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Estudio de HST5040 en sujetos con acidemia propiónica o metilmalónica (HERO)

3 de enero de 2024 actualizado por: HemoShear Therapeutics

Un estudio de Fase 2, abierto, de escalada de dosis de HST5040 en sujetos con acidemia propiónica o metilmalónica, seguido de un estudio cruzado de 2 períodos, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y un estudio abierto de extensión a largo plazo

Este es un estudio de intervención para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de HST5040 en 12 sujetos: 6 con acidemia metilmalónica (MMA) y 6 con acidemia propiónica (AP). El estudio consta de 3 partes:

  • Parte A: Estudio abierto, dentro del sujeto, de escalado de dosis en sujetos con PA y MMA ≥ 2 años para identificar una dosis segura y farmacológicamente activa (óptima) de HST5040 para usar en la Parte B. Los sujetos continuarán en una Parte A abierta - extensión de la etiqueta hasta que todos los sujetos completen la Parte A y se identifique la dosis óptima de HST5040 para su uso en la Parte B.
  • Parte B: 6 meses, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruce de 2 períodos en los mismos sujetos de la Parte A para evaluar la seguridad y eficacia de la dosis óptima de HST5040 además del estándar de atención (SoC).
  • Parte C: estudio abierto de extensión a largo plazo en sujetos PA y MMA ≥ 2 años (N = aproximadamente 12, 6 cada uno) para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la dosis óptima de HST5040.

Este estudio determinará si HST5040 puede mejorar los niveles de toxinas asociadas a enfermedades que se acumulan en pacientes con PA y MMA.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
26

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Mavis Y Waller
  • Número de teléfono: 833-975-3559
  • Correo electrónico: waller@hemoshear.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de PA sintomática o MMA (mutasa)
  • Edades ≥ 2 años.
  • Historial de control metabólico inadecuado mientras recibía el estándar de atención (SoC).
  • Concentración plasmática de MCA > 3 veces el límite superior normal del rango de referencia en la selección.
  • Dosis de suplemento estable de carnitina durante al menos 1 semana antes de la entrada en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Deterioro de la función cardíaca de moderado a grave con FEVI < 45% por ECHO.
  • Arritmia clínicamente significativa por monitor Holter.
  • QTcF > 450 ms
  • Enfermedad renal crónica de moderada a grave con tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Exposición a cualquier terapia en investigación, aparte de una vacuna COVID-19, en los últimos 6 meses antes del ingreso al estudio.
  • Exposición a terapia génica para PA o MMA en cualquier momento antes del ingreso al estudio.
  • Antecedentes de trasplante de órganos (Parte A y B únicamente)
  • Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves a cualquiera de los componentes de HST5040.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Droga activa
La Parte B es un estudio cruzado de 2 períodos, aleatorizado, doble ciego (sujeto/investigador/patrocinador), controlado con placebo, de 6 meses de duración que consta de 2 períodos de intervención de 12 semanas cada uno para evaluar la seguridad y la eficacia de la dosis óptima de HST5040 en sujetos PA y MMA ≥ 2 años (N = mínimo 12) además del SoC determinado en la Parte A (escalamiento de dosis dentro del sujeto).
Droga: HST5040
Solución líquida
Experimental: Placebo
Placebo además del tratamiento estándar.
Droga: Placebo
Solución líquida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de ácido 2-metilcítrico (MCA) en plasma
Periodo de tiempo: 6 meses
nmol/mL
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en propionil-carnitina plasmática (3)
Periodo de tiempo: 6 meses
µmol/L
6 meses
Cambio en la relación C3 a acetil-carnitina (C3:C2)
Periodo de tiempo: 6 meses
µmol/L
6 meses
Cambio en propionato de 3-OH
Periodo de tiempo: 6 meses
g/mol
6 meses
Cambio en el ácido metilmalónico (en sujetos MMA)
Periodo de tiempo: 6 meses
nmol/L
6 meses
Cambio en NH3
Periodo de tiempo: 6 meses
nmol/L
6 meses
Anión gap
Periodo de tiempo: 6 meses
mEq/L
6 meses
Parámetros farmacocinéticos - Cmax
Periodo de tiempo: 6 meses
Concentración máxima (Cmax) tras la administración de HST5040
6 meses
Parámetros farmacocinéticos - Tmax
Periodo de tiempo: 6 meses
Tiempo de máxima concentración (Tmax)
6 meses
Parámetros farmacocinéticos - AUC
Periodo de tiempo: 6 meses
Área bajo la curva de tiempo de concentración (AUC)
6 meses
Ingesta oral
Periodo de tiempo: 6 meses
Diario de alimentos: cambio desde el inicio hasta el final de cada intervalo de nivel de dosis en la ingesta oral
6 meses
Descompensaciones metabólicas agudas
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio en el número total de eventos de descompensación metabólica que requieren una visita de hospitalización a la sala de emergencias (SU)
6 meses
MetabQoL 1.0 - Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: 6 meses
Puntuación 0-100 Escala. Una puntuación más alta indica una mejor CVRS
6 meses
PedsQL 1.0 Family Impact Score - Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL)
Periodo de tiempo: 6 meses
Puntuación 0-100 Escala. Una puntuación más alta indica una mejor CVRS
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
HemoShear Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
21 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
1 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de enero de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HST20-CL01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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