MAP pro zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s PMF nebo PPV MF nebo PET-MF

Kritéria pro zařazení

Pacienti způsobilí pro zařazení do tohoto léčebného plánu musí splňovat všechna následující kritéria:

Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta. Pacienti nezpůsobilí pro jiné studie ruxolitinibu by mohli být způsobilí pro tento MAP.

1. Pacienti musí být ≥12 let a musí mít diagnostikovanou PMF podle revidovaných mezinárodních standardních kritérií z roku 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF nebo PET-MF (Barosi 2008), bez ohledu na stav mutace JAK2.
2. Pacienti s procentem blastů v periferní krvi < 10 %.

3. Před zahájením léčby ruxolitinibem se pacienti musí dostatečně zotavit nebo stabilizovat z jakýchkoli nežádoucích lékových reakcí spojených s předchozí léčbou.

   • Pacienti, kteří byli předléčeni Fedratinibem, by měli podstoupit kompletní fyzikální vyšetření včetně úplného neurologického vyšetření a kardiologického vyšetření včetně hladin thiaminu. MRI mozku by měla být zvážena, pokud je indikována na základě známek nebo symptomů.

Kritéria vyloučení

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

1. Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako ruxolitinib.
2. Přítomnost aktivní nekontrolované infekce včetně významné bakteriální, plísňové, virové
3. Historie progresivní multifokální leukoencefalopatie.
4. Přítomnost těžce poškozené funkce ledvin definovaná sérovým kreatininem > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/L), nebo mají odhadovanou clearance kreatininu < 30 ml/min měřenou nebo vypočítanou pomocí Cockroft Gaultovy rovnice.

5. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět,

   • ženy, jejichž sexuální orientace vylučuje styk s mužským partnerem.
   • ženy, jejichž partneři byli sterilizováni vasektomií nebo jiným způsobem.
   • pomocí vysoce účinné metody antikoncepce
6. Není schopen porozumět a dodržovat léčebné pokyny a požadavky.