Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wcześniej otrzymali AVR-RD-02

28 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: AVROBIO
Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości efektu leczenia AVR-RD-02 u osób, które wcześniej otrzymywały leczenie AVR-RD-02 (podanie pojedynczej dawki).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W badaniu AVRO-RD-02-LTF01 mogą uczestniczyć osoby, które otrzymały AVR-RD-02 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia i które spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji. W przypadku poszczególnych uczestniczących uczestników wizyta wyjściowa w badaniu AVRO-RD-02-LTF01 będzie zbiegać się z ostatnią wizytą uczestnika w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia, gdy tylko będzie to możliwe. Pacjenci będą proszeni o powrót na wizyty studyjne w odstępach około 6-miesięcznych przez pierwsze 4 lata badania, a następnie corocznie przez 10 lat (całkowita obserwacja 14 lat w tym badaniu), podczas których okresowe bezpieczeństwo a oceny skuteczności zostaną przeprowadzone w celu oceny środków bezpieczeństwa, wszczepienia i odpowiedzi klinicznej po leczeniu AVR-RD-02.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Aby umożliwić podłużną ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i trwałości efektu infuzji terapii genowej AVR-RD-02 w badaniu AVRO-RD-02-LTF01, uczestnicy musieli otrzymać AVR-RD-02 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia i wyrazić zgodę na przestrzeganie z harmonogramem wizyt studyjnych i procedurami dla AVRO-RD-02-LTF01 w celu włączenia do długoterminowego badania uzupełniającego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musiał zostać zarejestrowany i otrzymać AVR-RD-02 jako pojedynczą dawkę
  • Uczestnik musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na badanie AVRO-RD-02-LTF01 zgodnie z obowiązującymi przepisami i wytycznymi oraz do przestrzegania wszystkich wizyt i procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent jest obecnie włączony do sponsorowanego przez AVROBIO badania dotyczącego leczenia AVR-RD-02.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z chorobą Gauchera 1
Jest to długoterminowa obserwacja pacjentów, którzy otrzymali wcześniej AVR-RD-02 (podanie pojedynczej dawki) w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Oceny bezpieczeństwa, oceny specyficzne dla choroby i inne oceny w celu monitorowania długoterminowych powikłań interwencji terapii genowej
Inne nazwy:
  • Interwencja terapii genowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych w czasie, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej (MRI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa w czasie w objętości wątroby oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa w czasie w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana poziomu lizo-Gb1 w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych, oznaczona tandemową spektrometrią mas z chromatografią cieczową (LC/MS/MS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Częstość występowania nowo zdiagnozowanego nowotworu złośliwego, zaburzenia hematologicznego i/lub zdarzeń związanych z układem odpornościowym/immunogenność
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami ocenianymi na podstawie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, na podstawie wyników badań fizykalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, jak oceniono na podstawie klinicznych testów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami, ocenianymi na podstawie elektrokardiogramów (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w poziomie aktywności glukocerebrozydazy (GCazy) w
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w czasie względem wartości wyjściowych w częstotliwości i dawkowaniu enzymatycznej terapii zastępczej (ERT).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w poziomach aktywności enzymu chitotriozydazy w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w ocenie obciążenia szpiku kostnego (BMB) ocenianej za pomocą rezonansu magnetycznego kości
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w gęstości mineralnej kości (BMD) ocenianej za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w aspiracie szpiku kostnego, oceniana metodą ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do linii bazowej całkowitych przeciwciał anty-GCase i kolejnych mian metodą elektrochemiluminescencyjną
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany w chorobie Gauchera w potencjalnej nieprawidłowej ekspansji klonalnej oceniane za pomocą analizy miejsca insercji (ISA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Obecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
AVROBIO

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Aby zachować spójność z aktualną listą zabiegów

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami