Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MAP for at give adgang til Ruxolitinib til patienter med PMF eller PPV MF eller PET-MF

14. november 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Managed Access Program (MAP) til at give adgang til Ruxolitinib til patienter med primær myelofibrose (PMF) eller postpolycytæmi-myelofibrose (PPV MF) eller post-essentiel trombocytæmi-myelofibrose (PET-MF)

Formålet med denne kohortebehandlingsplan er at give adgang til ruxolitinib for kvalificerede patienter diagnosticeret med PMF, PPV MF eller PET MF. Patientens behandlende læge bør følge de foreslåede behandlingsretningslinjer og overholde alle lokale sundhedsmyndigheders regler.

Den anmodende behandlende læge indsendte en anmodning om adgang til lægemidlet (ofte omtalt som Compassionate Use) til Novartis, som blev gennemgået og godkendt af det medicinske team med erfaring med lægemidlet og indikationen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

CINC424A2405 - Tilgængelig - Managed Access Program (MAP) kohortebehandlingsplan CINC424A2405 for at give adgang til Ruxolitinib til patienter med primær myelofibrose (PMF) eller postpolycytæmi myelofibrose (PPV MF) eller post-essentiel trombofibrose (myelofibrose) eller post-essentiel trombofibrose

CINC424A2001M - Ikke længere tilgængelig - Ruxolitinib Managed Access Program (MAP) til patienter diagnosticeret med svær/meget svær COVID-19 sygdom

CINC424B2002I - Tilgængelig - Managed Access Program (MAP) kohortebehandlingsplan CINC424B2002I for at give adgang til Ruxolitinib til patienter med Polycytæmi Vera (PV)

CINC424C2001M - Tilgængelig - Managed Access Program (MAP) kohortebehandlingsplan CINC424C2001M for at give adgang til ruxolitinib til steroid refraktær akut og kronisk graft versus host sygdom (SR aGVHD og SR cGHVD).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: MAP requests are initiated by a licensed physician.https:// www.novart is.com/healthcare-professionals/managed-access-programs
  • Telefonnummer: 1-88-669-6682
  • E-mail: novartis.email@novartis.com

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Patienter, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne behandlingsplan, skal opfylde alle følgende kriterier:

Der skal indhentes skriftligt patientinformeret samtykke inden behandlingsstart. Patienter, der ikke er kvalificerede til andre ruxolitinib-forsøg, kan være kvalificerede til denne MAP.

  1. Patienter skal være ≥12 år og diagnosticeret med PMF i henhold til de 2016 reviderede internationale standardkriterier (Arber et al. 2016), PPV MF eller PET-MF (Barosi 2008), uanset JAK2-mutationsstatus.
  2. Patienter med en perifert blodblastprocent på < 10 %.

  3. Patienter skal have restitueret sig eller stabiliseret sig tilstrækkeligt fra eventuelle bivirkninger forbundet med tidligere behandlinger, før behandlingen med ruxolitinib påbegyndes.

    • Patienter, der er blevet forbehandlet med Fedratinib, skal have fuldstændig fysisk undersøgelse, herunder fuld neurologisk undersøgelse og kardiologisk vurdering, inklusive thiaminniveauer. MR af hjernen bør overvejes, hvis indiceret baseret på tegn eller symptomer.

Eksklusionskriterier

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

  1. Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af lignende kemiske klasser som ruxolitinib.
  2. Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion, herunder betydelig bakteriel, svampe, viral
  3. Historie om progressiv multifokal leuko-encefalopati.
  4. Tilstedeværelse af alvorligt nedsat nyrefunktion defineret ved serumkreatinin > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), eller har estimeret kreatininclearance < 30 ml/min målt eller beregnet ved Cockroft Gault-ligning.

  5. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide,

    • kvinder, hvis seksuelle orientering udelukker samleje med en mandlig partner.
    • kvinder, hvis partnere er blevet steriliseret ved vasektomi eller på anden måde.
    • ved hjælp af en yderst effektiv præventionsmetode
  6. Ikke i stand til at forstå og overholde behandlingsinstruktioner og krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CINC424A2405

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger