MAP per fornire l'accesso a Ruxolitinib, per i pazienti con PMF o PPV MF o PET-MF

Criterio di inclusione

I pazienti idonei per l'inclusione in questo piano di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

Il consenso informato scritto del paziente deve essere ottenuto prima dell'inizio del trattamento. I pazienti non idonei per altri studi su ruxolitinib potrebbero essere idonei per questa MAP.

1. I pazienti devono avere ≥12 anni e avere una diagnosi di PMF, secondo i criteri standard internazionali rivisti del 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF o PET-MF (Barosi 2008), indipendentemente dallo stato della mutazione JAK2.
2. Pazienti con una percentuale di blasti nel sangue periferico < 10%.

3. I pazienti devono essersi ripresi o stabilizzati sufficientemente da qualsiasi reazione avversa al farmaco associata a trattamenti precedenti prima di iniziare il trattamento con ruxolitinib.

   • I pazienti che sono stati pretrattati con Fedratinib devono essere sottoposti a un esame fisico completo, compreso un esame neurologico completo e una valutazione cardiologica, compresi i livelli di tiamina. La risonanza magnetica del cervello deve essere presa in considerazione se indicata in base ai segni o sintomi.

Criteri di esclusione

I pazienti idonei per questo piano di trattamento non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

1. Storia di ipersensibilità a farmaci o metaboliti di classi chimiche simili a ruxolitinib.
2. Presenza di un'infezione attiva non controllata che include batteri, funghi e virus significativi
3. Storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva.
4. Presenza di funzionalità renale gravemente compromessa definita da creatinina sierica > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L) o hanno una clearance della creatinina stimata < 30 ml/min misurata o calcolata mediante l'equazione di Cockroft Gault.

5. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta,

   • donne il cui orientamento sessuale preclude rapporti con un partner maschile.
   • donne i cui partner sono stati sterilizzati mediante vasectomia o altri mezzi.
   • utilizzando un metodo altamente efficace di controllo delle nascite
6. Non è in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti del trattamento.