen jatkotutkimus

Tämä on interventiotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida HST5040:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa 12 potilaalla – 6:lla metyylimalonihapposidemiaa (MMA) ja 6:lla propionihapposidemiaa (PA). Tutkimus koostuu 3 osasta:

  • Osa A: Avoin, yksilön sisäinen, annoksen korotustutkimus PA- ja MMA-potilailla, jotka ovat vähintään 2-vuotiaita, jotta voidaan tunnistaa turvallinen ja farmakologisesti aktiivinen (optimaalinen) HST5040-annos käytettäväksi osassa B. Koehenkilöt jatkavat osan A avoimessa tutkimuksessa. - etiketin jatkaminen, kunnes kaikki tutkittavat ovat suorittaneet osan A ja optimaalinen HST5040-annos on määritetty käytettäväksi osassa B.
  • Osa B: 6 kuukauden, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen risteys samoilla henkilöillä osasta A, jotta voidaan arvioida optimaalisen HST5040-annoksen turvallisuutta ja tehoa normaalihoidon (SoC) lisäksi.
  • Osa C: avoin pitkäaikainen jatkotutkimus PA- ja MMA-potilailla, jotka ovat ≥ 2-vuotiaita (N = noin 12, 6 kumpikin) HST5040:n optimaalisen annoksen pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi.

Tämä tutkimus määrittää, voiko HST5040 parantaa PA- ja MMA-potilaille kerääntyvien sairauksiin liittyvien toksiinien tasoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
26

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu oireisen PA tai MMA (Mutase) diagnoosi
  • Ikäraja ≥ 2 vuotta vanha.
  • Aiempi riittämätön aineenvaihdunnan hallinta normaalihoidon (SoC) aikana.
  • Plasman MCA-pitoisuus > 3x vertailualueen normaalin yläraja seulonnassa.
  • Vakaa lisäannos karnitiinia vähintään 1 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Keskivaikea tai vaikea sydämen vajaatoiminta, LVEF < 45 % ECHO:n mukaan.
  • Kliinisesti merkittävä rytmihäiriö Holter-monitorilla.
  • QTcF > 450 ms
  • Keskivaikea tai vaikea krooninen munuaissairaus, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Altistuminen mille tahansa tutkittavalle hoidolle, paitsi COVID-19-rokotteelle, viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa.
  • Altistuminen PA:n tai MMA:n geeniterapialle milloin tahansa ennen tutkimukseen tuloa.
  • Elinsiirtohistoria (vain osat A ja B)
  • Aiempi vakava allerginen tai anafylaktinen reaktio jollekin HST5040:n aineosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Aktiivinen lääke
Osa B on 6 kuukauden, satunnaistettu, kaksoissokko (kohde/tutkija/sponsori), lumekontrolloitu, 2-jaksoinen crossover-tutkimus, joka koostuu kahdesta 12 viikon mittaisesta interventiojaksosta optimaalisen annoksen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. HST5040 PA- ja MMA-potilailla, jotka ovat ≥ 2-vuotiaita (N = vähintään 12) osassa A määritellyn SoC:n lisäksi (henkilökohtainen annoksen nostaminen).
Lääke: HST5040
Nestemäinen liuos
Kokeellinen: Plasebo
Plasebo hoidon lisäksi.
Lääke: Plasebo
Nestemäinen liuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos plasman 2-metyylisitruunahapon (MCA) tasoissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
nmol/ml
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos plasman propionyylikarnitiinissa (3)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
µmol/l
6 kuukautta
Muutos C3:n suhteessa asetyylikarnitiiniin (C3:C2)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
µmol/l
6 kuukautta
Muutos 3-OH-propionaatissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
g/mol
6 kuukautta
Metyylimalonihapon muutos (MMA-potilailla)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
nmol/l
6 kuukautta
Muutos NH3:ssa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
nmol/l
6 kuukautta
Anion Gap
Aikaikkuna: 6 kuukautta
mekv/l
6 kuukautta
Farmakokineettiset parametrit - Cmax
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Maksimipitoisuus (Cmax) HST5040:n annon jälkeen
6 kuukautta
Farmakokineettiset parametrit - Tmax
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Maksimipitoisuuden aika (Tmax)
6 kuukautta
Farmakokineettiset parametrit - AUC
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
6 kuukautta
Suun kautta ottaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ruokapäiväkirja - muutos lähtötilanteesta jokaisen annostason jakson loppuun suun kautta
6 kuukautta
Akuutit aineenvaihduntahäiriöt
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos niiden metabolisten dekompensaatiotapahtumien kokonaismäärässä, jotka vaativat ensiapuun (ER) sairaalahoidon
6 kuukautta
MetabQoL 1.0 – terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pistemäärä 0-100 asteikko. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa HRQOL:ia
6 kuukautta
PedsQL 1.0 Family Impact Score – terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pistemäärä 0-100 asteikko. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa HRQOL:ia
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
HemoShear Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojen puheenjohtaja: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 20. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 20. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 21. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 26. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 1. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HST20-CL01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia