Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie subjektů s Gaucherovou chorobou, kteří dříve obdrželi AVR-RD-02

28. srpna 2023 aktualizováno: AVROBIO
Toto je multicentrická, nadnárodní dlouhodobá následná studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvání účinku léčby AVR-RD-02 u subjektů, které dříve dostávaly léčbu AVR-RD-02 (podávání jedné dávky).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty, které dostaly AVR-RD-02 v předchozí léčebné studii a které splňují všechna kritéria způsobilosti, se mohou zúčastnit studie AVRO-RD-02-LTF01. U jednotlivých zúčastněných subjektů se výchozí návštěva pro studii AVRO-RD-02-LTF01 bude shodovat s poslední návštěvou subjektu v předchozí léčebné studii, kdykoli to bude možné. Subjekty budou požádány, aby se vracely na studijní návštěvy v přibližně 6měsíčních intervalech po dobu prvních 4 let studie a poté každoročně po dobu 10 let (pro celkové sledování 14 let v této studii), během kterých se periodická bezpečnost a hodnocení účinnosti se provedou za účelem posouzení míry bezpečnosti, přihojení a klinické odezvy po léčbě AVR-RD-02.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Aby bylo umožněno dlouhodobé hodnocení bezpečnosti, účinnosti a trvanlivosti účinku infuze genové terapie AVR-RD-02 ve studii AVRO-RD-02-LTF01, subjekty musí dostat AVR-RD-02 v předchozí studii léčby a souhlasit s dodržováním s harmonogramem studijní návštěvy a postupy pro AVRO-RD-02-LTF01 pro zařazení do Dlouhodobé následné studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musel být zaregistrován a dostal AVR-RD-02 jako jednorázovou dávku
  • Subjekt musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas se studií AVRO-RD-02-LTF01 v souladu s platnými předpisy a pokyny a dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt je v současné době zařazen do studie léčby AVR-RD-02 sponzorované AVROBIO.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Subjekty s Gaucherovou chorobou 1
Toto je dlouhodobá následná studie subjektů, které dříve dostávaly AVR-RD-02 (jednodávkové podávání) v předchozí studii léčby. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a další hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací intervence genové terapie
Ostatní jména:
  • Intervence genové terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě v průběhu času, jak byla hodnocena abdominální magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí hodnota v průběhu času v objemu jater, jak byla hodnocena abdominální MRI
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí hodnota v průběhu času v hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna hladin lyso-Gb1 v plazmě od výchozí hodnoty pomocí tandemové hmotnostní spektrometrie kapalinové chromatografie (LC/MS/MS)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výskyt nově diagnostikované malignity, hematologické poruchy a/nebo imunitních příhod/imunogenicity
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle výsledků fyzikálního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami, jak bylo hodnoceno klinickými laboratorními testy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle elektrokardiogramů (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna úrovně aktivity enzymu glukocerebrosidázy (GCase) GCase v čase od výchozí hodnoty v
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna frekvence a dávkování enzymové substituční terapie (ERT) od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby v hladinách aktivity enzymu chitotriosidázy v plazmě
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby ve skóre zátěže kostní dřeně (BMB) hodnocené MRI kostí
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby v kostní minerální hustotě (BMD) hodnocené pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Průměrný počet vektorových kopií (VCN) v aspirátu kostní dřeně stanovený kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) a/nebo kapkovou digitální polymerázovou řetězovou reakcí (ddPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna celkových protilátek proti GCase a následných titrů od výchozí hodnoty elektrochemiluminiscenční metodou
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny u Gaucherovy choroby v potenciální aberantní klonální expanzi (expanzích) hodnocené provedením analýzy místa vložení (ISA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Přítomnost replikačně kompetentního lentiviru (RCL)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AVROBIO

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AVRO-RD-02-LTF01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Aby byl v souladu s aktuálním seznamem léčby

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení