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Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit Gaucher-Krankheit, die zuvor AVR-RD-02 erhalten haben

28. August 2023 aktualisiert von: AVROBIO
Dies ist eine multizentrische, multinationale Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Wirkung der AVR-RD-02-Behandlung bei Patienten, die zuvor eine AVR-RD-02-Behandlung (Einzeldosisverabreichung) erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Probanden, die AVR-RD-02 in der vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten haben und alle Eignungskriterien erfüllen, können an der AVRO-RD-02-LTF01-Studie teilnehmen. Für einzelne teilnehmende Probanden fällt der Baseline-Besuch für die AVRO-RD-02-LTF01-Studie nach Möglichkeit mit dem letzten Besuch des Probanden in der vorangegangenen Behandlungsstudie zusammen. Die Probanden werden gebeten, in den ersten 4 Jahren der Studie in etwa 6-Monats-Intervallen zu Studienbesuchen zurückzukehren und danach 10 Jahre lang jährlich (für eine Gesamtnachbeobachtungszeit von 14 Jahren in dieser Studie), während dieser Zeit periodische Sicherheit und Wirksamkeitsbewertungen werden durchgeführt, um Maßnahmen zur Sicherheit, Transplantation und klinischen Reaktion nach der AVR-RD-02-Behandlung zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Um eine Längsschnittbewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Dauerhaftigkeit der Wirkung der AVR-RD-02-Gentherapie-Infusion in der AVRO-RD-02-LTF01-Studie zu ermöglichen, müssen die Probanden AVR-RD-02 in einer vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten haben und sich damit einverstanden erklären mit dem Studienbesuchsplan und den Verfahren für AVRO-RD-02-LTF01 zur Aufnahme in die Langzeit-Follow-up-Studie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss eingeschrieben gewesen sein und AVR-RD-02 als Einzeldosisverabreichung erhalten haben
  • Der Proband muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung für die AVRO-RD-02-LTF01-Studie gemäß den geltenden Vorschriften und Richtlinien abzugeben und alle Studienbesuche und -verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist derzeit in eine von AVROBIO gesponserte AVR-RD-02-Behandlungsstudie eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Patienten mit Gaucher-1-Krankheit
Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie mit Probanden, die zuvor AVR-RD-02 (Verabreichung einer Einzeldosis) in einer vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und andere Bewertungen zur Überwachung von Langzeitkomplikationen bei gentherapeutischen Eingriffen
Andere Namen:
  • Gentherapie-Intervention

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, wie durch abdominale Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Basislinie im Laufe der Zeit des Lebervolumens, wie durch MRT des Abdomens beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Grundlinie im Laufe der Zeit in Hämoglobin
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Plasma-Lyso-Gb1-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert durch Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC/MS/MS)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Inzidenz neu diagnostizierter bösartiger Erkrankungen, hämatologischer Erkrankungen und/oder immunbezogener Ereignisse/Immunogenität
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, beurteilt anhand der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie anhand der Ergebnisse der körperlichen Untersuchung festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie durch klinische Labortests festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie anhand von Elektrokardiogrammen (EKGs) festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Glukozerebrosidase (GCase) im Laufe der Zeit GCase-Enzymaktivitätsniveau in
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Häufigkeit und Dosierung der Enzymersatztherapie (ERT) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit in Chitotriosidase-Enzymaktivitätsspiegeln im Plasma
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit im Knochenmarkbelastungs-Score (BMB), wie durch Knochen-MRT beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit in der Knochenmineraldichte (BMD), wie durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA) bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Durchschnittliche Vektorkopienzahl (VCN) im Knochenmarksaspirat, bestimmt durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion (qPCR) und/oder Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Anti-GCase-Gesamtantikörper gegenüber dem Ausgangswert und anschließende Titer durch ein Elektrochemilumineszenzverfahren
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Krankheit bei potenziell abweichender(n) klonalen Expansion(en), bewertet durch Durchführung einer Insertionsstellenanalyse (ISA)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Vorhandensein von replikationskompetentem Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
AVROBIO

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Um mit der aktuellen Behandlungsliste konsistent zu bleiben

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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