Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med Gauchers sygdom, der tidligere har modtaget AVR-RD-02

28. august 2023 opdateret af: AVROBIO
Dette er et multicenter, multinationalt langtidsopfølgningsstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af effekten af ​​AVR-RD-02-behandling hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget AVR-RD-02-behandling (enkeltdosisadministration).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02 i det foregående behandlingsstudie, og som opfylder alle berettigelseskriterier, kan deltage i AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen. For individuelle deltagende forsøgspersoner vil baselinebesøget for AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen falde sammen med forsøgspersonens sidste besøg i det foregående behandlingsstudie, når det er muligt. Forsøgspersoner vil blive bedt om at vende tilbage til studiebesøg med ca. 6-måneders intervaller i de første 4 år af undersøgelsen og derefter årligt derefter i 10 år (for en samlet opfølgning på 14 år i denne undersøgelse), i hvilket tidsrum periodisk sikkerhed og effektivitetsvurderinger vil blive udført for at vurdere målinger af sikkerhed, engraftment og klinisk respons efter AVR-RD-02 behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

For at muliggøre en longitudinel vurdering af sikkerhed, effektivitet og holdbarhed af virkningen af ​​AVR-RD-02 genterapiinfusion i AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen, skal forsøgspersoner have modtaget AVR-RD-02 i et forudgående behandlingsstudie og acceptere at overholde med studiebesøgsplanen og procedurer for AVRO-RD-02-LTF01 til inklusion i langtidsopfølgningsstudiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal have været indskrevet og modtaget AVR-RD-02 som enkeltdosisadministration
  • Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til AVRO-RD-02-LTF01 undersøgelsen i overensstemmelse med gældende regler og retningslinjer og for at overholde alle studiebesøg og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt et AVROBIO-sponsoreret AVR-RD-02 behandlingsstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Forsøgspersoner med Gaucher 1 sygdom
Dette er et langtidsopfølgningsstudie af forsøgspersoner, der tidligere har modtaget AVR-RD-02 (enkeltdosisadministration) i et forudgående behandlingsstudie. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og andre vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer af genterapiintervention
Andre navne:
  • Genterapiintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i miltvolumen vurderet ved abdominal Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline over tid i levervolumen vurderet ved abdominal MR
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline over tid i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline over tid i trombocyttal
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i plasma lyso-Gb1 niveauer ved væskekromatografi tandem massespektrometri (LC/MS/MS)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Forekomst af nyligt diagnosticeret malignitet, hæmatologisk lidelse og/eller immunrelaterede hændelser/immunogenicitet
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter vurderet ud fra vitale tegn
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ud fra fund af fysiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved kliniske laboratorietests
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i glucocerebrosidase (GCase) GCase enzymaktivitetsniveau i
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline over tid i frekvens og dosering af enzymerstatningsterapi (ERT).
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i chitotriosidase enzymaktivitetsniveauer i plasma
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i knoglemarvsbyrde (BMB) score vurderet ved knogle-MRI
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i knoglemineraltæthed (BMD) vurderet ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Gennemsnitligt vektorkopital (VCN) i knoglemarvsaspirat vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller digital polymerasekædereaktion med små dråber (ddPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i anti-GCase totale antistoffer og efterfølgende titere ved en elektrokemiluminescensmetode
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers sygdom i potentiel afvigende klonekspansion(er) vurderet ved at udføre insertionsstedanalyse (ISA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Tilstedeværelse af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AVROBIO

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For at holde overensstemmelse med den aktuelle behandlingsliste

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger