Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie subjektů s Gaucherovou chorobou, kteří dříve obdrželi AVR-RD-02

28. srpna 2023 aktualizováno: AVROBIO
Toto je multicentrická, nadnárodní dlouhodobá následná studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvání účinku léčby AVR-RD-02 u subjektů, které dříve dostávaly léčbu AVR-RD-02 (podávání jedné dávky).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty, které dostaly AVR-RD-02 v předchozí léčebné studii a které splňují všechna kritéria způsobilosti, se mohou zúčastnit studie AVRO-RD-02-LTF01. U jednotlivých zúčastněných subjektů se výchozí návštěva pro studii AVRO-RD-02-LTF01 bude shodovat s poslední návštěvou subjektu v předchozí léčebné studii, kdykoli to bude možné. Subjekty budou požádány, aby se vracely na studijní návštěvy v přibližně 6měsíčních intervalech po dobu prvních 4 let studie a poté každoročně po dobu 10 let (pro celkové sledování 14 let v této studii), během kterých se periodická bezpečnost a hodnocení účinnosti se provedou za účelem posouzení míry bezpečnosti, přihojení a klinické odezvy po léčbě AVR-RD-02.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Aby bylo umožněno dlouhodobé hodnocení bezpečnosti, účinnosti a trvanlivosti účinku infuze genové terapie AVR-RD-02 ve studii AVRO-RD-02-LTF01, subjekty musí dostat AVR-RD-02 v předchozí studii léčby a souhlasit s dodržováním s harmonogramem studijní návštěvy a postupy pro AVRO-RD-02-LTF01 pro zařazení do Dlouhodobé následné studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musel být zaregistrován a dostal AVR-RD-02 jako jednorázovou dávku
  • Subjekt musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas se studií AVRO-RD-02-LTF01 v souladu s platnými předpisy a pokyny a dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt je v současné době zařazen do studie léčby AVR-RD-02 sponzorované AVROBIO.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty s Gaucherovou chorobou 1
Toto je dlouhodobá následná studie subjektů, které dříve dostávaly AVR-RD-02 (jednodávkové podávání) v předchozí studii léčby. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a další hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací intervence genové terapie
Ostatní jména:
  • Intervence genové terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna objemu sleziny oproti výchozí hodnotě v průběhu času, jak byla hodnocena abdominální magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí hodnota v průběhu času v objemu jater, jak byla hodnocena abdominální MRI
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí hodnota v průběhu času v hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna hladin lyso-Gb1 v plazmě od výchozí hodnoty pomocí tandemové hmotnostní spektrometrie kapalinové chromatografie (LC/MS/MS)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výskyt nově diagnostikované malignity, hematologické poruchy a/nebo imunitních příhod/imunogenicity
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle výsledků fyzikálního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami, jak bylo hodnoceno klinickými laboratorními testy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle elektrokardiogramů (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna úrovně aktivity enzymu glukocerebrosidázy (GCase) GCase v čase od výchozí hodnoty v
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna frekvence a dávkování enzymové substituční terapie (ERT) od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby v hladinách aktivity enzymu chitotriosidázy v plazmě
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby ve skóre zátěže kostní dřeně (BMB) hodnocené MRI kostí
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny v Gaucherových biomarkerových indexech Gaucherovy choroby v kostní minerální hustotě (BMD) hodnocené pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Průměrný počet vektorových kopií (VCN) v aspirátu kostní dřeně stanovený kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) a/nebo kapkovou digitální polymerázovou řetězovou reakcí (ddPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna celkových protilátek proti GCase a následných titrů od výchozí hodnoty elektrochemiluminiscenční metodou
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změny u Gaucherovy choroby v potenciální aberantní klonální expanzi (expanzích) hodnocené provedením analýzy místa vložení (ISA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Přítomnost replikačně kompetentního lentiviru (RCL)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AVROBIO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Aby byl v souladu s aktuálním seznamem léčby

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit