Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MAP pro zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s PMF nebo PPV MF nebo PET-MF

14. listopadu 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Program řízeného přístupu (MAP) k zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s primární myelofibrózou (PMF) nebo postpolycytemií myelofibrózou (PPV MF) nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou (PET-MF)

Účelem tohoto kohortového léčebného plánu je umožnit přístup k ruxolitinibu způsobilým pacientům s diagnózou PMF, PPV MF nebo PET MF. Ošetřující lékař pacienta by se měl řídit doporučenými pokyny pro léčbu a dodržovat všechna nařízení místních zdravotnických úřadů.

Žádající ošetřující lékař podal společnosti Novartis žádost o přístup k droze (často označované jako použití ze soucitu), která byla přezkoumána a schválena lékařským týmem, který má s lékem a indikací zkušenosti.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CINC424A2405 – Dostupné – Kohortní léčebný plán programu řízeného přístupu (MAP) CINC424A2405 k zajištění přístupu k ruxolitinibu pacientům s primární myelofibrózou (PMF) nebo post-polycytemií myelofibrózou (PPV MF) nebo post-esenciální trombocytemickou myelofibrózou (PET)

CINC424A2001M – již není k dispozici – Ruxolitinib Managed Access Program (MAP) pro pacienty s diagnózou závažného/velmi závažného onemocnění COVID-19

CINC424B2002I – Dostupné – Kohortní léčebný plán programu řízeného přístupu (MAP) CINC424B2002I pro zajištění přístupu k ruxolitinibu pro pacienty s Polycythemia Vera (PV)

CINC424C2001M – k dispozici – Plán kohortové léčby Programu řízeného přístupu (MAP) CINC424C2001M poskytuje přístup k ruxolitinibu pro akutní a chronické onemocnění štěpu proti hostiteli (SR aGVHD a SR cGHVD) odolné vůči steroidům.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

Pacienti způsobilí pro zařazení do tohoto léčebného plánu musí splňovat všechna následující kritéria:

Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta. Pacienti nezpůsobilí pro jiné studie ruxolitinibu by mohli být způsobilí pro tento MAP.

  1. Pacienti musí být ≥12 let a musí mít diagnostikovanou PMF podle revidovaných mezinárodních standardních kritérií z roku 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF nebo PET-MF (Barosi 2008), bez ohledu na stav mutace JAK2.
  2. Pacienti s procentem blastů v periferní krvi < 10 %.

  3. Před zahájením léčby ruxolitinibem se pacienti musí dostatečně zotavit nebo stabilizovat z jakýchkoli nežádoucích lékových reakcí spojených s předchozí léčbou.

    • Pacienti, kteří byli předléčeni Fedratinibem, by měli podstoupit kompletní fyzikální vyšetření včetně úplného neurologického vyšetření a kardiologického vyšetření včetně hladin thiaminu. MRI mozku by měla být zvážena, pokud je indikována na základě známek nebo symptomů.

Kritéria vyloučení

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

  1. Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako ruxolitinib.
  2. Přítomnost aktivní nekontrolované infekce včetně významné bakteriální, plísňové, virové
  3. Historie progresivní multifokální leukoencefalopatie.
  4. Přítomnost těžce poškozené funkce ledvin definovaná sérovým kreatininem > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/L), nebo mají odhadovanou clearance kreatininu < 30 ml/min měřenou nebo vypočítanou pomocí Cockroft Gaultovy rovnice.

  5. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět,

    • ženy, jejichž sexuální orientace vylučuje styk s mužským partnerem.
    • ženy, jejichž partneři byli sterilizováni vasektomií nebo jiným způsobem.
    • pomocí vysoce účinné metody antikoncepce
  6. Není schopen porozumět a dodržovat léčebné pokyny a požadavky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINC424A2405

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza (PMF)

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit