Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MAP, joka tarjoaa pääsyn ruksolitinibiin potilaille, joilla on PMF tai PPV MF tai PET-MF

perjantai 14. marraskuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Managed Access Program (MAP) ruksolitinibin käyttömahdollisuuden tarjoamiseksi potilaille, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai polysytemiaa jälkeinen myelofibroosi (PPV MF) tai post-essential trombosytemiamyelofibroosi (PET-MF)

Tämän kohorttihoitosuunnitelman tarkoituksena on mahdollistaa ruksolitinibin käyttö kelpoisille potilaille, joilla on diagnosoitu PMF, PPV MF tai PET MF. Potilaan hoitavan lääkärin tulee noudattaa ehdotettuja hoitoohjeita ja noudattaa kaikkia paikallisten terveysviranomaisten määräyksiä.

Pyynnön esittänyt hoitava lääkäri esitti Novartikselle hakemuksen lääkkeen saatavuudesta (kutsutaan usein myös myötätuntoiseksi käytöksi), jonka lääkkeestä ja käyttöaiheesta kokenut lääketieteellinen ryhmä tarkasteli ja hyväksyi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Saatavilla

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

CINC424A2405 – Saatavilla – Managed Access Program (MAP) -kohorttihoitosuunnitelma CINC424A2405 tarjoaa ruksolitinibin käytön potilaille, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai polysytemiaa jälkeinen myelofibroosi (PPV MF) tai post-essential trombosyyttinen myelofibroosi

CINC424A2001M – Ei enää saatavilla – Ruxolitinib Managed Access Program (MAP) potilaille, joilla on diagnosoitu vakava/erittäin vakava COVID-19-sairaus

CINC424B2002I - Saatavilla - Managed Access Program (MAP) -kohorttihoitosuunnitelma CINC424B2002I, joka tarjoaa pääsyn ruksolitinibiin potilaille, joilla on polysytemia vera (PV)

CINC424C2001M – Saatavilla – Managed Access Program (MAP) -kohorttihoitosuunnitelma CINC424C2001M, joka tarjoaa pääsyn ruksolitinibiin steroideihin refraktaariseen akuuttiin ja krooniseen graft versus host -tautiin (SR aGVHD ja SR cGHVD).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Kuvaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) määräysten mukaisen laajennetun käyttöoikeuden luokan. Laajennettuja käyttöoikeuksia on kolmenlaisia:
  • Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
  • Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
  • Hoito IND/Protocol
    • vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: MAP requests are initiated by a licensed physician.https:// www.novart is.com/healthcare-professionals/managed-access-programs
  • Puhelinnumero: 1-88-669-6682
  • Sähköposti: novartis.email@novartis.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Potilaiden, jotka voidaan sisällyttää tähän hoitosuunnitelmaan, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

Ennen hoidon aloittamista on hankittava kirjallinen potilaan tietoinen suostumus. Potilaat, jotka eivät ole kelvollisia muihin ruksolitinibitutkimuksiin, voivat olla oikeutettuja tähän MAP-ohjelmaan.

  1. Potilaiden tulee olla ≥12-vuotiaita ja heillä on diagnosoitu PMF vuoden 2016 tarkistetun kansainvälisen standardikriteerin (Arber et al. 2016), PPV MF tai PET-MF (Barosi 2008) mukaan JAK2-mutaatiosta riippumatta.
  2. Potilaat, joiden ääreisveren blastiprosentti on < 10 %.

  3. Potilaiden on oltava toipuneet tai stabiloituneet riittävästi kaikista aikaisempiin hoitoihin liittyvistä haittavaikutuksista ennen ruksolitinibihoidon aloittamista.

    • Fedratinibillä esihoitoa saaneille potilaille tulee käydä täydellinen fyysinen tutkimus, mukaan lukien täydellinen neurologinen tutkimus ja kardiologinen arviointi, mukaan lukien tiamiinitasot. Aivojen MRI:tä tulee harkita, jos se on aiheellista merkkien tai oireiden perusteella.

Poissulkemiskriteerit

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

  1. Aiempi yliherkkyys jollekin ruksolitinibin kaltaisille kemiallisille luokille kuuluville lääkkeille tai metaboliiteille.
  2. Aktiivisen hallitsemattoman infektion esiintyminen, mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni- tai virusinfektio
  3. Etenevän multifokaalisen leukoenkefalopatian historia.
  4. Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniiniarvo on > 2 mg/dl (>176,8) μmol/L) tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min mitattuna tai laskettu Cockroft Gault -yhtälön mukaan.

  5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi,

    • naiset, joiden seksuaalinen suuntautuminen estää yhdynnän miespuolisen kumppanin kanssa.
    • naiset, joiden kumppanit on steriloitu vasektomialla tai muulla tavalla.
    • käyttämällä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
  6. Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan hoito-ohjeita ja -vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 5. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 5. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 9. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 18. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 14. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CINC424A2405

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia