Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MAP pro zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s PMF nebo PPV MF nebo PET-MF

14. listopadu 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Program řízeného přístupu (MAP) k zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s primární myelofibrózou (PMF) nebo postpolycytemií myelofibrózou (PPV MF) nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou (PET-MF)

Účelem tohoto kohortového léčebného plánu je umožnit přístup k ruxolitinibu způsobilým pacientům s diagnózou PMF, PPV MF nebo PET MF. Ošetřující lékař pacienta by se měl řídit doporučenými pokyny pro léčbu a dodržovat všechna nařízení místních zdravotnických úřadů.

Žádající ošetřující lékař podal společnosti Novartis žádost o přístup k droze (často označované jako použití ze soucitu), která byla přezkoumána a schválena lékařským týmem, který má s lékem a indikací zkušenosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CINC424A2405 – Dostupné – Kohortní léčebný plán programu řízeného přístupu (MAP) CINC424A2405 k zajištění přístupu k ruxolitinibu pacientům s primární myelofibrózou (PMF) nebo post-polycytemií myelofibrózou (PPV MF) nebo post-esenciální trombocytemickou myelofibrózou (PET)

CINC424A2001M – již není k dispozici – Ruxolitinib Managed Access Program (MAP) pro pacienty s diagnózou závažného/velmi závažného onemocnění COVID-19

CINC424B2002I – Dostupné – Kohortní léčebný plán programu řízeného přístupu (MAP) CINC424B2002I pro zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s Polycythemia Vera (PV)

CINC424C2001M – k dispozici – Plán kohortové léčby Programu řízeného přístupu (MAP) CINC424C2001M poskytuje přístup k ruxolitinibu pro akutní a chronické onemocnění štěpu proti hostiteli (SR aGVHD a SR cGHVD) odolné vůči steroidům.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: MAP requests are initiated by a licensed physician.https:// www.novart is.com/healthcare-professionals/managed-access-programs
  • Telefonní číslo: 1-88-669-6682
  • E-mail: novartis.email@novartis.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

Pacienti způsobilí pro zařazení do tohoto léčebného plánu musí splňovat všechna následující kritéria:

Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta. Pacienti nezpůsobilí pro jiné studie ruxolitinibu by mohli být způsobilí pro tento MAP.

  1. Pacienti musí být ≥12 let a musí mít diagnostikovanou PMF podle revidovaných mezinárodních standardních kritérií z roku 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF nebo PET-MF (Barosi 2008), bez ohledu na stav mutace JAK2.
  2. Pacienti s procentem blastů v periferní krvi < 10 %.

  3. Před zahájením léčby ruxolitinibem se pacienti musí dostatečně zotavit nebo stabilizovat z jakýchkoli nežádoucích lékových reakcí spojených s předchozí léčbou.

    • Pacienti, kteří byli předléčeni Fedratinibem, by měli podstoupit kompletní fyzikální vyšetření včetně úplného neurologického vyšetření a kardiologického vyšetření včetně hladin thiaminu. MRI mozku by měla být zvážena, pokud je indikována na základě známek nebo symptomů.

Kritéria vyloučení

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

  1. Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako ruxolitinib.
  2. Přítomnost aktivní nekontrolované infekce včetně významné bakteriální, plísňové, virové
  3. Historie progresivní multifokální leukoencefalopatie.
  4. Přítomnost těžce poškozené funkce ledvin definovaná sérovým kreatininem > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/L), nebo mají odhadovanou clearance kreatininu < 30 ml/min měřenou nebo vypočítanou pomocí Cockroft Gaultovy rovnice.

  5. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět,

    • ženy, jejichž sexuální orientace vylučuje styk s mužským partnerem.
    • ženy, jejichž partneři byli sterilizováni vasektomií nebo jiným způsobem.
    • pomocí vysoce účinné metody antikoncepce
  6. Není schopen porozumět a dodržovat léčebné pokyny a požadavky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CINC424A2405

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení